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维特塞普索 Viltolarsen

全部名称:
Viltepso,维托拉尔森
适应人群:
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
规格:
250mg/5mL
剂型:
注射液
厂家:
日本新药
有效期:
24个月
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维特塞普索 Viltolarsen的说明
维特塞普索(Viltolarsen)主要适用于已确诊DMD基因突变且可接受外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。
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维特塞普索 Viltolarsen说明书概述

  通用名:维特塞普索

  商品名:Viltepso

  全部名称:维托拉尔森靜脉输注,维特塞普索,维特塞普索,Viltolarsen

  适应症

  维特塞普索是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。

  用法用量

  开始维特塞普索之前,应测量血清胱抑素C,尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

  建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

  静脉输注60分钟以上。

  如果所需的维特塞普索的体积小于100mL,则需要用0.9%氯化钠注射液(USP)稀释。

  规格

  250mg/5mL;50mg/mL

  不良反应

  最常见的不良反应(在维特塞普索治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。

  禁忌

  没有

  注意事项

  肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。

  肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  贮藏

  将维特塞普索储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。

  作用机制

  维特塞普索被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

  外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者,其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

  安全与疗效

  维特塞普索的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估,研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

  在试验一,接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中,100%的患者在接受维特塞普索治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加,88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

  总的来说,基线时,患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%,而在接受维特塞普索治疗20-24周后,患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%,增值近10倍!


药品文章
维特塞普索片多少钱,维特塞普索(Viltolarsen)的代购价格是5600元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。维特塞普索片是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)的药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,并导致肌肉逐渐萎缩和无力。近年来,随着医疗技术的发展,针对该疾病的特效药物相继问世,而维特塞普索便是其中之一。本文将详细探讨维特塞普索片的价格及其在治疗杜氏肌营养不良症中的作用。 1. 维特塞普索的基本情况 维特塞普索是一种针对杜氏肌营养不良症的分子药物,采用的是抗粘附剂的作用机制。该药物主要通过改变缺陷肌肉合成过程中的某些基因表达,从而促进肌肉健康和功能改善。这种治疗方法为很多患者带来了新的希望,有助于延缓病情进展,提高生活质量。 2. 维特塞普索片的市场价格 关于维特塞普索片的价格,一般来说,它的市场售价受多种因素影响,包括生产成本、各国医疗政策、保险覆盖以及患者的经济状况等。目前在中国市场上,维特塞普索片的价格大致在每月数万元人民币。这一价格相对较高,可能会对一些家庭造成经济压力,但对于需要治疗的患者来说,其潜在的疗效和改善是值得的。 3. 保险覆盖与患者负担 在价格高昂的情况下,是否能够获得足够的医疗保险支持显得尤为重要。在中国,部分地区的医疗保险可能会覆盖维特塞普索的一部分费用,具体情况因地区而异。因此,患者及其家庭可以咨询当地的医保部门,以了解具体的报销政策,从而减轻经济负担。 4. 未来的展望 随着医学技术的不断进步,针对杜氏肌营养不良症的研究还在继续,未来可能会出现更多优效的治疗方案和药物。同时,药物的生产技术也有望得到改善,从而降低治疗成本,为更多患者提供可及的医疗选择,希望在不久的将来,能够让更多的杜氏肌营养不良症患者享受到更好的医疗服务。 维特塞普索片作为一种新型的治疗方案,对杜氏肌营养不良症的患者和家庭来说,既是希望也是挑战。在关注药物价格的同时,更应该重视疾病的早期诊断与干预,以及社会对患者的支持与理解。
已帮助人数1033人
2025-03-08 10:54:18
维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌,维特塞普索(Viltolarsen)可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。维特塞普索(Viltolarsen)的注意事项为肾脏毒性:根据动物数据,可能引起肾脏毒性。肾功能应监测;肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的新型治疗药物。该药物是一种抗病毒纤维化治疗药,能够通过翻译修饰来修复缺失的肌肉蛋白质,从而改善患者的肌肉功能。本文将详细介绍维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌,旨在为患者或医务工作者提供参考。 1. 适应症 维特塞普索主要用于治疗杜氏肌营养不良症,这是一种遗传性疾病,通常影响男性,伴随有进行性的肌肉无力和萎缩。该药物适用于具有特定基因缺失的患者,尤其是那些缺失特定外显子的情况下。它通过促进合成肌肉所需的关键蛋白质,帮助维持和提高患者的肌肉功能。 2. 用药注意事项 在使用维特塞普索时,患者和医生应当注意以下几点: 剂量与给药方案:维特塞普索的给药剂量和频率应根据患者的具体情况以及医生的建议进行调整。 定期监测:患者在接受治疗期间需定期进行生化指标和肌肉功能评估,以便及时了解疗效及潜在的不良反应。 其他药物的相互作用:患者在使用维特塞普索时,如同时服用其他药物,应与医生充分讨论,避免可能的药物相互作用。 3. 禁忌 使用维特塞普索前,必须了解该药物的禁忌症,以确保安全有效的治疗。 对成分过敏:任何对维特塞普索或其成分过敏的患者均应避免使用这种药物。 合并严重疾病:如患者存在严重的肝肾功能不全、心脏疾病等情况,医生需谨慎评估风险,并决定是否继续使用。 妊娠及哺乳期:维特塞普索在妊娠及哺乳期的安全性尚未确立,因此,相关女性在使用前应咨询医生并权衡利弊。 在总结维特塞普索的适应症、用药注意事项及禁忌时,我们可以看到,该药物为杜氏肌营养不良症的患者提供了一种新的治疗选择。患者在使用药物时仍需遵循医生的指导,并密切关注个人健康状况,以确保治疗的安全与有效。
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2025-02-02 08:42:58
维特塞普索的药物相互作用是什么,维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的药物。DMD是一种遗传性肌肉退行性疾病,主要影响儿童,随着年龄的增长,患者的肌肉逐渐无力和萎缩。维特塞普索作为一种靶向治疗药物,主要通过修正引起肌肉组织脆弱的基因缺陷,来改善患者的运动能力。在使用维特塞普索治疗时,了解其可能的药物相互作用至关重要。 1. 维特塞普索的基本信息 维特塞普索是加州公司的制药产品,属于抗肌肉萎缩类药物。它是一种寡核苷酸药物,作用机制为通过修复DMD患者肌肉细胞中的缺陷RNA,进而促进肌肉蛋白质的生成。因其独特的药理作用,维特塞普索有望显著改善患者的肌肉力量和功能,同时也为杜氏肌营养不良症的治疗开辟了新的方向。 2. 药物相互作用的重要性 当患者同时使用多种药物时,药物之间可能出现相互作用,从而影响治疗效果或导致不良反应。因此,在维特塞普索的使用中,必须特别注意与其他药物的联合使用,尤其是那些影响肝脏代谢的药物,因为这可能会影响维特塞普索的代谢和清除速率。 3. 常见的药物相互作用 第一类需要注意的药物是那些通过肝脏代谢的药物,如某些抗生素、抗真菌药物及抗病毒药物,这些药物可能会通过影响肝酶活性改变维特塞普索的浓度。第二类是那些与维特塞普索具有相似靶点或作用机制的药物,合并使用时可能会增强毒性或副作用。对于这些药物的联合使用,医生应特别关注患者的反应。 4. 监测与管理 在使用维特塞普索治疗杜氏肌营养不良症的患者中,医务人员应定期监测患者的药物使用情况和身体反应,评估是否存在潜在的药物相互作用。通过定期检查,可以及时发现和解决药物相互作用带来的风险,从而调整治疗方案,确保治疗的安全性和有效性。 药物相互作用的理解与管理对于维特塞普索的临床应用至关重要。只有通过持续的监测和适当的管理,才能最大程度地发挥维特塞普索的治疗效果,改善杜氏肌营养不良症患者的生活质量。对于患者及其家庭来说,了解这些信息也有助于更好地配合医生的治疗方案,确保治疗的顺利进行。
已帮助人数979人
2025-02-01 12:31:47
维特塞普索的作用与功效及副作用,维特塞普索(Viltolarsen)最常见的不良反应(在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15%)是上呼吸道感染,注射部位反应,咳嗽和发热。维特塞普索(Viltolarsen)主要用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。DMD是一种遗传性肌肉疾病,患者会经历进行性、不可逆转的肌肉丧失,其症状最早会在两岁时出现,而心脏和呼吸肌问题通常始于青少年时期,并可能导致严重的威胁生命的并发症。维特塞普索(Viltolarsen)是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的创新性药物。杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉疾病,通常导致患者肌肉逐渐无力和萎缩。维特塞普索通过特定机制干预致病基因,旨在改善患者的肌肉功能和生活质量。本文将详细探讨维特塞普索的作用与功效,以及可能的副作用。 1. 维特塞普索的作用机制 维特塞普索是一种修饰性核苷酸药物,主要通过靶向与DMD相关的缺陷基因进行作用。它通过促进生成功能性肌肉蛋白质(如内源性的二肌蛋白)来改善细胞的功能。这种方法能够部分补偿因为基因突变而导致的肌肉细胞中肌肉蛋白缺失,从而减缓肌肉退化的过程。 2. 治疗功效 临床研究显示,维特塞普索对DMD患者的肌肉力量、运动能力及日常生活活动能力有积极的改善作用。患者在使用维特塞普索后,通常会出现力量提升、活动能力增强等效果,尤其在某些关键的肌肉群中,其效果更为显著。这些改善可以帮助患者维持更长时间的独立生活能力。 3. 副作用 虽然维特塞普索在治疗中展示出良好的效果,但也存在一定的副作用。常见的副作用包括注射部位反应,如红肿和疼痛。此外,部分患者可能会出现头痛、发热及胃肠道不适等症状。在较少情况下,可能会导致更严重的免疫反应,因此在使用过程中需进行定期监测。 4. 患者的注意事项 使用维特塞普索的患者应在专业医疗人员的指导下进行治疗,并注意任何不适症状。在治疗过程中,定期接受检查和评估,有助于及时发现副作用并进行应对。同时,患者及家属应对该药物的使用情况保持良好的沟通,以确保治疗的安全性和有效性。 在当今的医疗环境中,维特塞普索为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。尽管存在一定的副作用,但其积极的疗效使其成为改善患者生活质量的重要选项之一。研究和临床试验仍在持续进行,以便进一步确认其长期效果及安全性。
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