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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

全部名称:
适应人群:
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
规格:
10ml
剂型:
注射剂
厂家:
美国Sarepta Therapeutics
有效期:
24个月
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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl的说明
Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)主要适用于4至5岁的患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿童患者。这些患者需要具备可独立行走的能力,并且其DMD基因突变类型应为该药品所针对的范围内。
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Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl说明书概述

  【适应症】

  Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。

  【推荐剂量和用法】

  Elevidys仅用于单剂量静脉输注。

  推荐剂量:Elevidys的推荐剂量为每千克体重1.33 × 1014个载体基因组(vg/kg)(或10ml/公斤体重)。

  【剂型和强度】

  Elevidys是一种用于静脉输注的混悬液,标称浓度为1.33 × 1013 vg/ml。

  Elevidys在定制的套件中提供,内含10到70个10ml单剂量小瓶,每个试剂盒构成一个剂量单位。

  【禁忌症】

  Elevidys禁用于DMD基因外显子8和或外显子9有任何缺失的患者。

  【警告和注意事项】

  1.急性严重肝损伤

  观察到急性严重肝损伤,输注Elevidys前监测肝功能。

  2.免疫介导的肌炎

  DMD基因缺失的患者,外显子1至17和/或外显子59至71可能有严重的风险免疫介导的肌炎反应。

  3.心肌炎

  观察到心肌炎和肌钙蛋白- 1升高。输注Elevidys前和每周监测肌钙蛋白- 1。

  4.对AAVrh74的预先免疫

  对其进行基线测试。

  【不良反应】

  研究中观察到最常见的不良反应(发生率≥5%)是呕吐和恶心,肝功能增高,发热和血小板减少症。

  【药物相互作用】

  在开始使用Elevidys之前所需的皮质类固醇方案之前,请考虑患者的疫苗接种情况。如果可能的话,应根据当前的免疫指南为患者提供最新的免疫接种。疫苗接种应在皮质类固醇疗法开始前至少4周完成。

  【贮藏】

  Elevidys的运输和交付温度不超过零下60℃。直立存放在2℃至8℃的环境下,Elevidys可冷藏长达14天。不要重新冷冻。不要摇晃。一旦恢复到室温,不要放回冰箱。遵循当地的生物废弃物处理指南。



药品文章
Elevidys儿童用药需要注意什么,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。Elevidys是一种新型的基因治疗药物,专门用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)。作为一种罕见且严重的遗传性肌肉疾病,DMD主要影响儿童,迅速导致肌肉无力和萎缩。因此,对于使用Elevidys进行治疗的儿童,家长和医疗工作者必须关注一些特殊事项,以确保治疗的安全和有效性。 1. 使用指征与适应症 在考虑使用Elevidys之前,必须确保患者被确诊为杜氏肌营养不良症。该药物适用于6至12岁之间,至少有一种适合进行基因治疗的遗传缺陷的儿童。在开始用药治疗前,进行基因检测以确认病变类型是非常重要的。 2. 用药剂量与给药方式 Elevidys的给药方式是通过静脉注射,剂量需要根据儿童的体重来计算。家长需确保在专业医务人员的指导下进行给药,以防止因用药剂量不当而造成的不良反应。 3. 不良反应与监测 使用Elevidys可能会引起一些不良反应,如过敏反应、发热、乏力等。家长和看护者应密切观察儿童在用药后的身体状况,如果出现严重不适,需迅速就医。此外,定期的医学检查也是必要的,以评估药物的疗效和安全性。 4. 心理支持与护理 杜氏肌营养不良症不仅对儿童的身体健康带来影响,也会对其心理状态产生压力。因此,家长应为儿童提供必要的心理支持与关爱。同时,参与相关的支持小组或咨询专业心理医生,可以帮助家庭更好地应对病情带来的挑战。 在使用Elevidys治疗杜氏肌营养不良症的过程中,家长和医疗人员的密切配合至关重要。只有充分了解用药注意事项,并做好相应的护理和监测,才能为儿童的健康和恢复创造良好的条件。
已帮助人数906人
2025-04-07 17:11:25
Elevidys医保报销需要哪些手续,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。Elevidys(学名:delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对杜氏肌营养不良症的基因疗法,该药物为该病患者提供了一种新的治疗选择。患者在接受Elevidys治疗后,如何通过医保进行有效的报销是一个重要且复杂的流程。本文将详细解析这些报销所需的手续及注意事项。 1. 了解医保政策 在申请报销之前,患者需了解自己所在地区的医疗保险政策。不同地区的医保规定和报销范围可能有所不同,尤其是针对新型药物的报销情况。因此,建议患者提前咨询医保部门或专业人员,以确认Elevidys是否在医保覆盖范围内,以及相应的报销比例。 2. 提供相关医疗证明 进行报销申请时,患者需提供相关的医疗证明。这通常包括医院的诊断证明、病历资料、用药处方等。患者需确保所有材料的完整性和准确性,因为这将直接影响报销的结果。 3. 收集用药费用凭证 在接受Elevidys治疗后,患者需保存好所有的用药费用凭证,例如收费单据和发票。这些凭证是报销申请的重要依据,需确保其清晰可见,且信息无误,以便于后续报销的处理。 4. 填写医保报销申请表 患者需根据当地医保规定,填写医保报销申请表。申请表可能会要求详细填写患者信息、用药信息、费用信息等。填写时需要仔细核对,确保所有信息真实和完整,避免因信息错误延误报销进程。 5. 提交申请材料 在准备好所有材料后,患者需将申请材料提交给当地的医保经办机构。提交时可以亲自递交,也可以选择邮寄等方式。在此过程中,建议患者保留一份复印件,以备查阅。 Elevidys的医保报销需要患者妥善准备相关材料和手续。通过做好这些准备,可以更顺利地完成报销申请,提高治疗的经济负担可承受性。如有疑问,建议咨询专业医疗机构或医保部门,以获得更详尽的指导和支持。
已帮助人数1487人
2025-04-06 14:09:09
使用Elevidys的注意事项有哪些,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)需遵医嘱,适用于4至5岁DMD患者,需评估适应症和身体状况。注意观察不良反应,如急性严重肝损伤等,并及时就医。遵循用药指导,不自行调整。定期随访和检查,确保安全和有效。如有不适或疑似过敏,及时告知医生。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种针对杜氏肌营养不良症的新型基因治疗药物。这种疾病是一种严重的遗传性肌肉萎缩症,主要影响男性,导致患者随着时间推移逐渐失去肌肉功能。随着Elevidys的出现,许多患者和家庭对其希望寄予厚望,但在使用这种药物时需要注意一些重要事项,以确保治疗的有效性和安全性。 1. 医生指导下使用 在考虑使用Elevidys之前,患者必须首先咨询专业的医疗人员。只有经过全面评估,医生才能判断患者是否适合此药物的治疗。患者的具体病情、身体状况以及对其他治疗的反应都可能影响Elevidys的使用效果。 2. 了解可能的副作用 像所有药物一样,Elevidys可能会引起一些副作用。患者在使用前应详细了解这些副作用,包括注射部位的不适、过敏反应等。及时与医生沟通任何异常症状,以便及时处理潜在的问题。 3. 监控治疗反应 使用Elevidys后,患者的身体状况和肌肉功能需要定期监测。医疗团队会通过一系列检查来评估治疗效果和患者的反应。这种监控有助于确保治疗的成功,并及时调整治疗方案。 4. 心理支持与教育 杜氏肌营养不良症不仅是身体上的挑战,还可能对患者及其家庭的心理健康产生影响。在使用Elevidys的过程中,患者和家人应寻求心理支持,并参加相关的教育活动,以全面理解疾病和治疗方法。 综合来看,Elevidys为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择,但使用时必须谨慎。患者和家属需要与医生保持良好的沟通,关注副作用和治疗反应,同时也要考虑心理健康的支持。希望通过科学、合理的方式,让更多患者受益于这一新兴的治疗方法。
已帮助人数1423人
2025-04-06 14:03:01
Elevidys费用多少钱,Elevidys(Delandistrogene Moxeparvovec-rokl)的代购价格是2306万元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。Elevidys是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的基因治疗药物,其主要成分为delandistrogene moxeparvovec-rokl。随着对这类罕见病的研究加深,Elevidys作为一种创新疗法,受到越来越多患者和医学界的关注。本篇文章将探讨Elevidys的费用问题,帮助患者和家属更好地了解这一治疗选择的经济负担。 1. Elevidys的费用概述 Elevidys的费用在国际上引发了广泛讨论。根据不同国家和地区的医疗政策以及保险承保范围,这种治疗的市场价格可能会有所不同。初步报告显示,Elevidys的治疗费用可高达数十万美元,具体数额取决于患者的具体情况以及所在地区的医疗费用结构。 2. 影响费用的因素 多个因素会影响Elevidys的最终费用,例如患者的具体病情、治疗方案以及所在医院的收费标准。此外,保险覆盖率也是一个重要变量,在某些情况下,保险公司可能会部分报销治疗费用,这能显著减轻患者经济负担。 3. 政府和医保政策 各国政府和医疗保险机构对Elevidys的价格及其支付方式的规定不同。在有些国家,政府可能会制定相关政策,允许将此类创新药物纳入医保报销范围,从而降低患者的自付费用。因此,了解本地区的医保政策对患者来说至关重要,以便谋求最大的经济支持。 4. 患者的经济准备 面对高昂的Elevidys费用,患者及其家庭需要做好充分的经济准备。有些患者可能会通过募款、慈善机构或患者支持团体来寻求额外的经济援助。同时,了解与此相关的法律和政策,能够帮助患者更好地管理医疗支出。 总的来说,Elevidys作为一种针对杜氏肌营养不良症的先进治疗方法,其费用问题复杂且多变。患者在选择此类疗法时,不仅要考虑治疗效果,还要充分评估自身的经济能力和可行的资金来源。对患者和家庭来说,提前做好充分的经济准备以及信息收集,将有助于更好地应对治疗过程中的各种挑战。
已帮助人数1408人
2025-03-29 12:58:48
药品问答
最新问答
    乙酰半胱氨酸医院可以报销吗,乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各地区的相关政策不同,报销的比例也有所不同,一般在40%~60%之间。乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)是一种用于治疗多种病症的药物,尤其在肝衰竭早期治疗中发挥了重要作用。这种药物能够有效地降低肝细胞损伤,因此,许多患者在接受治疗时会关心乙酰半胱氨酸是否能够报销。本文将针对这一问题进行详细探讨。 1. 乙酰半胱氨酸的应用背景 乙酰半胱氨酸是一种具有抗氧化和解毒作用的药物,广泛用于肝衰竭、药物中毒和慢性支气管炎等多种疾病的治疗。其通过促进谷胱甘肽的合成,减少肝脏损伤,帮助恢复肝功能。在临床上,尤其是在早期发现肝衰竭患者时,及时使用乙酰半胱氨酸能显著提高患者的生存率。 2. 乙酰半胱氨酸的报销政策 在中国,乙酰半胱氨酸作为一种处方药,其报销情况通常依赖于当地的医保政策。一般来说,如果患者在医保范围内的医院就诊并按照医生的处方使用乙酰半胱氨酸,相关费用可能会根据医保政策部分报销。不同地区和不同医保类型的报销比例可能会有所差异,具体需要查看当地医保局的相关规定。 3. 影响报销的因素 报销的具体情况还受到多种因素的影响,包括患者的医疗保险类型、就诊医院的级别、用药的具体情况以及相关费用的审核程序等。例如,在一些大医院或公立医院就诊,使用乙酰半胱氨酸的费用很可能会被纳入到医保报销范围,而在私人诊所或某些非医保医院则可能不会报销。因此,患者在使用前应仔细了解医保政策,以便做好财务安排。 4. 如何提高报销几率 为了提高乙酰半胱氨酸的报销几率,患者应确保医院开具的处方符合医保的要求,同时保存好所有的就医凭证和费用单据。如果遇到报销问题,可以咨询医院的医保办公室,了解具体的报销流程和所需材料。此外,患者也可以通过与医生沟通,了解是否有其他药物可以替代乙酰半胱氨酸,或者在其他情况下仍能享受医保报销。 总的来说,乙酰半胱氨酸在肝衰竭早期治疗中具有重要的临床价值,而其能否报销则是患者在就医时需要关注的一个问题。了解当地医保政策、医生的用药建议以及相关的报销流程,将帮助患者更好地进行药物使用和费用规划,在享受合理医疗服务的同时减轻经济负担。 [ 详情 ]
    已帮助1003人
    2025-04-16 10:19:15
    开塞露是一种常用的轻泻药,主要成分为甘油或其他刺激性成分,主要用于缓解便秘。很多人可能会在使用开塞露后感到不同程度的腹部不适,甚至腹痛。本文将探讨开塞露的作用机制、使用注意事项,以及可能引起腹痛的原因。 一、开塞露的作用机制 开塞露通过刺激肠道,增加肠内水分,从而软化粪便,促进排便。这种机制有效地缓解了因便秘引起的不适。开塞露的刺激性作用也可能在某些情况下导致腹痛。 二、可能引起腹痛的原因 1. 剂量问题:如果使用的开塞露剂量超过推荐量,可能会导致肠道过度刺激,从而引发腹痛或腹泻。 2. 个人体质差异:每个人的肠道敏感度不同,有些人对开塞露成分比较敏感,使用后可能会引起腹痛或不适。 3. 肠道状况:如果在使用开塞露前肠道已经存在某种病症,比如肠炎、肠道感染或肠道梗阻,使用开塞露可能会加重腹痛。 4. 心理因素:有些人在使用开塞露时可能会感到紧张或焦虑,这种心理状态也可能导致腹部不适。 三、使用开塞露的注意事项 1. 遵医嘱:在使用开塞露之前,最好咨询医生的建议,特别是长期便秘或有肠道疾病的患者。 2. 适量使用:严格按照说明书或医生建议的剂量使用,避免过量。 3. 观察反应:使用后要观察自身反应,如果感到明显腹痛或其他不适,及时停药并就医。 4. 注意生活习惯:维持健康的饮食习惯和生活方式,如增加膳食纤维摄入、多喝水、适量运动,有助于改善便秘问题,降低对开塞露的依赖。 四、总结 尽管开塞露是一种安全有效的便秘缓解方法,但在使用后可能会出现腹痛等不适症状。了解其可能引起腹痛的原因,以及在使用中的注意事项,能够帮助我们更安全有效地缓解便秘问题。如有需要,务必向专业医生寻求建议,以确保健康和安全。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 10:11:07
    替格瑞洛国内有没有上市,替格瑞洛(Ticagrelor)美国上市时间:2011年7月20日;国内上市时间:2012年11月22日。替格瑞洛是一种口服抗血小板药物,主要用于治疗心血管类疾病,尤其是在心肌梗塞患者中的应用备受关注。近年来,替格瑞洛在全球范围内的临床应用日益广泛,但其在国内的上市情况及相关影响是许多患者和医务工作者所关心的话题。本文将对替格瑞洛在国内的上市情况进行简要分析,探讨其对心血管疾病治疗的贡献。 1. 替格瑞洛的药理作用 替格瑞洛是一种选擇性ADP受体拮抗剂,通过干预血小板聚集过程,有效降低血栓形成的风险。对于心肌梗塞患者,采用替格瑞洛可以显著减少心血管事件的发生率,从而有效提高患者的生存质量。同时,该药物具有较快的起效时间和可逆的作用特点,使其在急诊治疗中表现出色。 2. 国内适应症与应用 替格瑞洛在国外的临床试验证实了其在急性冠状动脉综合征、心肌梗塞等患者中的显著疗效。根据相关指南,替格瑞洛被推荐作为二级预防治疗的一种选择。这使得在面对急性心血管事件时,医生有了更多的治疗手段以应对复杂的临床情况。 3. 国内上市现状 截至目前,替格瑞洛在中国的上市情况仍然处于审批中。尽管很多医生对其药物效果表达了积极的看法,但由于涉及到的审批流程繁琐以及政策原因,替格瑞洛在国内市场尚未获得批准,给患者的选药和治疗带来了一定的困扰。 4. 未来展望 随着我国对心血管疾病治疗的关注度不断提高,替格瑞洛的上市前景依然被业内看好。希望在未来的药品研发与审批环节中,相关部门能够加快审核进程,使得更多患者能够受益于这一重要的抗血小板药物。同时,替格瑞洛的引入也将为医生的临床决策提供更为丰富的工具,帮助进一步改善心血管疾病的治疗效果。 替格瑞洛作为一种有效的抗血小板药物,其在国内的上市无疑将为心血管疾病患者带来新的希望。虽然目前尚未上市,但人们对其未来的发展充满期待,期待它能够早日问世,惠及更多需要这一疗法的患者。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 10:06:51
    在现代生活中,由于工作压力、情绪波动、饮食不规律等因素,越来越多人面临肝气不畅的问题。肝气不畅往往会导致一系列的身体不适,其中气短是一种常见症状。对于这种困扰,很多人会寻求中药的帮助,舒肝理气丸便是在这个背景下被广泛关注的一种中成药。 肝气不畅的表现 肝气不畅主要是指肝脏的功能受到阻碍,导致气血流通不畅。患者常常感到胸闷、气短、情绪不稳定,甚至可能伴随有腹胀、嗳气等消化不良的症状。这些状况如果持续存在,可能会影响到日常生活和工作,给身心健康带来负担。 舒肝理气丸的组成与功效 舒肝理气丸是一种传统的中药制剂,主要由柴胡、白芍、枳壳、香附等药材组成。其主要功效是舒肝解郁、理气止痛。通过调理肝气,疏通气机,帮助身体恢复正常的气血循环。 柴胡:具有疏肝解郁的作用,可以帮助缓解情绪压力。 白芍:能够养血柔肝,缓解因肝气不畅引起的疼痛。 枳壳:可以理气宽中,帮助改善消化,减轻腹胀。 香附:有助于调理气机,缓解情绪郁结。 舒肝理气丸对气短的帮助 气短的发生在一定程度上与肝气不畅有关,因此舒肝理气丸在理论上对气短有一定的帮助。通过舒肝理气,改善体内的气血循环,可以缓解因肝气不畅所导致的气短症状。同时,舒肝理气丸也有助于调节情绪,减轻压力,这对于改善气短的感觉也具有积极影响。 需要注意的是,舒肝理气丸并不能替代专业医疗。如果气短的症状严重或伴随其他明显的异常,比如胸痛、心悸、呼吸困难等,应及时就医,寻找专业的诊断和治疗。 结论 总体来说,舒肝理气丸可能对因肝气不畅引起的气短有一定的缓解效果,通过疏通气机和调节情绪来改善症状。但因为每个人的身体状况和病因各异,使用前最好咨询中医师或专业医生,以得到更加个性化的建议和治疗方案。健康管理需要综合考虑,只有通过合理的饮食、作息、情绪管理和必要的药物辅助,才能有效改善身体状况,提升生活质量。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 10:05:08
    白消安会出现副作用吗,白消安(Busulfan)常见的副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、便秘、皮肤色素沉着、高尿酸血症、性功能减退、男性乳腺发育、睾丸萎缩、肺纤维化、肝功能受损、胆汁郁积、黄疸、氨基转移酶升高等。部分患者可能会出现严重的副作用,如粒细胞缺乏、血小板减少、贫血等,严重者需要及时停药。此外,白消安还可能导致过敏反应,如皮疹、呼吸困难等。白消安(Busulfan)是一种用于治疗某些类型白血病和慢性骨髓增殖性疾病的化疗药物,尤其在慢性粒细胞白血病(CML)患者中有广泛应用。尽管白消安在降低病情进展和改善患者预后方面发挥了重要作用,但许多患者在接受治疗过程中会遇到各种副作用。本篇文章将探讨白消安的副作用,帮助患者和家属更好地理解这一药物。 1. 白消安的常见副作用 白消安的副作用通常与剂量和治疗时间有关。最常见的副作用包括恶心、呕吐、食欲减退和口腔溃疡。很多患者在化疗过程中会经历这些不适,可能需要使用抗 nausea 药物来缓解症状。此外,血液学相关的副作用,如白细胞减少、贫血和血小板减少,也较为常见,这可能导致患者增加感染风险和出血倾向。 2. 长期使用造成的副作用 对于需要长期使用白消安的患者,可能会出现一些较为严重的副作用。例如,肺纤维化是一种可能的并发症,患者应定期进行肺功能监测。其他潜在的长期副作用还包括肝功能损伤和生育能力下降,特别是在年纪较轻的患者中,可能需要在治疗前咨询生育相关问题。 3. 如何管理副作用 为了减轻白消安的副作用,患者可以采取一些有效的管理措施。保持良好的饮食、增强体力运动,以及充分休息都是很重要的。同时,定期与医生沟通,有助于及时调整药物剂量和制定个性化的治疗计划。此外,医生可能会根据具体情况开具支持性治疗药物,以帮助缓解不适。 4. 总结 总的来说,白消安作为治疗慢性粒细胞白血病及慢性骨髓增殖性疾病的有效药物,其副作用不可忽视。患者在接受治疗前应与医疗团队进行详细沟通,充分了解可能出现的副作用,以便更好地应对和管理。通过合理的监测和干预,许多副作用是可以得到缓解的,从而提升患者的生活质量。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 09:58:35
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