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血液科
门冬酰胺酶 Asparaginase
适应症
特异性细胞抑制剂，用于急性淋巴白血病恶性淋巴瘤等
奥妥珠单抗 Obinutuzumab
适应症
慢性淋巴细胞白血病，滤泡性淋巴瘤3年无进展生存高
艾代拉里斯 Idelalisib
适应症
选择性口服PI3Kδ抑制剂，缓解9慢性淋巴白血病
奈拉滨 Nelarabine
适应症
急性淋巴白血病和淋巴瘤，试验缓解率高
阿卡替尼 Acalabrutinib
适应症
用于淋巴瘤，治疗慢性淋巴细胞白血病总缓解率高
尼莫司汀 Nimustine
适应症
联合治疗复发性恶性胶质瘤，中位生存率显著提高
伏立诺他 Vorinostat
适应症
口服SMO抑制剂，降低急性髓性白血病死亡风险
曲贝替定 Trabectedin
适应症
治疗软组织肉瘤和卵巢癌的孤儿药
巯基嘌呤 Mercaptopurine
适应症
用于急性白血病效果较好，对慢性细胞白血病也有效;用于绒毛膜上皮癌和恶性葡萄胎。另外对恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤也有一定疗效
去铁酮 deferiprone
适应症
适用于因患有遗传性血液病地中海贫血导致贫血需要进行输血而引发铁超载的患者，并对之前的螯合治疗反应不佳
司维拉姆 Sevelamer
适应症
用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病成人患者的高磷血症
伊米苷酶 Imiglucerase
适应症
用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法
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