欢迎来到找药网!

拉罗尼酶 laronidase

全部名称:
Aldurazyme
适应人群:
适用于患有Hurler和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I (MPS I)
规格:
2.9mg/5mL
剂型:
注射剂
厂家:
BioMarin Pharmaceutical Inc.
有效期:
24个月
海外直邮
药师指导
隐私服务
签订合同
拉罗尼酶 laronidase的说明
拉罗尼酶(laronidase)适用于患有Hurler和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I(MPSI)的成人和儿童患者,以及具有中度至重度症状的Scheie型患者。
在线
问题仍未解决?医学顾问真人在线,一对一免费为您答疑
已服务超323万人
18位医学顾问在线
1分钟内回复
服务时间:8点至23点
马上提问
栏目导航
拉罗尼酶 laronidase说明书概述

  商品名称:Aldurazyme

  英文名称:laronidase

  中文名称:拉罗尼酶

  全部名称:拉罗尼酶、Aldurazyme、laronidase

  适应症

  ALDURAZYME适用于患有Hurler和Hurler-Scheie型黏多糖贮积症I (MPS I)的成人和儿童患者以及具有中度至重度症状的Scheie型患者。

  剂型和规格

  注射:2.9mg/5mL(0.58mg/mL)laronidase。

  用法用量

  1、推荐剂量

  1)ALDURAZYME的推荐给药方案为每周静脉输注一次,每次0.58 mg/kg体重。建议在开始输注前60分钟进行预处理,预处理药物可能包括抗组胺药、解热镇痛药或两者兼有[参见“警告与注意事项”]。

  2)每瓶ALDURAZYME在5.0毫升(mL)溶液中提供2.9毫克(mg)的laronidase,仅供单次给药。

  3)请勿将药瓶使用一次以上。

  4)必须使用无菌技术,用0.9%氯化钠注射液(USP)将输注浓缩液稀释至最终体积100 mL或250 mL。

  5)输注的最终体积由患者的体重决定。

  6)体重20 kg或以下的患者应接受100 mL的总量。

  7)体重超过20 kg的患者应接受250 mL的总量[参见“剂量和用法”]。

  8)对于有潜在心脏或呼吸功能损害且体重高达30 kg的患者,医生可考虑将ALDURAZYME稀释至100 mL,并以降低的输注速率给药[参见“剂量与给药”,“警告与注意事项”,“不良反应”]。

  2、使用说明

  按照以下步骤制备并使用ALDURAZYME。使用无菌技术。使用低蛋白结合容器制备ALDURAZYME,并使用配备有串联低蛋白结合0.2微米过滤器的低蛋白结合输液器给药。没有关于稀释的ALDURAZYME与玻璃容器相容性的信息。

  1)根据患者的体重和0.58 mg/kg的推荐剂量,使用以下公式确定要稀释的药瓶数量:

  患者体重(kg)×1ml/kg aldurazym = aldurazym的总毫升数aldurazym的总毫升数,每小瓶5ml =小瓶总数。

  2)四舍五入至下一整瓶。从冰箱中取出所需数量的小瓶,使其达到室温。请勿加热或微波加热小瓶。

  3)从小瓶中取出ALDURAZYME之前,目视检查每个小瓶中是否存在微粒物质和变色现象。ALDURAZYME溶液应为透明至微乳白色,无色至淡黄色。溶液中可能存在一些半透明物质。如果溶液变色或溶液中有颗粒物,请勿使用。

  4)从输液袋中取出并丢弃一定体积的0.9%氯化钠注射液(USP),其体积等于要添加的ALDURAZYME浓缩物的体积。

  5)小心从适当数量的小瓶中缓慢取出计算体积的ALDURAZYME,以避免过度搅动。请勿使用过滤针,因为这可能会引起搅动。搅动可能使ALDURAZYME变性,使其失去生物学活性。

  6)将ALDURAZYME溶液缓慢加入0.9%氯化钠注射液(USP)中,小心避免搅动溶液。请勿使用过滤针。

  7)轻轻转动输液袋,确保ALDURAZYME的正确分布。不要摇晃溶液。

  8)整个输注体积(体重20 kg或以下的患者100 mL,体重大于20 kg的患者250 mL)应在约3至4小时内输注完毕。在耐受的情况下,第1小时内可每15分钟递增初始输注速率10 g/kg/hr,直至达到200 g/kg/hr的最大输注速率。然后在输注剩余时间(2-3小时)内保持最大速率,如表1和表2所示。

  9)使用配有低蛋白结合0.2 m直列式过滤器的低蛋白结合输液器为患者服用稀释的ALDURAZYME溶液。

  表1:100mL ALDURAZYME输注的增量率(用于体重20 kg或以下的患者)

  输注速率提高输液速度的标准

  2mL/小时× 15分钟(10 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  4mL/小时× 15分钟(20 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  8mL/小时× 15分钟(50 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  16mL/小时× 15分钟(100 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  32mL/小时× ~3小时(200 mcg/kg/小时)在输液的剩余时间里。

  表2:250mL ALDURAZYME输注的增量率(用于体重大于20 kg的患者)

  输注速率提高输液速度的标准

  5mL/小时× 15分钟(10 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  10mL/小时× 15分钟(20 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  20mL/小时× 15分钟(50 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  40mL/小时× 15分钟(100 mcg/kg/小时)获取生命体征,如果稳定则增加速率至…

  80mL/小时×约3小时

  (200微克/千克/小时)在输液的剩余时间里。

  ALDURAZYME不含任何防腐剂;因此,用生理盐水稀释后,应立即使用输液袋。如果无法立即使用,应将稀释溶液在2°C至8°C(36°F至46°F)的冷藏条件下储存36小时。除输注期间外,不建议在室温下储存稀释溶液。任何未使用的产品或废料都应按照当地要求进行丢弃和处理。

  ALDURAZYME不得与其他药品在同一输液中一起服用。尚未评估溶液中的ALDURAZYME与其他产品的相容性。

  不良反应

  主要不良反应见下表:

  MedDRA系统器官类(SOC) MedDRA优先术语(N=22) ALDURAZYME n (%)(N=23)

  安慰剂n (%)

  血液和淋巴系统疾病

  血小板减少2 (9)0

  眼部疾病

  角膜混浊2 (9)0

  一般疾病和给药部位条件

  胸痛2 (9)0

  面部浮肿2 (9)0

  重力性水肿2 (9)0

  注射部位疼痛2 (9)0

  注射部位反应4 (18)2 (9)

  肝胆疾病

  高胆红素血症2 (9)0

  感染和寄生虫病

  脓肿2 (9)0

  上呼吸道感染7 (32)4 (17)

  神经系统疾病

  反射亢进3 (14)0

  感觉异常3 (14)1 (4)

  皮肤和皮下组织疾病

  鲁莽的8 (36)5 (22)

  血管疾病

  低血压2 (9)0

  静脉通路不畅3 (14)0

  注意事项

  1、过敏反应和超敏反应

  在患者接受ALDURAZYME输注期间或输注后3小时内,观察到过敏反应和严重的超敏反应。其中一些反应危及生命,包括呼吸衰竭、呼吸窘迫、喘鸣、呼吸急促、支气管痉挛、阻塞性气道疾病、缺氧、低血压、心动过缓和荨麻疹。如果发生过敏反应或其他严重的超敏反应,立即停止输注ALDURAZYME,并开始适当的药物治疗。由于MPS I患者中冠状动脉疾病的患病率增加,如果考虑在这些患者中使用肾上腺素,应小心谨慎。干预措施包括复苏、机械通气支持、紧急气管切开、住院以及使用吸入性β-肾上腺素能激动剂、肾上腺素和静脉注射皮质类固醇进行治疗[参见“不良反应”]。

  在ALDURAZYME的临床研究和上市后安全性经验中,约1%的患者发生了严重或严重的超敏反应。在MPS I患者中,先前存在的上气道阻塞可能导致了某些反应的严重程度。由于存在严重超敏反应的可能性,当服用ALDURAZYME时,应立即提供适当的医疗支持。由于可能会出现复发性反应,一些出现初始严重反应的患者可能需要长期观察。

  应考虑过敏或严重超敏反应后重新给予醛脲酶的风险和益处。如果决定重新服用本产品,应格外小心,并采取适当的复苏措施。

  2、与给药相关的急性呼吸系统并发症

  在输注ALDURAZYME时患有急性发热性或呼吸道疾病的患者发生输注反应的风险可能更大。服用醛脲酶前,应仔细考虑患者的临床状态,并考虑延迟输注醛脲酶。一名急性支气管炎和缺氧患者在第一次输注ALDURAZYME期间出现呼吸急促增加,在没有干预的情况下消退。患者的呼吸症状在完成输注后30分钟内恢复,并对支气管扩张剂治疗有反应。输注后约6小时,患者出现咳嗽,然后呼吸骤停,并死亡。

  睡眠呼吸暂停常见于MPS I患者。在开始使用ALDURAZYME治疗之前,应考虑评估气道通畅情况。睡眠期间使用补充氧或持续气道正压(CPAP)的患者应在输注期间随时接受这些治疗,以防发生输注反应或因使用抗组胺药物引起的极度嗜睡/睡眠。

  3、急性心肺衰竭的风险

  对易发生液体超负荷的患者,或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏和/或呼吸功能受损且需要限制液体摄入的患者,使用ALDURAZYME时应小心谨慎。这些患者在输注期间可能有心脏或呼吸状态严重恶化的风险。在输注ALDURAZYME期间,应随时提供适当的医疗支持和监测措施,部分患者可能需要根据患者的个人需求延长观察时间[参见“不良反应”]。

  4、输注反应

  由于输液反应的可能性,患者应在输液前服用解热和/或抗组胺药物。如果发生输注反应,无论是否进行预处理,降低输注速率、暂时停止输注或给予额外的解热和/或抗组胺药物均可改善症状[参见“不良反应”]。

  特殊人群用药

  1、妊娠

  来自已发表病例报告的可用数据和孕妇使用ALDURAZYME的上市后经验不足以评估重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局的药物相关风险。

  2、哺乳

  目前尚无关于人乳中是否存在laronidase或其对产奶量的影响的数据。在少数哺乳期妇女中使用laronidase的上市后病例中,未报告母乳喂养婴儿的不良作用。在考虑母乳喂养对发育和健康的益处的同时,还应考虑母亲对ALDURAZYME的临床需求以及ALDURAZYME或潜在的母体疾病对母乳喂养的儿童产生的任何潜在不良影响。

  3、儿童用药

  在一项为期52周、开放标签、非对照的临床研究中,对20例年龄为6个月至5岁的MPS I患者进行了ALDURAZYME的安全性和有效性评估,发现其与ALDURAZYME在6至18岁儿童患者和成人中的安全性和有效性相似[参见“不良反应”,“临床研究”]。

  4、老年用药

  ALDURAZYME的临床研究不包括65岁及以上的患者。尚不清楚他们的反应是否与年轻患者不同。

  禁忌症

  无。

  药物过量

  没有关于ALDURAZYME用药过量的报告。在临床研究中,少数患者接受的剂量最高为1.2 mg/kg体重(每周一次)或1.8 mg/kg体重(每两周一次)。每周服用1.2 mg/kg体重或每隔一周服用1.8 mg/kg体重的患者报告的不良事件与每周服用0.58 mg/kg体重的患者报告的不良事件相似。

  成分

  laronidase

  性状

  无菌无色至淡黄色、透明至微乳白色溶液。

  贮存方法

  1、将小瓶ALDURAZYME置于2°C至8°C(36°F至46°F)温度下冷藏。

  2、请勿冷冻或摇晃。

  3、避光。

  4、本产品不含防腐剂。

  生产厂家

  BioMarin Pharmaceutical Inc.



药品文章
药品问答
最新问答
    度维利塞国内有没有上市,度维利塞(Duvelisib)由美国Verastem公司制药公司研制并于2018年9月24日通过FDA批准上市。在中国的上市时间为2022年3月16日。度维利塞,是一种用于治疗特定白血病和淋巴瘤的靶向药物。近年来,它在全球范围内引起了广泛关注,尤其是在美国的上市情况备受瞩目。本文将探讨度维利塞在国内是否已上市及其在血液肿瘤治疗中的重要性。 1. 度维利塞的基本介绍 度维利塞(Duvelisib)是一种口服的PI3K抑制剂,主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)。它通过抑制PI3K信号通路,从而影响癌细胞的生长和存活。由于其良好的临床疗效,度维利塞在欧美市场取得了成功。 2. 国内市场的监管现状 尽管度维利塞在美国及其他一些国家已获得批准上市,但在中国市场,其上市进程相对缓慢。根据现有的信息,在2023年之前,度维利塞尚未在中国获得药品监督管理局的上市许可。不过,随着中国对创新药物的监管政策逐渐放宽,未来上市的希望依然存在。 3. 针对白血病和淋巴瘤的临床应用 度维利塞在治疗白血病和淋巴瘤方面的临床应用前景广受重视。针对慢性淋巴细胞白血病患者,度维利塞显示出了显著的疗效,尤其是在对传统治疗方法耐药的情况下,其抗肿瘤活性尤为突出。同时,对于一些高风险患者,度维利塞的使用也可能提供更好的生存期。 4. 市场前景与患者需求 随着中国人口老龄化和癌症发病率的上升,针对血液肿瘤的创新治疗药物需求不断增加。如果度维利塞能顺利在中国上市,将可能满足大批患者的需求,为他们提供新的治疗选择。其上市后可能带来的经济效益以及对整个医疗行业的积极影响也不容忽视。 在总结度维利塞的境况时可以看到,虽然目前在国内尚未上市,但其独特的治疗机制和良好的临床效果使得它在未来备受期待。希望随着相关监管政策的进一步推进,度维利塞能够早日在中国上市,为更多的白血病和淋巴瘤患者带来希望。 [ 详情 ]
    已帮助1228人
    2025-03-15 16:09:06
    美沙拉秦有医保报销吗,美沙拉秦(Mesalazine)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各个地区的医保报销比例不同,一般在50%~70%之间。美沙拉秦(Mesalazine)是一种广泛用于治疗慢性肠道疾病的药物,主要适用于溃疡性结肠炎和克罗恩氏病的急性发作及复发。随着对健康管理的重视,很多患者都对美沙拉秦的医保报销政策产生了疑问。本文将对此进行详细探讨,帮助患者更好地了解相关信息。 1. 美沙拉秦的药物背景 美沙拉秦是一种5-氨基水杨酸(5-ASA)类药物,对大肠的炎症有显著的抑制作用。它通过减少肠道内的炎症介质,缓解患者的症状,改善患者的生活质量。该药物常被用于治疗轻至中度的溃疡性结肠炎和克罗恩氏病,深受患者喜爱。 2. 医保报销政策概述 在中国,医保报销政策经过多次调整,针对慢性疾病的治疗药物,医保通常会有相应的覆盖。美沙拉秦作为治疗溃疡性结肠炎和克罗恩氏病的重要药物,部分地区和医保类型可能会对其进行报销。但具体情况取决于患者所在地的医保政策和药品目录。 3. 各地医保差异 由于我国各省市的医保政策和执行情况存在一定差异,患者在查询美沙拉秦的医保报销情况时,应关注当地的医保药品目录和相关规定。有些地区可能已经将美沙拉秦纳入医保范围,而其他地方则可能需要患者自费购买。 4. 如何申请报销 如果美沙拉秦在您的医保范围内,患者在使用该药物时需要保留好相关医疗凭证和处方。在看病时,医生会为您开具正式的处方,您可以通过填写报销申请表格,将相关材料提交给医保部门,等待审核。 在了解美沙拉秦的医保报销情况后,希望患者能够更有信心地进行治疗。如果您还有其他疑问,建议向当地医保中心咨询,获取最准确的信息。同时,也要根据医生的建议合理使用药物,确保自身健康。 [ 详情 ]
    已帮助1091人
    2025-03-15 15:56:32
    瑞派替尼有副作用吗,瑞派替尼(Ripretinib)的副作用:1.胃肠道不适:例如恶心、呕吐、腹泻、便秘等。这可能是由于药物刺激胃肠道引起的。2.血液异常:瑞派替尼可能会影响患者的凝血机制,导致白细胞数量下降、血小板数量下降等现象,容易出现出血或者血栓的问题。3.皮肤异常:如果长期大量用药,可能会出现过敏反应,引发皮肤异常,如皮疹、瘙痒、红斑等症状。瑞派替尼(Ripretinib)是一种专门用于治疗胃肠道间质瘤的靶向药物。此药物的使用为这种难治性肿瘤患者提供了新的治疗选择,但许多患者和家属对其副作用表示关注。本文将详细探讨瑞派替尼的副作用及其管理。 1. 瑞派替尼的基本了解 瑞派替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂,主要用于治疗那些经过至少一个系统治疗后仍有进展的胃肠道间质瘤(GIST)患者。它通过靶向多种酪氨酸激酶,特别是相关的突变型受体,来抑制肿瘤的生长与扩散。 2. 常见副作用 使用瑞派替尼的患者可能会经历一些常见副作用,包括疲劳、恶心、腹泻、食欲减退和皮疹等。这些副作用有时可能会影响治疗的持续性,但大多数情况下是可以管理的。临床实践中,不同患者对副作用的耐受性也各异。 3. 严重副作用 虽然大多数副作用是轻微的,但瑞派替尼也可能引起一些更严重的反应,例如高血压、心脏问题和肝功能异常等。这些严重副作用虽然相对少见,但在使用过程中需要密切监控,确保患者的安全。 4. 副作用的管理 对于瑞派替尼的副作用,及时的沟通和管理至关重要。医生通常会建议采取一些 supportive care 的措施,例如适当的饮食调整、体力活动安排,以及在必要时对症用药。同时,定期的随访和检查能够帮助及时发现和应对潜在的严重副作用。 总的来说,瑞派替尼作为一种新型的靶向药物,为胃肠道间质瘤患者提供了新的治疗希望,尽管其副作用引起了广泛关注,但大多数副作用都是可控和可管理的。患者在接受治疗时,应该与医生保持良好的沟通,以便及时应对可能出现的问题,从而更好地提高治疗效果和生活质量。 [ 详情 ]
    已帮助942人
    2025-03-15 15:52:50
    随着现代社会生活方式的改变,骨骼健康问题越来越受到人们的关注。通络生骨胶囊作为一种中药复方制剂,常被用于缓解骨骼疾病引起的各种症状。本文将探讨通络生骨胶囊适合哪些骨病患者。 1. 骨关节炎患者 骨关节炎是老年人常见的一种骨骼疾病,表现为关节疼痛、肿胀和活动受限。通络生骨胶囊通过改善血液循环,减轻关节炎症,有助于缓解患者的疼痛与不适。因此,骨关节炎患者可以在医生的指导下使用通络生骨胶囊,帮助他们恢复活动能力,提高生活质量。 2. 骨质疏松症患者 骨质疏松症是一种导致骨量减少、骨骼脆弱的疾病,常见于中老年女性。研究表明,通络生骨胶囊中的成分能够促进骨细胞的生长和代谢,有助于提高骨密度,减缓骨质疏松的进程。因此,骨质疏松症患者在服用通络生骨胶囊时,需结合相关钙补充剂和维生素D,以达到更好的效果。 3. 风湿性关节炎患者 风湿性关节炎是一种自身免疫性疾病,导致关节疼痛和炎症。通络生骨胶囊中的药材具有活血化瘀的功效,可以缓解风湿性关节炎引起的疼痛和不适,改善关节功能。对于此类患者而言,调节免疫系统和缓解炎症反应尤为重要,因此在使用通络生骨胶囊时,建议与医生讨论合适的治疗方案。 4. 骨折康复期患者 在骨折的康复期,患者需要大量的营养和药物支持,以促进骨骼的愈合。通络生骨胶囊能够提供促进骨愈合的成分,帮助患者恢复更快。同时,它也能够减轻由于活动受限而产生的肌肉萎缩及不适感。因此,对于正处于骨折康复期的患者,通络生骨胶囊是一个有益的选择。 5. 脊柱疾病患者 脊柱相关疾病,如腰椎间盘突出、脊柱骨质增生等,常伴随疼痛和功能障碍。通络生骨胶囊能通过改善局部血液循环,缓解脊柱周围的紧张和疼痛。对于这些患者,合理使用通络生骨胶囊可以在一定程度上缓解症状,提高生活质量。 注意事项 虽然通络生骨胶囊适合多种骨病患者,但并非所有人都适合使用。在使用前,患者应咨询专业医生,尤其是那些有特殊健康状况、孕妇及哺乳期女性等。此外,患者也应注意饮食和锻炼,以确保全面的骨骼健康。 结论 通络生骨胶囊在支持骨骼健康方面展现出良好的效果,适用于多种骨病患者。通过合理使用通络生骨胶囊,结合医生的指导和其他治疗方式,患者可以更好地管理自己的骨骼健康,提高生活质量。希望每位患者都能在重视骨骼健康的同时,积极寻求专业的医疗帮助,最终达到理想的康复效果。 [ 详情 ]
    已帮助999人
    2025-03-15 15:43:12
    恩曲替尼(Entrectinib)是一种用于靶向治疗的抗癌药物,主要针对携带特定基因改变的肿瘤患者。近年来,恩曲替尼因其在治疗某些类型的癌症,尤其是肺癌患者中的良好疗效而受到广泛关注。本文将探讨恩曲替尼适合哪类癌症患者,特别是在肺癌方面的应用。 1. 恩曲替尼的作用机制 恩曲替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂,主要靶向下游相关的ROS1和NTRK基因融合。通过抑制这些肿瘤细胞中的异常信号转导,恩曲替尼可以有效抑制肿瘤的生长与扩散,带来良好的治疗效果。 2. 适用的癌症类型 恩曲替尼适用于多种癌症患者,尤其是那些体内存在ROS1融合基因或NTRK基因重排的患者。具体而言,非小细胞肺癌(NSCLC)患者是恩曲替尼的主要适应症群体。此外,恩曲替尼还可用于某些神经系统肿瘤、胰腺癌等伴随NTRK重排的患者,展现出不同于传统化疗的独特优势。 3. 肺癌患者的适应性 在非小细胞肺癌中,ROS1基因融合是一个重要的驱动因子。因此,针对这一类患者,恩曲替尼的使用成为了一个新的治疗选择。研究表明,恩曲替尼对携带ROS1融合的肺癌患者具有良好的疗效,能够显著提高患者的无进展生存期和总体生存率。 4. 副作用与耐受性 尽管恩曲替尼的疗效被广泛认可,但患者在使用过程中可能会出现一些副作用,例如疲劳、口干、便秘、恶心等。在选择用于恩曲替尼治疗时,医生需谨慎评估患者的耐受性,结合患者的具体情况,合理制定治疗方案,以最大限度地降低副作用的影响。 总结来说,恩曲替尼作为一种靶向治疗药物,主要适用于携带ROS1或NTRK基因重排的癌症患者,其中最为显著的应用是在非小细胞肺癌的治疗中。药物的疗效与相对较好的耐受性使其成为现代癌症治疗中的一项重要选择。随着医学发展的不断深入,相信恩曲替尼及其他靶向治疗药物将为更多患者带来新的希望。 [ 详情 ]
    已帮助1015人
    2025-03-15 15:41:09
新上药品
Copyright © 2025 找药网 版权所有 粤ICP备2023040210号 网站地图
互联网药品服务资格证:(粤)-非经营性-2021-0532
本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示
温馨提示:找药网所包含的说明书及药品知识仅供患者参考,服药细节请以当地医生建议为准,平台不提供任何医学建议。