重磅新药:君实生物自主研发的PCSK9单抗药物昂戈瑞西单抗获批上市
关键词: #健康资讯
关键词: #健康资讯
2024年10月11日,国家药品监督管理局(NMPA)官网宣布,已正式批准君实生物的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体昂戈瑞西单抗注射液(JS002,商品名:君适达)上市。该药物被批准用于与他汀类药物或他汀类药物联合依折麦布共同使用,帮助无法通过中等或更高剂量的他汀类药物控制低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平的原发性高胆固醇血症(非家族性)和混合型血脂异常的成人患者。
君实生物研发背景及药物机制
昂戈瑞西单抗作为君实生物自主研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体,具备独特的降胆固醇机制。胆固醇作为一种血脂成分,主要以脂蛋白形式存在于血液中,其中低密度脂蛋白(LDL)是运输内源性胆固醇的主要载体,而LDL-C的含量则反映了血浆中LDL水平的高低。通过与肝细胞表面的低密度脂蛋白受体(LDL-R)结合,LDL能够被肝脏代谢和清除。然而,PCSK9蛋白酶的存在则加速了LDL-R的降解,导致体内LDL-C水平升高。
昂戈瑞西单抗通过高亲和力与人体PCSK9结合,阻断PCSK9与LDL-R的结合,减少LDL-R的降解。这一过程显著提升了肝细胞对LDL的摄取能力,从而有效降低血液中的LDL含量与LDL-C水平。相比于他汀类药物主要通过抑制胆固醇合成来降低其“供给”的机理,PCSK9抑制剂则通过增强胆固醇“输出”,加速体内已合成的胆固醇清除。因此,昂戈瑞西单抗提供了一种全新的降胆固醇途径,为患者提供了更多元的治疗选择。
临床试验与疗效数据
根据JS002-003研究(NCT04781114)的结果,昂戈瑞西单抗对中国原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者的疗效和安全性表现出色。该研究评估了患者在接受150mg每两周一次(Q2W)或300mg每四周一次(Q4W)皮下注射后的反应情况,结果显示,昂戈瑞西单抗能够在治疗期间显著降低LDL-C水平超过60%,并且这种降幅在52周的治疗周期内一直保持稳定。此外,研究还发现该药物对其他血脂参数也有显著的改善效果,进一步凸显了其作为全面降脂治疗方案的潜力。
从安全性角度来看,研究显示昂戈瑞西单抗具有良好的耐受性。治疗期间出现的不良事件(TEAE)发生率与安慰剂组相当,这表明该药物在临床应用中的安全性风险较低。基于这些研究结果,昂戈瑞西单抗被视为具有高度临床价值的个体化降脂治疗选择,尤其在中国患者长期依从性和成本效益方面具有重要意义。
扩展适应症与市场前景
除此次获批的适应症外,今年4月,君实生物还向中国国家药监局药品审评中心(CDE)递交了昂戈瑞西单抗的两项新适应症上市申请,包括治疗杂合子型家族性高胆固醇血症以及他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常患者。这意味着未来昂戈瑞西单抗的适用范围有望进一步扩大,为更多患者提供新的治疗选择。
值得注意的是,国内PCSK9单抗药物的市场竞争日益激烈。除君实生物的昂戈瑞西单抗外,已有多款PCSK9单抗药物获批上市,包括安进的依洛尤单抗、赛诺菲的阿利西尤单抗、信达的托莱西单抗以及康方的伊努西单抗。其中,信达的托莱西单抗作为首个国产PCSK9抑制剂,于2023年8月获得批准,进一步加剧了这一领域的竞争。此外,恒瑞的瑞卡西单抗也已在国内申报上市,目前正在审评阶段。
随着PCSK9抑制剂在临床应用中的不断普及,以及新适应症的不断拓展,这类药物在降脂治疗中的地位正在迅速提升。昂戈瑞西单抗的成功获批,标志着君实生物在这一领域迈出了重要一步,也为国内心血管疾病患者提供了更多创新的治疗选择。未来,随着更多相关药物的上市,患者将有望受益于更加个性化、精准化的治疗方案。
2025-01-19
2025-01-19
2025-01-19
2025-01-19
2025-01-19