【适应症】
Qalsody适用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。根据Qalsody治疗患者中观察到的血浆神经丝轻链(NfL)减少情况,该适应症获得加速批准。对该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证。