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Amondys 45 Casimersen

全部名称:
Amondys,卡西莫森
适应人群:
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
规格:
100mg/2mL
剂型:
注射剂
厂家:
美国Sarepta Therapeutics, Inc
有效期:
24个月
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Amondys 45 Casimersen的说明
Amondys 45(Casimersen)适用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
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Amondys 45 Casimersen说明书概述

  【适应症和用途】

  Amondys 45是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。

  根据在使用Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加,适应症在加速批准下获得批准[见临床研究]。继续为此批准指示可能取决于证实临床试验的临床获益。

  【剂量和给药】

  1.在开始Amondys 45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。

  2.每周一次,每公斤体重30毫克。

  3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。

  4.给药前需要稀释。

  【剂量形式和强度】

  注射:单剂量小瓶中100mg/2mL

  【禁忌症】

  没有

  【警告和注意事项】

  肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性,应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  【不良反应】

  最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。

  【作用机理】

  Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白[见临床研究]。

  【包装供应/存储和处理方式】

  供应方式

  Amondys 45注射液以单剂量小瓶提供,溶液为澄清至微乳白色无色液体,可能包含痕量的白色至灰白色无定形颗粒。

  包含100mg/2mL(50mg/mL)NDC 60923-227-02的单剂量小瓶

  储存和处理

  将AMONDYS 45储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中,直到准备使用以防光照。

药品文章
Amondys 45的疗效与作用及副作用,Amondys 45(Casimersen)最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。Amondys 45(Casimersen)的疗效主要体现在治疗45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者上。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。Amondys 45(化学名:Casimersen)是一种针对杜氏肌营养不良症(DMD)的新型治疗药物,专注于45号外显子的跳跃突变,以促进肌肉功能的改善。本文将介绍Amondys 45的疗效与作用、副作用以及相关的重要信息。 1. Amondys 45的作用机制 Amondys 45主要针对DMD患者中由于45号外显子缺失而导致的肌肉功能障碍。它通过使用抗sense核酸药物的技术,促使RNA在翻译过程中跳过缺失的外显子,从而恢复肌肉蛋白的正常生产。这一机制有助于减缓肌肉退化,改善运动能力,提升患者的生活质量。 2. 临床疗效 临床研究表明,使用Amondys 45的患者在步态和肌肉力量方面有明显改善。治疗期间,一些患者在慢跑、走路和爬楼梯等日常活动中表现出更好的能力。此外,患者的血清肌酸激酶(CK)水平也有所下降,意味着肌肉损伤的程度减轻。这些数据表明,Amondys 45在改善DMD患者的运动能力和生活质量方面具备良好的临床效益。 3. 副作用 尽管Amondys 45在疗效方面展现出积极的前景,但也可能会出现一些副作用。最常见的副作用包括注射部位的反应,如疼痛、红肿和瘙痒;此外,部分患者可能会经历头痛、疲劳以及恶心等症状。在少数情况下,可能发生严重的过敏反应,因此在使用前,患者应进行详细的过敏史评估,并在专业医生的指导下进行治疗。 4. 适应证与禁忌 Amondys 45的适应证是45外显子缺失的杜氏肌营养不良症患者。此外,使用该药物的患者需在专业医生的监督下进行评估,以便及时发现并处理可能的副作用。对于对Amondys 45成分过敏的患者,使用是被禁忌的。 Amondys 45为杜氏肌营养不良症的治疗提供了一种新的可能性,通过改善肌肉功能和生活质量,带给患者新的希望。患者在使用此药物时仍需谨慎,密切关注自身反应,并与医疗专业人员保持良好的沟通。
已帮助人数1266人
2025-04-13 15:35:55
Amondys 45的注意事项和用药禁忌症,Amondys 45(Casimersen)的注意事项:肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性,应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。Amondys 45(Casimersen)的禁忌主要包括对药物成分过敏者禁用。它针对的是具有DMD基因第45外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者。使用前需经医生全面评估,确保药物适用。孕妇、哺乳期妇女、儿童或老年人等特殊人群的使用限制,以及与其他药物的相互作用等,应咨询医生。患者应遵循医嘱,定期沟通,了解最新治疗建议。Amondys 45(Casimersen)是一种针对特定突变类型的杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的治疗药物。该药物主要针对存在45外显子跳跃突变的患者,通过引导细胞在RNA水平上跳过缺陷的外显子,从而生成功能性肌肉蛋白。尽管Amondys 45为患者提供了新的治疗选择,但在使用时需注意一些注意事项和禁忌症。 1. 用药适应症 Amondys 45专门用于治疗由45外显子跳跃突变引起的杜氏肌营养不良症。在开始治疗前,患者需经过基因检测确认其突变类型,以确保该药物的适用性。此外,患者在用药期间应与医生保持密切联系,定期进行评估,以监测病情变化和药物效果。 2. 常见副作用 在使用Amondys 45时,患者可能会经历一些副作用,包括但不限于注射部位反应(如红肿、疼痛)、头痛、恶心等。虽然这些副作用通常较为轻微,但患者若出现严重反应或持续不适,需及时向医生汇报,以便进行适当的处理。 3. 注意事项 使用Amondys 45之前,患者应告知医生自己的既往疾病史、过敏史,以及正在使用的其他药物。一些疾病状态(如肾脏疾病或心脏病)可能会影响药物的代谢和排泄,从而增加副作用的风险。此外,孕妇和哺乳期妇女使用时需谨慎,最好在医生指导下进行。 4. 禁忌症 当前的研究并未发现Amondys 45对于特定特征患者(如严重过敏患者或存在特定遗传综合症的患者)有明确的安全性数据。因此,这些患者在使用该药物之前,需询问专业医生的意见。特别是对该药物成分过敏的患者,严禁使用。 Amondys 45为特定突变引起的杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望,但在用药过程中心需注意相关的注意事项和禁忌症。患者在使用前应积极与医疗团队沟通,从而在安全的前提下最大限度地提升治疗效果。
已帮助人数1015人
2025-04-12 13:13:35
Amondys 45在国内上市了吗,Amondys 45(Casimersen)于2021年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,目前国内未上市。Amondys 45(通用名:Casimersen)是一种针对杜氏肌营养不良症的创新疗法,它的作用机制是通过外显子跳跃技术,旨在改善因45号外显子突变而导致的肌肉退化。这种药物的上市对于许多患者及其家庭来说,无疑是一个令人振奋的消息。本文将探讨Amondys 45在国内的上市状况及其对患者的影响。 1. Amondys 45的背景与机制 Amondys 45是由Sarepta Therapeutics公司研发的一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的药物,特别针对那些因45号外显子突变而导致的基因缺陷。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉退化疾病,患者的肌肉组织逐渐被脂肪和结缔组织替代,导致运动能力不断下降。Amondys 45的工作机制是通过促使身体产生能够跨越缺失外显子的功能性肌肉蛋白,从而改善肌肉功能。 2. 国内上市情况 截至目前,Amondys 45在国内的上市情况仍在关注之中。虽然该药物已经在部分国家获得了市场准入,但在中国的临床试验和审批进程有待观察。我国对新药的审批过程相对严格,需要充分的临床数据支持,以确保药物的安全性和有效性。 3. 患者的希望与挑战 对于患有杜氏肌营养不良症的患者而言,Amondys 45的问世带来了新的希望。无论是患者本人,还是他们的家属,都在期待能够通过这样的治疗手段来改善生活质量。药物的高昂费用和考验耐心的审批时间也是一道难以逾越的挑战,这使得许多患者在追求治疗的道路上感到无奈。 4. 未来的发展趋势 随着生物科技的持续进步,基于外显子跳跃的方法可能会迎来更多的突破,更多的相关疗法有望被开发出来。对此,国内的科研机构和企业也在加紧步伐,希望能够在这一领域取得重大进展。同时,患者和公众对新药的关注也促使政策制定者加大对罕见病研究的支持力度。 Amondys 45的推出虽然为杜氏肌营养不良症的治疗提供了新的方向,但在国内的上市仍需更多的时间和努力。对于患者和医疗界而言,继续关注该药物的发展动态显得尤为重要。希望未来能够早日看到这一重要药物在国内的广泛应用,让更多患者受益。
已帮助人数1064人
2025-04-07 16:04:58
Amondys 45国内上市时间,Amondys 45(Casimersen)于2021年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,目前国内未上市。Amondys 45(化学名称:Casimersen)是一种针对45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)的新药,旨在通过特定机制改善患者的肌肉功能。这种药物为DMD患者提供了新的治疗选择,尤其是针对那些具有特定基因突变的患者。本文将探讨Amondys 45在中国的上市时间及其对患者的影响。 1. Amondys 45的背景 Amondys 45是一种基因治疗药物,专门针对因45外显子缺失而导致的杜氏肌营养不良症。该药物的研发旨在通过促进肌肉生物合成,改善肌肉功能,减缓疾病发展。DMD是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,随着时间的推移,患者常常会出现运动能力的减退,甚至靶向治疗至关重要。 2. 国内上市时间 截至目前,Amondys 45在中国的具体上市时间尚未正式公布。药物的上市通常需要经过严格的临床试验和审核程序,而相关的注册和审批过程可能会影响上市的进度。业内专家预测,若药物在国际市场上表现良好并取得监管机构批准,国内的上市时间有望在未来的几年内实现。 3. 对患者的期望 Amondys 45的上市将为患有杜氏肌营养不良症的患者带来新的希望。针对45外显子缺失的患者,该药物有望改善他们的肌肉功能和生活质量。此外,患者和家庭成员对新治疗方案的关注与期待逐渐升温,许多人正在积极寻求关于药物的最新动态。 4. 未来的展望 随着Amondys 45的研发推进和临床试验结果的积极反馈,未来可能会有更多的针对性治疗问世。这将极大地改变DMD患者的治疗格局,同时也推动该领域的持续研究。专家呼吁,社会各界应当加大对这一疾病的关注和支持,以帮助更多患者获得有效的治疗。 Amondys 45的上市进程仍在不断发展,给杜氏肌营养不良症患者的未来带来了希望。患者、家庭及医学界都在关注着这一新药的动向,希望尽快看到其在中国的上市,以改善更多患者的生活质量。
已帮助人数1522人
2025-04-05 11:03:45
药品问答
最新问答
    乙酰半胱氨酸医院可以报销吗,乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各地区的相关政策不同,报销的比例也有所不同,一般在40%~60%之间。乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)是一种用于治疗多种病症的药物,尤其在肝衰竭早期治疗中发挥了重要作用。这种药物能够有效地降低肝细胞损伤,因此,许多患者在接受治疗时会关心乙酰半胱氨酸是否能够报销。本文将针对这一问题进行详细探讨。 1. 乙酰半胱氨酸的应用背景 乙酰半胱氨酸是一种具有抗氧化和解毒作用的药物,广泛用于肝衰竭、药物中毒和慢性支气管炎等多种疾病的治疗。其通过促进谷胱甘肽的合成,减少肝脏损伤,帮助恢复肝功能。在临床上,尤其是在早期发现肝衰竭患者时,及时使用乙酰半胱氨酸能显著提高患者的生存率。 2. 乙酰半胱氨酸的报销政策 在中国,乙酰半胱氨酸作为一种处方药,其报销情况通常依赖于当地的医保政策。一般来说,如果患者在医保范围内的医院就诊并按照医生的处方使用乙酰半胱氨酸,相关费用可能会根据医保政策部分报销。不同地区和不同医保类型的报销比例可能会有所差异,具体需要查看当地医保局的相关规定。 3. 影响报销的因素 报销的具体情况还受到多种因素的影响,包括患者的医疗保险类型、就诊医院的级别、用药的具体情况以及相关费用的审核程序等。例如,在一些大医院或公立医院就诊,使用乙酰半胱氨酸的费用很可能会被纳入到医保报销范围,而在私人诊所或某些非医保医院则可能不会报销。因此,患者在使用前应仔细了解医保政策,以便做好财务安排。 4. 如何提高报销几率 为了提高乙酰半胱氨酸的报销几率,患者应确保医院开具的处方符合医保的要求,同时保存好所有的就医凭证和费用单据。如果遇到报销问题,可以咨询医院的医保办公室,了解具体的报销流程和所需材料。此外,患者也可以通过与医生沟通,了解是否有其他药物可以替代乙酰半胱氨酸,或者在其他情况下仍能享受医保报销。 总的来说,乙酰半胱氨酸在肝衰竭早期治疗中具有重要的临床价值,而其能否报销则是患者在就医时需要关注的一个问题。了解当地医保政策、医生的用药建议以及相关的报销流程,将帮助患者更好地进行药物使用和费用规划,在享受合理医疗服务的同时减轻经济负担。 [ 详情 ]
    已帮助1001人
    2025-04-16 10:19:15
    开塞露是一种常用的轻泻药,主要成分为甘油或其他刺激性成分,主要用于缓解便秘。很多人可能会在使用开塞露后感到不同程度的腹部不适,甚至腹痛。本文将探讨开塞露的作用机制、使用注意事项,以及可能引起腹痛的原因。 一、开塞露的作用机制 开塞露通过刺激肠道,增加肠内水分,从而软化粪便,促进排便。这种机制有效地缓解了因便秘引起的不适。开塞露的刺激性作用也可能在某些情况下导致腹痛。 二、可能引起腹痛的原因 1. 剂量问题:如果使用的开塞露剂量超过推荐量,可能会导致肠道过度刺激,从而引发腹痛或腹泻。 2. 个人体质差异:每个人的肠道敏感度不同,有些人对开塞露成分比较敏感,使用后可能会引起腹痛或不适。 3. 肠道状况:如果在使用开塞露前肠道已经存在某种病症,比如肠炎、肠道感染或肠道梗阻,使用开塞露可能会加重腹痛。 4. 心理因素:有些人在使用开塞露时可能会感到紧张或焦虑,这种心理状态也可能导致腹部不适。 三、使用开塞露的注意事项 1. 遵医嘱:在使用开塞露之前,最好咨询医生的建议,特别是长期便秘或有肠道疾病的患者。 2. 适量使用:严格按照说明书或医生建议的剂量使用,避免过量。 3. 观察反应:使用后要观察自身反应,如果感到明显腹痛或其他不适,及时停药并就医。 4. 注意生活习惯:维持健康的饮食习惯和生活方式,如增加膳食纤维摄入、多喝水、适量运动,有助于改善便秘问题,降低对开塞露的依赖。 四、总结 尽管开塞露是一种安全有效的便秘缓解方法,但在使用后可能会出现腹痛等不适症状。了解其可能引起腹痛的原因,以及在使用中的注意事项,能够帮助我们更安全有效地缓解便秘问题。如有需要,务必向专业医生寻求建议,以确保健康和安全。 [ 详情 ]
    已帮助1457人
    2025-04-16 10:11:07
    替格瑞洛国内有没有上市,替格瑞洛(Ticagrelor)美国上市时间:2011年7月20日;国内上市时间:2012年11月22日。替格瑞洛是一种口服抗血小板药物,主要用于治疗心血管类疾病,尤其是在心肌梗塞患者中的应用备受关注。近年来,替格瑞洛在全球范围内的临床应用日益广泛,但其在国内的上市情况及相关影响是许多患者和医务工作者所关心的话题。本文将对替格瑞洛在国内的上市情况进行简要分析,探讨其对心血管疾病治疗的贡献。 1. 替格瑞洛的药理作用 替格瑞洛是一种选擇性ADP受体拮抗剂,通过干预血小板聚集过程,有效降低血栓形成的风险。对于心肌梗塞患者,采用替格瑞洛可以显著减少心血管事件的发生率,从而有效提高患者的生存质量。同时,该药物具有较快的起效时间和可逆的作用特点,使其在急诊治疗中表现出色。 2. 国内适应症与应用 替格瑞洛在国外的临床试验证实了其在急性冠状动脉综合征、心肌梗塞等患者中的显著疗效。根据相关指南,替格瑞洛被推荐作为二级预防治疗的一种选择。这使得在面对急性心血管事件时,医生有了更多的治疗手段以应对复杂的临床情况。 3. 国内上市现状 截至目前,替格瑞洛在中国的上市情况仍然处于审批中。尽管很多医生对其药物效果表达了积极的看法,但由于涉及到的审批流程繁琐以及政策原因,替格瑞洛在国内市场尚未获得批准,给患者的选药和治疗带来了一定的困扰。 4. 未来展望 随着我国对心血管疾病治疗的关注度不断提高,替格瑞洛的上市前景依然被业内看好。希望在未来的药品研发与审批环节中,相关部门能够加快审核进程,使得更多患者能够受益于这一重要的抗血小板药物。同时,替格瑞洛的引入也将为医生的临床决策提供更为丰富的工具,帮助进一步改善心血管疾病的治疗效果。 替格瑞洛作为一种有效的抗血小板药物,其在国内的上市无疑将为心血管疾病患者带来新的希望。虽然目前尚未上市,但人们对其未来的发展充满期待,期待它能够早日问世,惠及更多需要这一疗法的患者。 [ 详情 ]
    已帮助1379人
    2025-04-16 10:06:51
    在现代生活中,由于工作压力、情绪波动、饮食不规律等因素,越来越多人面临肝气不畅的问题。肝气不畅往往会导致一系列的身体不适,其中气短是一种常见症状。对于这种困扰,很多人会寻求中药的帮助,舒肝理气丸便是在这个背景下被广泛关注的一种中成药。 肝气不畅的表现 肝气不畅主要是指肝脏的功能受到阻碍,导致气血流通不畅。患者常常感到胸闷、气短、情绪不稳定,甚至可能伴随有腹胀、嗳气等消化不良的症状。这些状况如果持续存在,可能会影响到日常生活和工作,给身心健康带来负担。 舒肝理气丸的组成与功效 舒肝理气丸是一种传统的中药制剂,主要由柴胡、白芍、枳壳、香附等药材组成。其主要功效是舒肝解郁、理气止痛。通过调理肝气,疏通气机,帮助身体恢复正常的气血循环。 柴胡:具有疏肝解郁的作用,可以帮助缓解情绪压力。 白芍:能够养血柔肝,缓解因肝气不畅引起的疼痛。 枳壳:可以理气宽中,帮助改善消化,减轻腹胀。 香附:有助于调理气机,缓解情绪郁结。 舒肝理气丸对气短的帮助 气短的发生在一定程度上与肝气不畅有关,因此舒肝理气丸在理论上对气短有一定的帮助。通过舒肝理气,改善体内的气血循环,可以缓解因肝气不畅所导致的气短症状。同时,舒肝理气丸也有助于调节情绪,减轻压力,这对于改善气短的感觉也具有积极影响。 需要注意的是,舒肝理气丸并不能替代专业医疗。如果气短的症状严重或伴随其他明显的异常,比如胸痛、心悸、呼吸困难等,应及时就医,寻找专业的诊断和治疗。 结论 总体来说,舒肝理气丸可能对因肝气不畅引起的气短有一定的缓解效果,通过疏通气机和调节情绪来改善症状。但因为每个人的身体状况和病因各异,使用前最好咨询中医师或专业医生,以得到更加个性化的建议和治疗方案。健康管理需要综合考虑,只有通过合理的饮食、作息、情绪管理和必要的药物辅助,才能有效改善身体状况,提升生活质量。 [ 详情 ]
    已帮助1209人
    2025-04-16 10:05:08
    白消安会出现副作用吗,白消安(Busulfan)常见的副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、便秘、皮肤色素沉着、高尿酸血症、性功能减退、男性乳腺发育、睾丸萎缩、肺纤维化、肝功能受损、胆汁郁积、黄疸、氨基转移酶升高等。部分患者可能会出现严重的副作用,如粒细胞缺乏、血小板减少、贫血等,严重者需要及时停药。此外,白消安还可能导致过敏反应,如皮疹、呼吸困难等。白消安(Busulfan)是一种用于治疗某些类型白血病和慢性骨髓增殖性疾病的化疗药物,尤其在慢性粒细胞白血病(CML)患者中有广泛应用。尽管白消安在降低病情进展和改善患者预后方面发挥了重要作用,但许多患者在接受治疗过程中会遇到各种副作用。本篇文章将探讨白消安的副作用,帮助患者和家属更好地理解这一药物。 1. 白消安的常见副作用 白消安的副作用通常与剂量和治疗时间有关。最常见的副作用包括恶心、呕吐、食欲减退和口腔溃疡。很多患者在化疗过程中会经历这些不适,可能需要使用抗 nausea 药物来缓解症状。此外,血液学相关的副作用,如白细胞减少、贫血和血小板减少,也较为常见,这可能导致患者增加感染风险和出血倾向。 2. 长期使用造成的副作用 对于需要长期使用白消安的患者,可能会出现一些较为严重的副作用。例如,肺纤维化是一种可能的并发症,患者应定期进行肺功能监测。其他潜在的长期副作用还包括肝功能损伤和生育能力下降,特别是在年纪较轻的患者中,可能需要在治疗前咨询生育相关问题。 3. 如何管理副作用 为了减轻白消安的副作用,患者可以采取一些有效的管理措施。保持良好的饮食、增强体力运动,以及充分休息都是很重要的。同时,定期与医生沟通,有助于及时调整药物剂量和制定个性化的治疗计划。此外,医生可能会根据具体情况开具支持性治疗药物,以帮助缓解不适。 4. 总结 总的来说,白消安作为治疗慢性粒细胞白血病及慢性骨髓增殖性疾病的有效药物,其副作用不可忽视。患者在接受治疗前应与医疗团队进行详细沟通,充分了解可能出现的副作用,以便更好地应对和管理。通过合理的监测和干预,许多副作用是可以得到缓解的,从而提升患者的生活质量。 [ 详情 ]
    已帮助1352人
    2025-04-16 09:58:35
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