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维特塞普索 Viltolarsen

全部名称:
Viltepso,维托拉尔森
适应人群:
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
规格:
250mg/5mL
剂型:
注射液
厂家:
日本新药
有效期:
24个月
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维特塞普索 Viltolarsen的说明
维特塞普索(Viltolarsen)主要适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
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维特塞普索 Viltolarsen说明书概述

  通用名:维特塞普索

  商品名:Viltepso

  全部名称:维托拉尔森靜脉输注,维特塞普索,维特塞普索,Viltolarsen

  适应症

  维特塞普索是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

  用法用量

  开始维特塞普索之前,应测量血清胱抑素C,尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

  建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

  静脉输注60分钟以上。

  如果所需的维特塞普索的体积小于100mL,则需要用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。

  规格

  250mg/5mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(在维特塞普索治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。

  禁忌

  没有

  注意事项

  肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。

  肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将维特塞普索储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。

  作用机制

  维特塞普索被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

  外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者,其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

  安全与疗效

  维特塞普索的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估,研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

  在试验一,接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中,100%的患者在接受维特塞普索治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加,88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

  总的来说,基线时,患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%,而在接受维特塞普索治疗20-24周后,患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%,增值近10倍!


药品文章
维特塞普索的用法用量及副作用,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的新型治疗药物,属于可通过调节基因表达的药物。本文将详细介绍维特塞普索的用法和用量,以及可能出现的副作用。 1. 维特塞普索的适应证与机制 维特塞普索主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种由因DMD基因突变导致的肌肉退化性疾病。维特塞普索通过利用外显子跳跃的策略,旨在恢复部分功能性肌肉蛋白质,从而减缓疾病进展。 2. 用法与用量 维特塞普索通常以注射形式给药,患者的具体用量应依据医生的处方和个体化治疗方案来确定。通常情况下,维特塞普索的推荐剂量为每周注射一次,剂量为每千克体重0.5 mg。医生会根据患者的反应及耐受情况适时调整剂量。 3. 副作用 使用维特塞普索的患者可能会经历一些副作用,包括但不限于注射部位反应(如疼痛、红肿)、头痛、恶心和疲劳等。部分患者在治疗初期可能会出现轻度的免疫反应,因此医疗团队需对患者进行密切监测。 4. 注意事项 在使用维特塞普索期间,患者应定期做相关的生化检查,监测肝肾功能以及肝毒性和免疫功能。同时,患者在接受其他治疗时,应咨询医生,避免潜在的药物相互作用。 综上所述,维特塞普索作为治疗杜氏肌营养不良症的一种新型药物,提供了一个有希望的治疗选项。患者及其家属需在专业医生的指导下,合理使用该药物,从而实施个体化治疗。
已帮助人数1159人
2025-04-05 08:33:20
维特塞普索国内上市时间,维特塞普索(Viltolarsen)于2019年8月7日获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,目前国内未上市。维特塞普索(Viltolarsen)是一种新型药物,专门用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)这一严重的遗传性肌肉疾病。随着对杜氏肌营养不良症的深入了解,针对该疾病的治疗选择逐渐增多,其中维特塞普索因其独特的作用机制受到广泛关注。本文将探讨维特塞普索在国内的上市时间及相关背景信息。 1. 维特塞普索的研发背景 维特塞普索是一种靶向特定遗传突变的药物,旨在促使患者体内产生功能性肌肉蛋白,来减缓肌肉萎缩的进程。研发团队结合了基因治疗和分子生物学的最新进展,力求为患者带来切实的治疗效果。经过多次临床试验验证,该药物显示了良好的安全性和有效性,为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。 2. 国内上市进展 截至目前,维特塞普索在部分国家和地区获得了批准,而在中国的上市进程也备受关注。根据药品审评审批制度的改革精神,许多创新药物逐渐进入中国市场。维特塞普索在2023年提交了正式的上市申请,目前正处于审评阶段。预计若所有审批程序顺利,可能在2024年度实现上市。 3. 影响市场的因素 维特塞普索的上市不仅依赖于药物的临床效果,还受到多个因素的影响,包括医保政策、市场需求以及制药公司与政府的合作等。由于杜氏肌营养不良症在国内患者数量相对较少,因此其市场规模有限。但是,随着公众对罕见病的关注度提升,投资和研发的意愿将会长足增强。 4. 患者的期待与希望 对于杜氏肌营养不良症患者及其家庭来说,维特塞普索的上市无疑是一个盼望已久的事件。许多患者在接受传统疗法时面临着病情不易改善甚至不断恶化的窘境,而维特塞普索的出现,为他们注入了新的希望。患者们期待通过这一创新疗法,能够有效延缓疾病进程,改善生活质量。 随着维特塞普索的上市进程不断推进,越来越多的患者将可能享受到这项新疗法带来的益处。我们希望未来这一药物能够顺利通过审评,并早日进入市场,为杜氏肌营养不良症患者提供切实的治疗方案。
已帮助人数1228人
2025-03-21 09:33:35
维特塞普索片多少钱,维特塞普索(Viltolarsen)的代购价格是5600元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。维特塞普索片是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,并导致肌肉逐渐萎缩和无力。近年来,随着医疗技术的发展,针对该疾病的特效药物相继问世,而维特塞普索便是其中之一。本文将详细探讨维特塞普索片的价格及其在治疗杜氏肌营养不良症中的作用。 1. 维特塞普索的基本情况 维特塞普索是一种针对杜氏肌营养不良症的分子药物,采用的是抗粘附剂的作用机制。该药物主要通过改变缺陷肌肉合成过程中的某些基因表达,从而促进肌肉健康和功能改善。这种治疗方法为很多患者带来了新的希望,有助于延缓病情进展,提高生活质量。 2. 维特塞普索片的市场价格 关于维特塞普索片的价格,一般来说,它的市场售价受多种因素影响,包括生产成本、各国医疗政策、保险覆盖以及患者的经济状况等。目前在中国市场上,维特塞普索片的价格大致在每月数万元人民币。这一价格相对较高,可能会对一些家庭造成经济压力,但对于需要治疗的患者来说,其潜在的疗效和改善是值得的。 3. 保险覆盖与患者负担 在价格高昂的情况下,是否能够获得足够的医疗保险支持显得尤为重要。在中国,部分地区的医疗保险可能会覆盖维特塞普索的一部分费用,具体情况因地区而异。因此,患者及其家庭可以咨询当地的医保部门,以了解具体的报销政策,从而减轻经济负担。 4. 未来的展望 随着医学技术的不断进步,针对杜氏肌营养不良症的研究还在继续,未来可能会出现更多优效的治疗方案和药物。同时,药物的生产技术也有望得到改善,从而降低治疗成本,为更多患者提供可及的医疗选择,希望在不久的将来,能够让更多的杜氏肌营养不良症患者享受到更好的医疗服务。 维特塞普索片作为一种新型的治疗方案,对杜氏肌营养不良症的患者和家庭来说,既是希望也是挑战。在关注药物价格的同时,更应该重视疾病的早期诊断与干预,以及社会对患者的支持与理解。
已帮助人数1058人
2025-03-08 10:54:18
维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌,维特塞普索(Viltolarsen)可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。维特塞普索(Viltolarsen)的注意事项为肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新型治疗药物。该药物是一种抗病毒纤维化治疗药,能够通过翻译修饰来修复缺失的肌肉蛋白质,从而改善患者的肌肉功能。本文将详细介绍维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌,旨在为患者或医务工作者提供参考。 1. 适应症 维特塞普索主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种遗传性疾病,通常影响男性,伴随有进行性的肌肉无力和萎缩。该药物适用于具有特定基因缺失的患者,尤其是那些缺失特定外显子的情况下。它通过促进合成肌肉所需的关键蛋白质,帮助维持和提高患者的肌肉功能。 2. 用药注意事项 在使用维特塞普索时,患者和医生应当注意以下几点: 剂量与给药方案:维特塞普索的给药剂量和频率应根据患者的具体情况以及医生的建议进行调整。 定期监测:患者在接受治疗期间需定期进行生化指标和肌肉功能评估,以便及时了解疗效及潜在的不良反应。 其他药物的相互作用:患者在使用维特塞普索时,如同时服用其他药物,应与医生充分讨论,避免可能的药物相互作用。 3. 禁忌 使用维特塞普索前,必须了解该药物的禁忌症,以确保安全有效的治疗。 对成分过敏:任何对维特塞普索或其成分过敏的患者均应避免使用这种药物。 合并严重疾病:如患者存在严重的肝肾功能不全、心脏疾病等情况,医生需谨慎评估风险,并决定是否继续使用。 妊娠及哺乳期:维特塞普索在妊娠及哺乳期的安全性尚未确立,因此,相关女性在使用前应咨询医生并权衡利弊。 在总结维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌时,我们可以看到,该药物为杜氏肌营养不良症的患者提供了一种新的治疗选择。患者在使用药物时仍需遵循医生的指导,并密切关注个人健康状况,以确保治疗的安全与有效。
已帮助人数1003人
2025-02-02 08:42:58
药品问答
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    乙酰半胱氨酸医院可以报销吗,乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各地区的相关政策不同,报销的比例也有所不同,一般在40%~60%之间。乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)是一种用于治疗多种病症的药物,尤其在肝衰竭早期治疗中发挥了重要作用。这种药物能够有效地降低肝细胞损伤,因此,许多患者在接受治疗时会关心乙酰半胱氨酸是否能够报销。本文将针对这一问题进行详细探讨。 1. 乙酰半胱氨酸的应用背景 乙酰半胱氨酸是一种具有抗氧化和解毒作用的药物,广泛用于肝衰竭、药物中毒和慢性支气管炎等多种疾病的治疗。其通过促进谷胱甘肽的合成,减少肝脏损伤,帮助恢复肝功能。在临床上,尤其是在早期发现肝衰竭患者时,及时使用乙酰半胱氨酸能显著提高患者的生存率。 2. 乙酰半胱氨酸的报销政策 在中国,乙酰半胱氨酸作为一种处方药,其报销情况通常依赖于当地的医保政策。一般来说,如果患者在医保范围内的医院就诊并按照医生的处方使用乙酰半胱氨酸,相关费用可能会根据医保政策部分报销。不同地区和不同医保类型的报销比例可能会有所差异,具体需要查看当地医保局的相关规定。 3. 影响报销的因素 报销的具体情况还受到多种因素的影响,包括患者的医疗保险类型、就诊医院的级别、用药的具体情况以及相关费用的审核程序等。例如,在一些大医院或公立医院就诊,使用乙酰半胱氨酸的费用很可能会被纳入到医保报销范围,而在私人诊所或某些非医保医院则可能不会报销。因此,患者在使用前应仔细了解医保政策,以便做好财务安排。 4. 如何提高报销几率 为了提高乙酰半胱氨酸的报销几率,患者应确保医院开具的处方符合医保的要求,同时保存好所有的就医凭证和费用单据。如果遇到报销问题,可以咨询医院的医保办公室,了解具体的报销流程和所需材料。此外,患者也可以通过与医生沟通,了解是否有其他药物可以替代乙酰半胱氨酸,或者在其他情况下仍能享受医保报销。 总的来说,乙酰半胱氨酸在肝衰竭早期治疗中具有重要的临床价值,而其能否报销则是患者在就医时需要关注的一个问题。了解当地医保政策、医生的用药建议以及相关的报销流程,将帮助患者更好地进行药物使用和费用规划,在享受合理医疗服务的同时减轻经济负担。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 10:19:15
    开塞露是一种常用的轻泻药,主要成分为甘油或其他刺激性成分,主要用于缓解便秘。很多人可能会在使用开塞露后感到不同程度的腹部不适,甚至腹痛。本文将探讨开塞露的作用机制、使用注意事项,以及可能引起腹痛的原因。 一、开塞露的作用机制 开塞露通过刺激肠道,增加肠内水分,从而软化粪便,促进排便。这种机制有效地缓解了因便秘引起的不适。开塞露的刺激性作用也可能在某些情况下导致腹痛。 二、可能引起腹痛的原因 1. 剂量问题:如果使用的开塞露剂量超过推荐量,可能会导致肠道过度刺激,从而引发腹痛或腹泻。 2. 个人体质差异:每个人的肠道敏感度不同,有些人对开塞露成分比较敏感,使用后可能会引起腹痛或不适。 3. 肠道状况:如果在使用开塞露前肠道已经存在某种病症,比如肠炎、肠道感染或肠道梗阻,使用开塞露可能会加重腹痛。 4. 心理因素:有些人在使用开塞露时可能会感到紧张或焦虑,这种心理状态也可能导致腹部不适。 三、使用开塞露的注意事项 1. 遵医嘱:在使用开塞露之前,最好咨询医生的建议,特别是长期便秘或有肠道疾病的患者。 2. 适量使用:严格按照说明书或医生建议的剂量使用,避免过量。 3. 观察反应:使用后要观察自身反应,如果感到明显腹痛或其他不适,及时停药并就医。 4. 注意生活习惯:维持健康的饮食习惯和生活方式,如增加膳食纤维摄入、多喝水、适量运动,有助于改善便秘问题,降低对开塞露的依赖。 四、总结 尽管开塞露是一种安全有效的便秘缓解方法,但在使用后可能会出现腹痛等不适症状。了解其可能引起腹痛的原因,以及在使用中的注意事项,能够帮助我们更安全有效地缓解便秘问题。如有需要,务必向专业医生寻求建议,以确保健康和安全。 [ 详情 ]
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    替格瑞洛国内有没有上市,替格瑞洛(Ticagrelor)美国上市时间:2011年7月20日;国内上市时间:2012年11月22日。替格瑞洛是一种口服抗血小板药物,主要用于治疗心血管类疾病,尤其是在心肌梗塞患者中的应用备受关注。近年来,替格瑞洛在全球范围内的临床应用日益广泛,但其在国内的上市情况及相关影响是许多患者和医务工作者所关心的话题。本文将对替格瑞洛在国内的上市情况进行简要分析,探讨其对心血管疾病治疗的贡献。 1. 替格瑞洛的药理作用 替格瑞洛是一种选擇性ADP受体拮抗剂,通过干预血小板聚集过程,有效降低血栓形成的风险。对于心肌梗塞患者,采用替格瑞洛可以显著减少心血管事件的发生率,从而有效提高患者的生存质量。同时,该药物具有较快的起效时间和可逆的作用特点,使其在急诊治疗中表现出色。 2. 国内适应症与应用 替格瑞洛在国外的临床试验证实了其在急性冠状动脉综合征、心肌梗塞等患者中的显著疗效。根据相关指南,替格瑞洛被推荐作为二级预防治疗的一种选择。这使得在面对急性心血管事件时,医生有了更多的治疗手段以应对复杂的临床情况。 3. 国内上市现状 截至目前,替格瑞洛在中国的上市情况仍然处于审批中。尽管很多医生对其药物效果表达了积极的看法,但由于涉及到的审批流程繁琐以及政策原因,替格瑞洛在国内市场尚未获得批准,给患者的选药和治疗带来了一定的困扰。 4. 未来展望 随着我国对心血管疾病治疗的关注度不断提高,替格瑞洛的上市前景依然被业内看好。希望在未来的药品研发与审批环节中,相关部门能够加快审核进程,使得更多患者能够受益于这一重要的抗血小板药物。同时,替格瑞洛的引入也将为医生的临床决策提供更为丰富的工具,帮助进一步改善心血管疾病的治疗效果。 替格瑞洛作为一种有效的抗血小板药物,其在国内的上市无疑将为心血管疾病患者带来新的希望。虽然目前尚未上市,但人们对其未来的发展充满期待,期待它能够早日问世,惠及更多需要这一疗法的患者。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 10:06:51
    在现代生活中,由于工作压力、情绪波动、饮食不规律等因素,越来越多人面临肝气不畅的问题。肝气不畅往往会导致一系列的身体不适,其中气短是一种常见症状。对于这种困扰,很多人会寻求中药的帮助,舒肝理气丸便是在这个背景下被广泛关注的一种中成药。 肝气不畅的表现 肝气不畅主要是指肝脏的功能受到阻碍,导致气血流通不畅。患者常常感到胸闷、气短、情绪不稳定,甚至可能伴随有腹胀、嗳气等消化不良的症状。这些状况如果持续存在,可能会影响到日常生活和工作,给身心健康带来负担。 舒肝理气丸的组成与功效 舒肝理气丸是一种传统的中药制剂,主要由柴胡、白芍、枳壳、香附等药材组成。其主要功效是舒肝解郁、理气止痛。通过调理肝气,疏通气机,帮助身体恢复正常的气血循环。 柴胡:具有疏肝解郁的作用,可以帮助缓解情绪压力。 白芍:能够养血柔肝,缓解因肝气不畅引起的疼痛。 枳壳:可以理气宽中,帮助改善消化,减轻腹胀。 香附:有助于调理气机,缓解情绪郁结。 舒肝理气丸对气短的帮助 气短的发生在一定程度上与肝气不畅有关,因此舒肝理气丸在理论上对气短有一定的帮助。通过舒肝理气,改善体内的气血循环,可以缓解因肝气不畅所导致的气短症状。同时,舒肝理气丸也有助于调节情绪,减轻压力,这对于改善气短的感觉也具有积极影响。 需要注意的是,舒肝理气丸并不能替代专业医疗。如果气短的症状严重或伴随其他明显的异常,比如胸痛、心悸、呼吸困难等,应及时就医,寻找专业的诊断和治疗。 结论 总体来说,舒肝理气丸可能对因肝气不畅引起的气短有一定的缓解效果,通过疏通气机和调节情绪来改善症状。但因为每个人的身体状况和病因各异,使用前最好咨询中医师或专业医生,以得到更加个性化的建议和治疗方案。健康管理需要综合考虑,只有通过合理的饮食、作息、情绪管理和必要的药物辅助,才能有效改善身体状况,提升生活质量。 [ 详情 ]
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    白消安会出现副作用吗,白消安(Busulfan)常见的副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、便秘、皮肤色素沉着、高尿酸血症、性功能减退、男性乳腺发育、睾丸萎缩、肺纤维化、肝功能受损、胆汁郁积、黄疸、氨基转移酶升高等。部分患者可能会出现严重的副作用,如粒细胞缺乏、血小板减少、贫血等,严重者需要及时停药。此外,白消安还可能导致过敏反应,如皮疹、呼吸困难等。白消安(Busulfan)是一种用于治疗某些类型白血病和慢性骨髓增殖性疾病的化疗药物,尤其在慢性粒细胞白血病(CML)患者中有广泛应用。尽管白消安在降低病情进展和改善患者预后方面发挥了重要作用,但许多患者在接受治疗过程中会遇到各种副作用。本篇文章将探讨白消安的副作用,帮助患者和家属更好地理解这一药物。 1. 白消安的常见副作用 白消安的副作用通常与剂量和治疗时间有关。最常见的副作用包括恶心、呕吐、食欲减退和口腔溃疡。很多患者在化疗过程中会经历这些不适,可能需要使用抗 nausea 药物来缓解症状。此外,血液学相关的副作用,如白细胞减少、贫血和血小板减少,也较为常见,这可能导致患者增加感染风险和出血倾向。 2. 长期使用造成的副作用 对于需要长期使用白消安的患者,可能会出现一些较为严重的副作用。例如,肺纤维化是一种可能的并发症,患者应定期进行肺功能监测。其他潜在的长期副作用还包括肝功能损伤和生育能力下降,特别是在年纪较轻的患者中,可能需要在治疗前咨询生育相关问题。 3. 如何管理副作用 为了减轻白消安的副作用,患者可以采取一些有效的管理措施。保持良好的饮食、增强体力运动,以及充分休息都是很重要的。同时,定期与医生沟通,有助于及时调整药物剂量和制定个性化的治疗计划。此外,医生可能会根据具体情况开具支持性治疗药物,以帮助缓解不适。 4. 总结 总的来说,白消安作为治疗慢性粒细胞白血病及慢性骨髓增殖性疾病的有效药物,其副作用不可忽视。患者在接受治疗前应与医疗团队进行详细沟通,充分了解可能出现的副作用,以便更好地应对和管理。通过合理的监测和干预,许多副作用是可以得到缓解的,从而提升患者的生活质量。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 09:58:35
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