奥布替尼:ITP患者最佳治疗选择的前景展望
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2024年4月18日,《美国血液学杂志》最近刊登了一项关于布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼(商品名:宜诺凯®)用于治疗慢性原发性血小板减少症(ITP)患者的II期临床研究结果。该研究的目的是评估奥布替尼在治疗成人患有慢性ITP的患者中的疗效和安全性。据报道,奥布替尼可能为ITP患者提供一种安全有效的治疗选择。
该研究的主要目标是血小板计数连续两周达到≥50×109/L的患者比例(前4周未使用补救药物)。共有33名患者参与了此次研究。在口服50毫克和30毫克奥布替尼治疗ITP的两个组中,奥布替尼均表现出良好的安全性。每天口服50毫克奥布替尼能快速发挥作用,疗效更佳,尤其在之前对糖皮质激素(GC)/静脉注射免疫球蛋白(IVIG)治疗有反应的患者中。
在50毫克组的患者中,有40%达到了主要目标。其中12位达到主要目标的患者中,83.3%取得持续反应。在之前对GC或IVIG有反应的22位患者中,在50毫克组别中,75.0%达到了主要目标。
欧博齐尼明显改善了患者的生活质量。一项健康调查显示,经过24周的治疗,患者的生理健康分数平均提高了21.2分,情绪健康分数平均提高了10.3分。这表明欧博齐尼有望为患者的日常生活和整体健康带来益处。
在对28名患者的研究中,奥布替尼展现了药代动力学特性(PK)呈剂量依赖性。两种不同剂量均可使BTK靶点几乎完全且持续受药,其中,50毫克组的药物曝露量较高。给药后4小时,中位靶点占有率超过99%,并在整个24小时的给药期内始终保持在93%以上。这些研究结果不仅显示药物曝露量受剂量影响,还凸显了奥布替尼在两种剂量下具有强大的靶点占有潜力,从而证实了其可能的疗效。
奥布替尼对ITP的治疗安全性和耐受性良好,治疗相关不良事件大多为轻微或中度。
侯明教授是山东大学齐鲁医院的血液科主任,他表示:“II期研究结果显示奥布替尼有望成为ITP患者安全有效的治疗方法。我们计划展开更大范围的随机安慰剂对照临床试验,以最终确认奥布替尼是ITP患者的最佳治疗选择。”
奥布替尼III期临床试验用于治疗ITP患者正在快速推进,预计将在2024年年底完成患者的招募。
《美国血液学杂志》是一本专注于血液学领域的学术期刊,于1976年创刊,由WILEY出版社每月发行。该期刊已被SCIE和SCI数据库纳入,2022年的影响因子为13.268。
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