欢迎来到找药网!

Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox

全部名称:
BMN270,valrox
适应人群:
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
规格:
8mL
剂型:
注射剂
厂家:
美国BioMarin
有效期:
36个月
海外直邮
药师指导
隐私服务
签订合同
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox的说明
Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)主要适用于:A型血友病患者。
在线
问题仍未解决?医学顾问真人在线,一对一免费为您答疑
已服务超323万人
18位医学顾问在线
1分钟内回复
服务时间:8点至23点
马上提问
栏目导航
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox说明书概述

  适应症

  ROCTAVIAN适用于无因子VIII抑制剂史且无血清5型腺相关病毒(AAV5)抗体检测的成人患者的严重血友病A(先天性因子VIII缺乏症)的治疗

  用法用量

  治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始,本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用

  ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者

  推荐剂量

  (1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组,单次静脉输注

  (2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数

  ①患者剂量体积(mL)计算:

  体重(kg)乘以3=剂量(mL)

  ②待解冻瓶数计算:

  患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)

  给药方法

  (1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药,不要以静脉推注或丸剂的方式注射

  (2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品

  (3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药,每30分钟增加1ml/min,最大速率可达4ml/min

  (4)如果患者发生输液相关反应,输液速度可能会减慢或中断

  不良反应

  ROCTAVIAN最常见的不良反应是谷丙转氨酶(80%)、谷草转氨酶(67%)和乳酸脱氢酶(54%)升高、恶心(37%)和头痛(35%)

  禁忌

  1.对活性物质或本药中任何赋形剂过敏

  2.活动性感染,急性或不受控制的慢性感染

  3.或已知有明显肝脏病变的患者纤维化或肝硬化

  贮存方法

  储存和运输在零下60℃冷冻。储存在原纸箱,以避光。直立存储。

  适用人群

  成人。儿童、孕妇及老人请在医师指导下使用。

  药物相互作用

  与其他药品的相互作用及其他形式的相互作用

  在给药之前,应审查患者现有的药品,以确定是否应进行修改,以防止本节所述的预期相互作用,在给药后应监测患者的伴随用药,特别是在第一年,并应根据患者的肝脏状况和风险评估是否需要改变伴随用药,当开始使用一种新的药物时,建议密切监测谷丙转氨酶和因子VIII活性水平(例如,第一个月每周至每2周),以评估对这两个水平的潜在影响,没有进行体内相互作用的研究

  (1)异维a酸

  服用ROCTAVIAN的患者不推荐使用异维a酸,因为它可能影响因子VIII的表达,应考虑使用非异维甲酸治疗

  (2)肝毒性药品或物质

  ①在接受肝毒性药物或使用肝毒性物质的患者中使用本品的经验有限,本药在这些情况下的安全性和有效性尚未确定

  ②在给接受潜在肝毒性药物或使用其他肝毒性药物(包括酒精、潜在肝毒性草药产品和营养补充剂)的患者使用本药之前,以及在用本药治疗后决定这些药物的可接受性时,医生应考虑它们可能会降低患者的肝毒性

  ③本药的疗效会增加更严重肝脏反应的风险,特别是在给药后的第一年

  与可能降低或增加皮质类固醇血浆浓度的药物相互作用

  可降低或增加皮质类固醇血浆浓度的药物(例如,诱导或抑制细胞色素P450 3A4的药物)可降低皮质类固醇治疗方案的疗效或增加其副作用

  接种疫苗

  (1)在静脉输注之前,确保患者的疫苗接种是最新的

  (2)患者的疫苗接种计划可能需要调整,以适应伴随的免疫调节治疗

  (3)在接受免疫调节治疗的患者不应接种活疫苗

  有效期

  36个月

  剂型

  注射剂

  生产厂家

  美国BioMarin

  成分

  本药主要有效成分为:Valoctocogene roxaparvovec

  是一种表达人凝血因子VIII (hFVIII-SQ) b结构域缺失SQ形式的基因治疗药物,它是一种基于非复制型重组腺相关病毒血清型AAV5的载体

  性状

  制药形式输液用溶液,一种透明、无色至淡黄色的溶液

  注意事项

  可追溯性

  为了提高生物医药产品的可追溯性,对产品名称和批号进行标注应清楚地记录给药产品的使用情况

  预先存在AAV5载体衣壳抗体的患者

  已有AAV5载体衣壳抗体的患者经验有限,由于目前尚不清楚本药在存在AAV5抗体的情况下是否或在什么条件下可以安全有效地给药,因此该药品不适合用于可检测到抗AAV5抗体的患者,在给药前,必须使用适当验证的试验证明不存在AAV5抗体

  肝脏疾病和肝毒性物质

  (1)对肝功能障碍患者或接受潜在肝毒性药物的经验有限ROCTAVIAN在这些情况下的安全性和有效性尚未确定

  (2)禁忌用于急性或不受控制的慢性肝脏感染患者,或已知明显肝纤维化或肝硬化患者

  (3)有其他肝脏疾病、肝脏实验室异常(ALT、AST、GGT或总胆红素根据至少2次测量高于正常上限的1.25倍,或INR为1.4或更高)或有肝脏恶性肿瘤史的患者(见肝功能和因子VIII监测),不推荐使用本品

  (4)患者在开本药处方前应筛查肝脏恶性肿瘤,在任何肝功能紊乱或接受潜在肝毒性药物的患者使用本品之前,医生应考虑治疗效果降低的可能性和更严重的肝脏反应,以及可能需要改变伴随用药,并根据需要留出时间进行洗脱期

  (5)饮酒对治疗效果的程度和持续时间的影响尚不清楚,在临床研究中,一些谷丙转氨酶升高归因于饮酒,建议患者在服用本品后至少一年内戒酒,此后限制饮酒

  肝的反应

  (1)在给予本药后,大多数患者(80%)出现谷丙转氨酶升高的肝脏反应,其中一些反应暂时与因子VIII转基因蛋白表达减少有关

  (2)给药后应监测谷丙转氨酶和因子VIII活性水平(见肝功能和因子VIII监测),并应根据需要对谷丙转氨酶升高进行皮质类固醇治疗,以控制肝脏反应并预防或减轻转基因表达的潜在减少

  (3)在确定个体患者使用本药的适应症和时间时,医生应确保患者在给药后可以密切监测肝脏实验室参数和因子VIII活性,并确认与皮质类固醇治疗方案相关的风险对个体患者是可接受的

  (4)使用其他免疫抑制剂治疗方案的经验有限

  输注相关反应

  (1)本药输注相关反应可有多种表现(如皮肤、粘膜、呼吸、胃肠道和心血管表现以及发热),可能需要降低输注速度、中断输注、药物干预和延长观察时间

  (2)在输注期间和输注后应监测患者,以防可能的急性输注反应

  (3)在病人出院时,如果出现新的或复发的反应,应提供就医指导

  血栓事件

  (1)因子VIII活性的增加可能导致患者个体的多因素静脉和动脉血栓形成事件的风险

  (2)患者应在给药前后评估血栓形成的危险因素和一般心血管危险因素

  (3)根据所达到的因子VIll活动水平,应根据患者的个人情况给予建议

  (4)如果患者观察到可能表明血栓形成事件的体征或症状,应立即就医

  与精液中转基因DNA脱落有关的避孕措施

  应告知男性患者他们及其有生育能力的女性伴侣需要采取避孕措施

  捐献血液、器官、组织和细胞

  在AAV载体基因治疗后,缺乏捐献血液或器官、组织和细胞用于移植的经验,因此,使用本品治疗的患者不得献血或捐献用于移植的器官、组织、细胞,这些信息应在治疗后交给患者的患者卡上提供

  免疫功能不全的患者

  未纳入免疫功能低下患者,包括在本药输注前30天内接受免疫抑制治疗的患者,该药品在这些患者中的安全性和有效性尚未确定,免疫功能低下患者的使用基于开处方者的判断,考虑到患者的一般健康状况和在本药治疗后使用皮质类固醇的可能性

  HIV阳性患者

  (1)作为临床研究的一部分,只有少数艾滋病毒感染者接受了本药治疗

  (2)考虑到肝毒性风险和/或对因子VIII表达的影响,HIV患者现有的抗逆转录病毒治疗方案在开始治疗之前和之后使用本药治疗前应仔细评估

  (3)应咨询治疗HIV感染的医生,考虑是否有肝毒性较小的抗逆转录病毒治疗方案可供使用,并适合患者,如果有指征,应在可行的情况下将患者转为新的抗逆转录病毒治疗方案

  活动性感染患者

  (1)目前尚无急性感染(如急性呼吸道感染或急性肝炎)或不受控制的慢性感染(如慢性活动性乙型肝炎)患者使用ROCTAVIAN的经验

  (2)这类感染可能会影响本药的反应,降低其疗效和/或引起不良反应,因此,有此类感染的患者禁用本品

  (3)如果有急性或不受控制的慢性活动性感染的体征或症状,则必须推迟治疗,直到感染消退或得到控制

  因子VIII抑制剂患者,监测抑制剂

  (1)有或曾有因子VIII抑制剂(中和抗体)的患者被排除在临床研究之外,目前尚不清楚这些抑制剂是否或在多大程度上影响本药的安全性或有效性

  (2)ROCTAVIAN不适用于有因子VIII抑制剂史的患者,在给予本药后,应通过适当的临床观察和实验室检查监测患者是否出现因子VIII抑制剂

  用本药后使用凝血因子VIII浓缩物或止血剂

  服用本药后:

  (1)在侵入性手术、手术、创伤或出血的情况下,应根据血友病管理的现行治疗指南和患者当前的凝血因子VIII活性水平,使用凝血因子VIII浓缩物/止血剂

  (2)如果患者的凝血因子VIII活性水平持续低于5 IU/dL,并且患者经历过反复的自发性出血发作,医生应考虑使用凝血因子VIII浓缩物/止血剂来减少此类发作,这与血友病管理的现行治疗指南一致

  重复治疗及对其他AAV介导疗法的影响

  目前尚不清楚本药是否或在什么条件下可以重复治疗,以及交叉反应抗体与其他基因疗法使用的AAV载体衣壳相互作用的程度,可能影响其他基因疗法疗效

  恶性肿瘤的风险作为向量整合的结果

  本品治疗可能会增加恶性肿瘤的风险,但到目前为止,还没有报道与ROCTAVIAN治疗相关的恶性肿瘤病例,如果发生恶性肿瘤,应联系上市许可持有人获取收集患者样本用于整合现场分析的说明

  长期随访

  患者预计将被纳入血友病患者的登记,随访15年,以证实这种基因疗法的长期有效性和安全性

  钠含量

  这种药品每瓶含有29毫克钠,相当于世卫组织钠含量的1.5%,建议成年人每天最多摄入2克钠

  (以上参考自EMA欧洲药品监督局英文说明书2022.09版)



药品文章
药品问答
最新问答
    使用氟维司群的注意事项有哪些,氟维司群(Fulvestrant)用于治疗乳腺癌,使用时需注意:注射部位可能产生反应;肝功能、肾功能不全者慎用;有出血性疾病或接受抗凝治疗者慎用;孕妇禁用,哺乳期妇女需采取有效避孕措施;儿童用药安全性未知;避免与其他药物同时使用;用药期间可能出现虚弱无力,驾驶和操作机械时需谨慎。有任何疑问或不适,及时咨询医生。氟维司群(Fulvestrant)是一种用于治疗乳腺癌的药物,主要用于雌激素受体阳性(ER+)的晚期或转移性乳腺癌患者。作为一种选择性雌激素受体下调剂,氟维司群通过减少体内雌激素的作用,帮助抑制癌细胞的生长。在使用氟维司群时,患者及医疗人员需要关注一些重要的注意事项,以确保治疗的安全性和效果。 1. 药物给药方式与剂量 氟维司群通常通过肌肉注射的形式给予,常见的剂量为每月一次。在治疗初期,患者一般需在第1、15天分别注射400毫克,然后每月维持注射尽可能的剂量。不过,具体的给药方案应根据医生的建议进行调整,患者必须遵循医疗专业人员的指导并避免自行更改剂量。 2. 监测副作用 使用氟维司群可能会导致一些副作用,比如潮热、恶心、乏力和关节疼痛等。患者在接受治疗期间应定期与医生沟通,监测药物的副作用表现。如果出现严重的副作用如过敏反应、严重的肝功能异常或血小板减少等,需及时就医并进行相应的检查和治疗。 3. 合并用药的注意事项 在使用氟维司群的同时,患者需告知医生所使用的其他药物,因为某些药物可能会与氟维司群发生相互作用。例如,某些抗生素、抗真菌药物和抗癫痫药等可能影响氟维司群的代谢,需谨慎评估其潜在的药物相互作用,以免影响治疗效果。 4. 术前与术后管理 对于计划进行手术的乳腺癌患者,建议在术前与主治医生沟通氟维司群的使用情况。根据手术类型和患者的具体情况,可能需要调整或暂停氟维司群的使用,以降低手术风险并促进术后恢复。 使用氟维司群进行乳腺癌治疗时,需要仔细关注以上注意事项。患者和医生应保持良好的沟通,共同参与到治疗方案的制定和实施中,以最大程度地提升治疗的效果和患者的生活质量。 [ 详情 ]
    已帮助1140人
    2025-03-15 18:02:01
    印度超级延时喷剂会出现副作用吗,延时喷剂(Climax spray)常见副作用有:1、皮肤刺激、刺痛、灼热或麻木感;2、皮肤疹、瘙痒、肿胀、呼吸急促等;3、麻醉感扩散;4、阴茎敏感度降低;5、不适感;6、长期使用潜在风险。延时喷剂(Climax spray)是一种局部使用的喷雾剂,声称能够延长男性的性行为时间,减少早泄的发生,其疗效如下:1、延时喷剂通常能有效延长性交时间,但具体效果因人而异;2、一些用户报告称使用后明显感到性交时间延长,而另一些用户可能感觉效果有限;3、可能会对性伴侣造成暂时的麻木感,因此建议在使用前进行沟通;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。在现代社会中,越来越多的人关注到性健康问题,尤其是早泄这一困扰许多男性的问题。针对这一问题,市面上出现了一种名为“印度超级延时喷剂”的产品,它被宣传为能够有效延长性交时间、改善性功能障碍。使用这种喷剂时,很多人可能会担心其是否会出现副作用。本文将对此进行简要分析。 1. 印度超级延时喷剂的成分分析 印度超级延时喷剂的主要成分往往包含一些局部麻醉剂,例如利多卡因(Lidocaine)或苯佐卡因(Benzocaine)。这些成分的作用是通过暂时麻痹阴茎的神经受体,从而延长性交的时间。虽然这些成分在某些情况下是安全的,但每个人对药物的反应不同,使用前了解其成分是十分重要的。 2. 可能的副作用 尽管许多人使用印度超级延时喷剂后没有出现明显不适,但仍有可能会经历一些副作用。常见的副作用包括局部皮肤刺激、发红、瘙痒以及过敏反应。在极少数情况下,使用后可能会出现勃起困难或性欲减退等问题。因此,用户在使用前应谨慎评估自身情况。 3. 使用方法与注意事项 为了最大限度地降低副作用的风险,用户在使用喷剂时应严格按照说明书的指示进行操作。一般来说,建议在性生活前20分钟左右喷涂,并避免在使用后立即进行其他敏感活动。此外,使用前最好进行皮肤敏感测试,以确保不会对成分产生过敏反应。 4. 何时应寻求专业帮助 如果在使用印度超级延时喷剂后出现严重不适或副作用,建议用户尽快寻求专业医疗帮助。此外,如果早泄问题持续存在,用户也应考虑咨询专业医生或性健康专家,以获取更为针对的治疗方案。 综合来看,印度超级延时喷剂作为一种改善性功能的辅助产品,可能确实能够在一定程度上发挥作用,但其潜在副作用也不容忽视。在使用前,了解成分、遵循使用方法以及注意个人身体反应,是确保安全和有效使用的关键。 [ 详情 ]
    已帮助1474人
    2025-03-15 18:00:44
    贝曲沙班医保可以报销吗,贝曲沙班(betrixaban)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。贝曲沙班(betrixaban)是一种新型口服抗凝药物,主要用于预防血栓的形成,特别是在住院患者中。由于其独特的药理特性,贝曲沙班在临床使用中逐渐受到了关注。那么,关于贝曲沙班的医保报销政策又是怎样的呢?本文将为您详细分析这一话题。 1. 贝曲沙班的作用及适应症 贝曲沙班通过抑制凝血因子Xa的活性,能够有效地减少血栓的形成。其主要适应症包括用于预防因长时间卧床或手术而导致的深静脉血栓症(DVT)和肺栓塞(PE)。随着对这一药物的研究深入,贝曲沙班在一些特定人群中的应用也越来越广泛。 2. 医保报销的基本原则 在中国,医保的报销政策通常是根据药物的临床应用价值、经济性以及药物的使用范围来决定的。一般来说,经过国家药品监督管理局批准的药物,符合医保报销条件的药物能够进入医保目录,并在相应的报销范围内进行补偿。贝曲沙班作为新药,其进入医保的难度较大。 3. 贝曲沙班的医保报销现状 截至目前,贝曲沙班并未普遍纳入中国的医保报销目录。一些地方可能会依据医保局的具体政策进行个别报销,但整体来看,使用贝曲沙班的费用大多需要患者自费。对于有需要使用此药物的患者,建议咨询医生或当地医保机构以获取更为准确的信息。 4. 自费药物对患者的影响 对于无法报销的自费药物,患者在用药上的经济负担可能会 substantially 增加。尤其是对于长期需要使用贝曲沙班的患者来说,药物费用可能对其家庭经济状况造成一定压力。因此,患者在选用贝曲沙班时需充分评估自身的经济能力,必要时可以与医务人员沟通,考虑其他可行的治疗方案。 总体而言,尽管贝曲沙班在血栓预防中展现了良好的效果,但由于尚未广泛纳入医保报销范围,患者在使用该药物时需权衡经济与健康之间的关系。希望未来可以有更多的研究和政策出台,使得这一有效的抗凝药物能够惠及更多需要的患者。 [ 详情 ]
    已帮助925人
    2025-03-15 17:48:54
    心衰(心力衰竭)是一种常见且严重的临床综合征,通常由多种心脏病引起,表现为心脏无法有效地泵出足够的血液以满足身体的需求。心衰患者常常伴有水肿、呼吸困难等症状,大大影响了生活质量及生存期。随着医学的发展,心衰的治疗手段也在不断进步,托伐普坦片作为一种新型利尿剂,逐步受到临床医生的关注。 托伐普坦的机制 托伐普坦(Tolvaptan)属于选择性抗利尿药,主要通过拮抗抗利尿激素(抗利尿激素,也称为抗利尿素或抗利尿激素)来发挥作用。这一机制使得液体排泄得到改善,同时有助于降低体内的水负荷,进而减轻心衰引起的水肿和呼吸困难。与传统的利尿剂(如呋塞米)相比,托伐普坦在尿液的排出方面具有更好的选择性和持续性,且对电解质的影响相对较小。 临床研究结果 许多临床研究已经探讨了托伐普坦在心衰患者中的应用效果。例如,一些研究显示,托伐普坦能够显著改善心衰患者的水肿情况,减轻体重,并增强患者的运动能力。此外,托伐普坦也被证明可以缩短住院时间,提高患者的生活质量。 值得注意的是,托伐普坦并不被认为是心衰治疗的第一线药物,其使用通常是在患者水负荷过重,传统利尿剂疗效不足的情况下。此外,对电解质平衡的监测在使用托伐普坦时至关重要,尤其是钠和钾的监测,以防止低钠血症等副作用的发生。 总结 托伐普坦片在心衰的治疗中展现出一定的疗效,尤其在改善水肿及减轻症状方面表现出色。其应用仍需结合患者具体情况,并进行合理的监测。未来,进一步的长期研究和临床试验将有助于明确托伐普坦在心衰治疗中的最佳使用策略和效果。患者在使用托伐普坦时,应在医生指导下进行,以确保安全有效的治疗。 参考文献 [1] 心衰诊疗指南 [2] 托伐普坦的药理作用与临床应用 希望以上内容能为你提供有价值的信息。如需进一步探讨,请随时询问! [ 详情 ]
    已帮助1125人
    2025-03-15 17:35:39
    随着人们对健康和美容的重视不断增加,保健品市场也越来越受到关注。阿维A胶囊作为一种常见的保健品,被广泛认为对皮肤健康和美容有积极作用。许多人会担心阿维A胶囊是否可以与其他药物安全地同时使用。在此我们将探讨一下阿维A胶囊与其他药物同时使用的安全性问题。 首先,了解阿维A胶囊的作用机制是很重要的。阿维A胶囊主要含有维生素A及其衍生物,这些成分对皮肤健康和视力维护都有积极的作用。由于维生素A是一种脂溶性维生素,长期大量摄入可能会引起中毒,出现头痛、乏力、脱发等症状。因此,在使用阿维A胶囊时应该严格按照说明书上的用量使用,避免过量摄入。 其次,阿维A胶囊与其他药物同时使用时需要格外注意相互作用的可能性。维生素A与某些药物如异维A酸、利福平等可能会发生相互作用,增加中毒风险。因此,在使用阿维A胶囊的同时,最好避免同时使用含有维生素A成分的其他药物。此外,如果患有某些疾病或正在服用药物,最好在使用阿维A胶囊之前咨询医生的建议,以确保安全性。 总的来说,阿维A胶囊是一种常见的保健品,对皮肤健康和美容有益。在使用阿维A胶囊时应当注意用量,避免过量摄入,同时注意与其他药物可能发生的相互作用。为了确保健康和安全,最好在使用阿维A胶囊之前咨询医生或药师的意见,根据个人情况决定是否适合使用这种保健品。健康是最重要的财富,我们应该谨慎对待药物的使用,做到科学用药,健康第一。 [ 详情 ]
    已帮助1000人
    2025-03-15 17:21:19
新上药品
Copyright © 2025 找药网 版权所有 粤ICP备2023040210号 网站地图
互联网药品服务资格证:(粤)-非经营性-2021-0532
本网站不销售任何药品,只做药品信息资讯展示
温馨提示:找药网所包含的说明书及药品知识仅供患者参考,服药细节请以当地医生建议为准,平台不提供任何医学建议。