恒瑞医药SHR-1918注射液拟纳入突破性疗法:家族性高胆固醇血症治疗迎来新曙光
关键词: #健康资讯
关键词: #健康资讯
2024年9月6日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的官网显示,恒瑞医药自主研发的SHR-1918注射液拟被纳入突破性疗法,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。这一进展标志着恒瑞医药在罕见病治疗领域的创新研究取得了重要的突破,同时也为HoFH患者带来了新的治疗希望。
纯合子家族性高胆固醇血症:严重的遗传性疾病
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种极其罕见且严重的遗传性疾病,患者由于低密度脂蛋白胆固醇受体(LDLR)的缺陷或缺失,导致低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)在血液中大量积累。LDL-C的过度积累会增加动脉粥样硬化性心血管疾病的风险,如心脏病和中风。HoFH患者通常从出生起便具有极高的胆固醇水平,心血管事件的发病年龄也往往较早。尽管目前临床上已有他汀类药物、PCSK9抑制剂等药物治疗HoFH,但许多患者仍然难以达到理想的血脂控制水平,迫切需要更为有效的治疗手段。
SHR-1918注射液:突破性疗法的潜力
SHR-1918注射液是恒瑞医药自主研发的一种血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)单克隆抗体药物,旨在通过抑制ANGPTL3的活性来降低血清中的甘油三酯(TG)和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。ANGPTL3在脂质代谢中扮演着重要的调节角色,能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶的活性,减少甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇的清除。因此,抑制ANGPTL3可有效降低患者体内TG和LDL-C的水平,从而减少动脉粥样硬化性心血管疾病的发生风险。
根据SHR-1918的药理机制,该药物对HoFH患者的治疗潜力备受关注。作为罕见病的一种,HoFH患者的治疗选择十分有限,恒瑞医药此举不仅是企业在罕见病领域的一次突破性尝试,也有望解决HoFH患者在临床治疗中长期面临的挑战。
I期临床研究结果:良好耐受性与疗效
在2024年举行的欧洲心血管学会(ESC)年会上,SHR-1918的I期临床研究结果首次在口头报告中亮相。这项研究的目标是评估SHR-1918在健康受试者中的安全性、耐受性以及药代动力学特性。研究结果显示,SHR-1918在健康受试者中具有良好的耐受性,且在给药后能够有效且持久地降低受试者体内的LDL-C和TG水平。这一结果为后续的临床研究奠定了良好的基础,也为其最终获批上市增添了希望。
目前,全球范围内针对HoFH的同靶点药物已有再生元公司的Evkeeza(evinacumab-dgnb)获批上市。Evkeeza在2023年的全球销售额达到8100万美元,展示了这一领域药物的市场潜力及临床价值。而恒瑞医药的SHR-1918注射液作为国内自主研发的药物,未来有望在中国市场和全球范围内发挥重要作用,为更多HoFH患者提供治疗选择。
恒瑞医药的研发投入与创新探索
截至目前,恒瑞医药在SHR-1918注射液的研发项目上累计投入约1.2009亿元,展现了其在药物研发和创新方面的强大实力。恒瑞医药不仅专注于常见疾病的治疗,还在罕见病领域展开了广泛布局。除了HoFH外,恒瑞在多个罕见病治疗领域也有重要进展。例如,其在阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)等罕见病治疗领域也有多款药物正在开展临床研究。恒瑞医药通过多款创新药物的研发,积极推进罕见病的治疗进展,展现了其全球竞争力和创新能力。
SHR-1918的市场前景与未来发展
作为一款针对HoFH的创新药物,SHR-1918的市场前景被广泛看好。随着全球对罕见病治疗的重视和相关政策的支持,罕见病领域的药物研发将迎来更多的机会。在中国,随着对罕见病的关注度提升,政策支持和市场需求的增长也为SHR-1918的上市和推广创造了良好的市场环境。
未来,随着SHR-1918进一步的临床研究数据积累和后续的市场推广,该药物有望成为治疗HoFH的重要选择。同时,恒瑞医药通过不断的技术创新和药物研发,将继续巩固其在罕见病治疗领域的领先地位。
总结
SHR-1918注射液作为恒瑞医药自主研发的创新疗法,拟纳入突破性疗法,标志着HoFH治疗领域的一个新里程碑。通过对ANGPTL3的靶向抑制,SHR-1918为HoFH患者提供了新的治疗希望。恒瑞医药在罕见病治疗领域的不断探索和创新,也展现了中国药企在全球竞争中的实力。随着后续临床研究的推进,SHR-1918有望为更多患者带来切实的健康改善,推动罕见病治疗领域的进一步发展。
2024-09-19
2024-09-19
2024-09-19
2024-09-19
2024-09-19