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维特塞普索 Viltolarsen

全部名称:
Viltepso,维托拉尔森
适应人群:
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
规格:
250mg/5mL
剂型:
注射液
厂家:
日本新药
有效期:
24个月
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维特塞普索 Viltolarsen的说明
维特塞普索(Viltolarsen)主要适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
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维特塞普索 Viltolarsen说明书概述

  通用名:维特塞普索

  商品名:Viltepso

  全部名称:维托拉尔森靜脉输注,维特塞普索,维特塞普索,Viltolarsen

  适应症

  维特塞普索是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

  用法用量

  开始维特塞普索之前,应测量血清胱抑素C,尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

  建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

  静脉输注60分钟以上。

  如果所需的维特塞普索的体积小于100mL,则需要用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。

  规格

  250mg/5mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(在维特塞普索治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。

  禁忌

  没有

  注意事项

  肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。

  肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将维特塞普索储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。

  作用机制

  维特塞普索被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

  外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者,其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

  安全与疗效

  维特塞普索的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估,研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

  在试验一,接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中,100%的患者在接受维特塞普索治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加,88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

  总的来说,基线时,患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%,而在接受维特塞普索治疗20-24周后,患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%,增值近10倍!


药品文章
维特塞普索的作用与功效及副作用,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的创新性药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,通常导致患者肌肉逐渐无力和萎缩。维特塞普索通过特定机制干预致病基因,旨在改善患者的肌肉功能和生活质量。本文将详细探讨维特塞普索的作用与功效,以及可能的副作用。 1. 维特塞普索的作用机制 维特塞普索是一种修饰性核苷酸药物,主要通过靶向与DMD相关的缺陷基因进行作用。它通过促进生成功能性肌肉蛋白质(如内源性的二肌蛋白)来改善细胞的功能。这种方法能够部分补偿因为基因突变而导致的肌肉细胞中肌肉蛋白缺失,从而减缓肌肉退化的过程。 2. 治疗功效 临床研究显示,维特塞普索对DMD患者的肌肉力量、运动能力及日常生活活动能力有积极的改善作用。患者在使用维特塞普索后,通常会出现力量提升、活动能力增强等效果,尤其在某些关键的肌肉群中,其效果更为显著。这些改善可以帮助患者维持更长时间的独立生活能力。 3. 副作用 虽然维特塞普索在治疗中展示出良好的效果,但也存在一定的副作用。常见的副作用包括注射部位反应,如红肿和疼痛。此外,部分患者可能会出现头痛、发热及胃肠道不适等症状。在较少情况下,可能会导致更严重的免疫反应,因此在使用过程中需进行定期监测。 4. 患者的注意事项 使用维特塞普索的患者应在专业医疗人员的指导下进行治疗,并注意任何不适症状。在治疗过程中,定期接受检查和评估,有助于及时发现副作用并进行应对。同时,患者及家属应对该药物的使用情况保持良好的沟通,以确保治疗的安全性和有效性。 在当今的医疗环境中,维特塞普索为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。尽管存在一定的副作用,但其积极的疗效使其成为改善患者生活质量的重要选项之一。研究和临床试验仍在持续进行,以便进一步确认其长期效果及安全性。
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维特塞普索有医保报销吗,维特塞普索(Viltolarsen)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症的药物,目前在中国的医保报销政策尚未明确。作为一种罕见病的治疗药物,维特塞普索的使用和报销问题引起了许多患者及其家属的关注。本文将探讨维特塞普索的医保报销情况,以及相关的政策背景。 1. 维特塞普索的基本概述 维特塞普索是一种针对杜氏肌营养不良症的创新治疗药物,旨在通过修复缺失的肌肉蛋白来改善患者的肌肉功能。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,导致肌肉逐渐萎缩,给患者的生活质量带来严重影响。随着新药的研发和上市,医患对这一疾病的治疗手段有了更多期待,但药物的经济负担也不容忽视。 2. 中国的医保政策背景 在中国,药品的医保报销政策通常是由国家医保局和地方医保部门共同制定。对于新的治疗药物,尤其是针对罕见病的药物,通常需要经过严格的审核程序和临床试验数据的评估。这使得许多创新药物在上市初期未能及时进入医保报销目录,从而使患者在经济压力上面临挑战。 3. 维特塞普索的报销状况 截至目前,维特塞普索尚未被纳入中国医保报销目录,这意味着患者在使用此药时需要自费承担全部费用。这一状况为许多家庭带来了困难,尤其是在面对长期治疗和随访的情况下,治疗费用的负担变得尤为沉重。 4. 未来的希望与建议 随着杜氏肌营养不良症的认识加深以及患者声音的增强,未来有望在医保政策上进行调整。例如,通过临床数据的积累、患者真实体验的反馈,以及相关学术组织的推动,维特塞普索入医保的可能性增大。同时,建议患者及其家属积极与医疗机构和相关部门沟通,寻求进一步的信息和支持,以期改善疾病的治疗条件。 维特塞普索作为杜氏肌营养不良症的治疗药物,其医保报销问题是一个复杂且值得关注的议题。随着政策的演变和行业的发展,希望在不久的将来,患者能够以更为实际的经济负担获得所需的治疗。
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2025-01-20 12:08:00
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