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维特塞普索 Viltolarsen的适应症

VILTEPSO是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

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维特塞普索的用法用量及副作用,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的新型治疗药物,属于可通过调节基因表达的药物。本文将详细介绍维特塞普索的用法和用量,以及可能出现的副作用。 1. 维特塞普索的适应证与机制 维特塞普索主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种由因DMD基因突变导致的肌肉退化性疾病。维特塞普索通过利用外显子跳跃的策略,旨在恢复部分功能性肌肉蛋白质,从而减缓疾病进展。 2. 用法与用量 维特塞普索通常以注射形式给药,患者的具体用量应依据医生的处方和个体化治疗方案来确定。通常情况下,维特塞普索的推荐剂量为每周注射一次,剂量为每千克体重0.5 mg。医生会根据患者的反应及耐受情况适时调整剂量。 3. 副作用 使用维特塞普索的患者可能会经历一些副作用,包括但不限于注射部位反应(如疼痛、红肿)、头痛、恶心和疲劳等。部分患者在治疗初期可能会出现轻度的免疫反应,因此医疗团队需对患者进行密切监测。 4. 注意事项 在使用维特塞普索期间,患者应定期做相关的生化检查,监测肝肾功能以及肝毒性和免疫功能。同时,患者在接受其他治疗时,应咨询医生,避免潜在的药物相互作用。 综上所述,维特塞普索作为治疗杜氏肌营养不良症的一种新型药物,提供了一个有希望的治疗选项。患者及其家属需在专业医生的指导下,合理使用该药物,从而实施个体化治疗。
已帮助人数1166人
2025-04-05 08:33:20
维特塞普索国内上市时间,维特塞普索(Viltolarsen)于2019年8月7日获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,目前国内未上市。维特塞普索(Viltolarsen)是一种新型药物,专门用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)这一严重的遗传性肌肉疾病。随着对杜氏肌营养不良症的深入了解,针对该疾病的治疗选择逐渐增多,其中维特塞普索因其独特的作用机制受到广泛关注。本文将探讨维特塞普索在国内的上市时间及相关背景信息。 1. 维特塞普索的研发背景 维特塞普索是一种靶向特定遗传突变的药物,旨在促使患者体内产生功能性肌肉蛋白,来减缓肌肉萎缩的进程。研发团队结合了基因治疗和分子生物学的最新进展,力求为患者带来切实的治疗效果。经过多次临床试验验证,该药物显示了良好的安全性和有效性,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。 2. 国内上市进展 截至目前,维特塞普索在部分国家和地区获得了批准,而在中国的上市进程也备受关注。根据药品审评审批制度的改革精神,许多创新药物逐渐进入中国市场。维特塞普索在2023年提交了正式的上市申请,目前正处于审评阶段。预计若所有审批程序顺利,可能在2024年度实现上市。 3. 影响市场的因素 维特塞普索的上市不仅依赖于药物的临床效果,还受到多个因素的影响,包括医保政策、市场需求以及制药公司与政府的合作等。由于杜氏肌营养不良症在国内患者数量相对较少,因此其市场规模有限。但是,随着公众对罕见病的关注度提升,投资和研发的意愿将会长足增强。 4. 患者的期待与希望 对于杜氏肌营养不良症患者及其家庭来说,维特塞普索的上市无疑是一个盼望已久的事件。许多患者在接受传统疗法时面临着病情不易改善甚至不断恶化的窘境,而维特塞普索的出现,为他们注入了新的希望。患者们期待通过这一创新疗法,能够有效延缓疾病进程,改善生活质量。 随着维特塞普索的上市进程不断推进,越来越多的患者将可能享受到这项新疗法带来的益处。我们希望未来这一药物能够顺利通过审评,并早日进入市场,为杜氏肌营养不良症患者提供切实的治疗方案。
已帮助人数1237人
2025-03-21 09:33:35
维特塞普索片多少钱,维特塞普索(Viltolarsen)的代购价格是5600元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。维特塞普索片是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,并导致肌肉逐渐萎缩和无力。近年来,随着医疗技术的发展,针对该疾病的特效药物相继问世,而维特塞普索便是其中之一。本文将详细探讨维特塞普索片的价格及其在治疗杜氏肌营养不良症中的作用。 1. 维特塞普索的基本情况 维特塞普索是一种针对杜氏肌营养不良症的分子药物,采用的是抗粘附剂的作用机制。该药物主要通过改变缺陷肌肉合成过程中的某些基因表达,从而促进肌肉健康和功能改善。这种治疗方法为很多患者带来了新的希望,有助于延缓病情进展,提高生活质量。 2. 维特塞普索片的市场价格 关于维特塞普索片的价格,一般来说,它的市场售价受多种因素影响,包括生产成本、各国医疗政策、保险覆盖以及患者的经济状况等。目前在中国市场上,维特塞普索片的价格大致在每月数万元人民币。这一价格相对较高,可能会对一些家庭造成经济压力,但对于需要治疗的患者来说,其潜在的疗效和改善是值得的。 3. 保险覆盖与患者负担 在价格高昂的情况下,是否能够获得足够的医疗保险支持显得尤为重要。在中国,部分地区的医疗保险可能会覆盖维特塞普索的一部分费用,具体情况因地区而异。因此,患者及其家庭可以咨询当地的医保部门,以了解具体的报销政策,从而减轻经济负担。 4. 未来的展望 随着医学技术的不断进步,针对杜氏肌营养不良症的研究还在继续,未来可能会出现更多优效的治疗方案和药物。同时,药物的生产技术也有望得到改善,从而降低治疗成本,为更多患者提供可及的医疗选择,希望在不久的将来,能够让更多的杜氏肌营养不良症患者享受到更好的医疗服务。 维特塞普索片作为一种新型的治疗方案,对杜氏肌营养不良症的患者和家庭来说,既是希望也是挑战。在关注药物价格的同时,更应该重视疾病的早期诊断与干预,以及社会对患者的支持与理解。
已帮助人数1063人
2025-03-08 10:54:18
维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌,维特塞普索(Viltolarsen)可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。维特塞普索(Viltolarsen)的注意事项为肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新型治疗药物。该药物是一种抗病毒纤维化治疗药,能够通过翻译修饰来修复缺失的肌肉蛋白质,从而改善患者的肌肉功能。本文将详细介绍维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌,旨在为患者或医务工作者提供参考。 1. 适应症 维特塞普索主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种遗传性疾病,通常影响男性,伴随有进行性的肌肉无力和萎缩。该药物适用于具有特定基因缺失的患者,尤其是那些缺失特定外显子的情况下。它通过促进合成肌肉所需的关键蛋白质,帮助维持和提高患者的肌肉功能。 2. 用药注意事项 在使用维特塞普索时,患者和医生应当注意以下几点: 剂量与给药方案:维特塞普索的给药剂量和频率应根据患者的具体情况以及医生的建议进行调整。 定期监测:患者在接受治疗期间需定期进行生化指标和肌肉功能评估,以便及时了解疗效及潜在的不良反应。 其他药物的相互作用:患者在使用维特塞普索时,如同时服用其他药物,应与医生充分讨论,避免可能的药物相互作用。 3. 禁忌 使用维特塞普索前,必须了解该药物的禁忌症,以确保安全有效的治疗。 对成分过敏:任何对维特塞普索或其成分过敏的患者均应避免使用这种药物。 合并严重疾病:如患者存在严重的肝肾功能不全、心脏疾病等情况,医生需谨慎评估风险,并决定是否继续使用。 妊娠及哺乳期:维特塞普索在妊娠及哺乳期的安全性尚未确立,因此,相关女性在使用前应咨询医生并权衡利弊。 在总结维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌时,我们可以看到,该药物为杜氏肌营养不良症的患者提供了一种新的治疗选择。患者在使用药物时仍需遵循医生的指导,并密切关注个人健康状况,以确保治疗的安全与有效。
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2025-02-02 08:42:58
药品问答
最新问答
    瑞格列奈的使用注意事项有哪些,瑞格列奈(Repaglinide)在2型糖尿病合并轻中度肾功能不全、肝功能不全及脑血管病患者中可安全使用,但需注意调整剂量并监测血糖,避免低血糖。对于老年患者,瑞格列奈敏感性增加,建议从小剂量开始,餐前服药,不进餐不服药。但75岁以上患者慎用,需密切监测血糖。瑞格列奈为这些特殊人群提供了有效的治疗选择。瑞格列奈是一种用于治疗2型糖尿病的降血糖药物,属于速效餐前胰岛素分泌促剂。它通过刺激胰腺释放胰岛素来降低血糖水平,帮助患者更好地控制餐后血糖。尽管瑞格列奈在疗效上表现良好,但在使用时也有一些注意事项需要患者和医生谨慎考虑,以确保治疗的安全性和有效性。 1. 适应症明确 瑞格列奈主要用于2型糖尿病患者,尤其适合那些餐后血糖控制不佳的患者。使用前,医生需对患者的糖尿病类型及病情进行详细评估,以确认瑞格列奈是合适的治疗选择。 2. 注意药物相互作用 瑞格列奈可能与其他药物发生相互作用,影响其疗效或增加不良反应的风险。在使用瑞格列奈前,应向医生告知自己正在使用的所有药物,包括处方药、非处方药及保健品,以便医生调整用药方案。 3. 监测血糖变化 患者在使用瑞格列奈期间,需定期监测血糖水平。这有助于评估药物的疗效及调整剂量。如果发现血糖控制不佳,需及时与医生沟通,以便采取适当的措施。 4. 注意低血糖风险 瑞格列奈在刺激胰岛素分泌的同时,也有导致低血糖的风险。患者应了解低血糖的症状,如出汗、心慌、头晕等,并提前准备一些快速升糖的食品。在增加锻炼或饮食调整时,需考虑到可能带来的低血糖风险。 5. 用药遵循医嘱 瑞格列奈的使用需严格按照医生的处方进行。患者不应随意更改用药剂量或停药,任何用药调整均需在医疗专业人士的指导下进行。此外,使用瑞格列奈的时间一般是在每餐前,但患者应根据个人的生活习惯和医生的建议灵活调整。 综上所述,瑞格列奈有效地为2型糖尿病患者提供了血糖控制的支持,但在使用过程中需特别关注适应症、药物相互作用、血糖监测、低血糖风险以及遵循医嘱等重要事项。通过合理的使用,患者可以更好地把握自己的糖尿病管理,改善生活质量。 [ 详情 ]
    已帮助1319人
    2025-05-01 18:05:55
    Anascorp仿制药多少钱,Anascorp(Centruroides (Scorpion) Immune F(ab')2 (Equine))为RareDiseaseTherapeutics生产,代购价格是3000元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。Anascorp是一种用于治疗毒蝎螫伤的特效药物,主要成分为马源抗体的F(ab')2片段,能够有效中和因毒蝎螫伤而产生的毒素,减轻患者的神经系统症状。随着市场需求的变化,许多制药公司开始研发Anascorp的仿制药。那么,Anascorp仿制药的价格大概是多少呢? 1. Anascorp的原药价格概述 Anascorp作为一种专门针对毒蝎螫伤的治疗药物,其价格相对较高。这一方面是由于其生产过程复杂,需要从马血清中提取抗体,另一方面也与药物的研发和临床试验费用密切相关。通常情况下,原版Anascorp的售价在数千元人民币左右,具体价格还会根据地区和医院的不同而有所变化。 2. 仿制药的市场进入 随着Anascorp原药价格的高企,仿制药的研发逐渐成为一种重要的市场需求。许多制药企业开始申请Anascorp的仿制药注册,以期在市场中占有一席之地。由于仿制药通常会在原药价格基础上进行适当降低,这让许多患者看到了希望。 3. Anascorp仿制药的价格评估 Anascorp的仿制药价格往往会受到多种因素的影响,比如生产成本、市场竞争、政策法规等。一般来说,仿制药的价格可能会比原药低20%到50%不等,这使得更多患者能够负担得起这种救命药。由于市场的不稳定性,具体的仿制药价格需要根据最新信息进行判断。 4. 保障药物安全性的重要性 虽然仿制药的出现为患者提供了更多的选择,但在购买时仍然需要格外注意药物的质量和安全性。确保所购买的仿制药是经过严格审核的正规产品,才能有效保障治疗效果,避免由于假药或劣质药物而造成的不必要伤害。 Anascorp仿制药的价格具有市场波动性,并受到多种因素的影响。然而其出现为更多因毒蝎螫伤而受害的患者提供了经济上的缓解。在选择治疗时,患者和家属应充分考量药物的有效性与安全性,选择正规渠道购买,以获得最佳的治疗效果。 [ 详情 ]
    已帮助1128人
    2025-05-01 17:58:52
    罗匹尼罗纳入医保了吗,罗匹尼罗(Ropinirole)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各地区的相关政策不同,报销的比例也有所不同,一般在40%~60%之间。罗匹尼罗是一种主要用于治疗帕金森氏症和不宁腿综合症的药物。随着其临床应用的日益广泛,患者和医务人员普遍关注其是否已被纳入医保。这篇文章将对此进行探讨,结合目前的医保政策,以及罗匹尼罗的药理特点,帮助读者了解其在治疗中的重要性和医保覆盖情况。 1. 罗匹尼罗的基本介绍 罗匹尼罗(ropinirole)是一种多巴胺激动剂,主要用于治疗帕金森氏症,能够有效缓解患者的运动症状,改善生活质量。同时,它也被批准用于治疗中度到重度的不宁腿综合症(RLS),帮助患者减轻因四肢不适而导致的睡眠障碍。该药物通过模拟多巴胺的作用,改善大脑的神经信号传递。 2. 罗匹尼罗的医保现状 截至目前,罗匹尼罗在中国的医保状况仍处于不断调整之中。根据最新的医保目录更新,该药物在某些地区已被部分纳入医保。他们的规则因地域而异,患者在获取之前需要咨询当地医保部门的具体政策。这一政策的出台,一方面是为了减轻患者经济负担,另一方面也体现了国家对帕金森氏症及不宁腿综合症患者的关注与支持。 3. 医保对患者的重要性 将罗匹尼罗纳入医保,对于患者的重要性不言而喻。一般来说,医保能够覆盖的药物将显著降低患者的用药费用,使他们能够更容易获得所需的治疗。而对于大多数经济条件有限的患者来说,药物开销常常是一个不小的负担,因此,医保覆盖直接关系到他们的治疗选择和健康状况。 4. 结论与展望 总的来看,罗匹尼罗在医保覆盖方面还有待进一步明确。在各地的政策不断优化和更新的过程中,患者和医生应保持关注相关信息。同时,也希望在未来,国家能进一步推动医保政策的完善,让更多的患者能够获得更好的治疗支持,从而提升生活质量,减轻病痛带来的影响。对于有需求的患者来说,关注医保的动态,咨询专业医疗人员,将是确保获取有效治疗的一条重要途径。 [ 详情 ]
    已帮助1167人
    2025-05-01 18:04:42
    拉布立酶(fasturtec)多少钱一盒,拉布立酶(Fasturtec)土耳其版的规格为1.5mg/1ml*3支,参考价格为630元/盒。拉布立酶(Fasturtec)是一种用于治疗高尿酸血症的药物,尤其适用于接受化疗的患者。高尿酸血症是一种常见的代谢障碍,若不加以控制,可能引发痛风等多种健康问题。本文将探讨拉布立酶的价格及其在高尿酸血症治疗中的作用。 1. 拉布立酶的基本介绍 拉布立酶(Fasturtec)是一种重组的人尿酸氧化酶,能够有效降低血中的尿酸水平。通常应用于肿瘤患者因细胞裂解综合症而导致的高尿酸血症。它通过促进尿酸的代谢,从而帮助减少尿酸对身体的影响。 2. 拉布立酶的适应症 拉布立酶特别适合那些由于化疗等原因,体内尿酸水平升高的患者。化疗后,癌细胞分解释放大量嘌呤,进而引起尿酸增高,这时使用拉布立酶可迅速降低尿酸水平,有效预防并发症的发生。 3. 拉布立酶的价格 目前,拉布立酶的价格因地区、药品供应链以及医保政策的不同而有所差异。在中国市场上一盒(一般是30毫克/瓶)拉布立酶的售价通常在800元至1200元之间。不过,具体价格需根据不同药店和医院的定价而有所不同,建议患者在购药前咨询专业人士或直接向药店了解最新价格。 4. 如何合理使用拉布立酶 患者在使用拉布立酶时,应当遵循医生的指导,按照正确的剂量和使用方法进行治疗。同时,需要定期监测尿酸水平,以确保用药效果和调整治疗方案。此外,患者在接受拉布立酶治疗的同时,也应注意饮食调节,避免高嘌呤食物,保持良好的生活习惯,有助于进一步控制尿酸水平。 综上所述,拉布立酶(Fasturtec)作为一种治疗高尿酸血症的药物,虽然价格可能偏高,但其在临床应用中的价值非常明显。希望患者能充分了解此药物相关的信息,积极与医生沟通,选择最合适的治疗方案。 [ 详情 ]
    已帮助1441人
    2025-05-01 17:56:09
    利那洛肽多少钱可以买到,利那洛肽(Linaclotide)为ForestLabsLlc生产,代购价格是9000元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。利那洛肽(Linaclotide)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。利那洛肽是一种用于治疗便秘和便秘型肠易激综合征的药物,具有缓解症状的效果。随着这种药物逐渐被广泛认知,很多患者关注它的购买价格以及如何较为经济地获取该药品。本文将针对利那洛肽的价格以及相关信息进行探讨。 1. 利那洛肽简介 利那洛肽是一种选择性肠道氨基酸类药物,主要用于治疗慢性便秘和便秘型肠易激综合征。它通过增加肠道内的液体分泌,促进肠道蠕动,从而改善便秘症状。尽管该药物在临床上被证明有效,但价格问题仍然是许多患者关心的话题。 2. 利那洛肽的市场价格 利那洛肽在不同国家和地区的价格有所不同。在中国,利那洛肽的价格通常在每盒几百元不等,具体价格取决于生产厂家、包装规格以及药品的流通渠道。有些地区的医院、药店报价可能不同,因此患者应多方对比,以获得相对合适的价格。 3. 药品购买渠道 患者可以通过多种渠道购买利那洛肽,包括正规医院、药店以及在线药品平台。在购买时,应确保药品来源正规、渠道合法,以免购买到假冒伪劣产品。此外,部分地区可能会有医保政策覆盖该药物,患者可以咨询医生或医保部门了解自己的情况。 4. 注意使用与副作用 虽然利那洛肽能够有效缓解便秘,但在使用时也需关注可能出现的副作用,如腹痛、腹泻等。因此,在开始使用利那洛肽前,患者应向专业医生咨询,确保药物适合自身的病情。使用时,严格按照医生的指导进行用药,以降低副作用的风险。 总的来说,利那洛肽是一种有效的便秘治疗药物,其市场价格受多种因素影响,但通过合理的购买渠道和医保政策,患者可以减轻经济负担。了解相关信息、保持与医生的沟通,将有助于患者找到最适合的治疗方案。 [ 详情 ]
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    2025-05-01 17:47:54
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