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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox

全部名称:
BMN270,valrox
适应人群:
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
规格:
8mL
剂型:
注射剂
厂家:
美国BioMarin
有效期:
36个月
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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox的说明
Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)主要适用于:A型血友病患者。
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Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox说明书概述

  适应症

  ROCTAVIAN适用于无因子VIII抑制剂史且无血清5型腺相关病毒(AAV5)抗体检测的成人患者的严重血友病A(先天性因子VIII缺乏症)的治疗

  用法用量

  治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始,本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用

  ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者

  推荐剂量

  (1)ROCTAVIAN的推荐剂量为每公斤体重6 × 1013个载体基因组,单次静脉输注

  (2)计算病人的剂量(毫升)和所需的小瓶数

  ①患者剂量体积(mL)计算:

  体重(kg)乘以3=剂量(mL)

  ②待解冻瓶数计算:

  患者的剂量体积(mL)除以8 =待解冻的小瓶数(四舍五入到下一个整瓶数)

  给药方法

  (1)ROCTAVIAN必须通过静脉输注给药,不要以静脉推注或丸剂的方式注射

  (2)在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中管理本药品

  (3)ROCTAVIAN可以以1ml/min的输注速率开始给药,每30分钟增加1ml/min,最大速率可达4ml/min

  (4)如果患者发生输液相关反应,输液速度可能会减慢或中断

  不良反应

  ROCTAVIAN最常见的不良反应是谷丙转氨酶(80%)、谷草转氨酶(67%)和乳酸脱氢酶(54%)升高、恶心(37%)和头痛(35%)

  禁忌

  1.对活性物质或本药中任何赋形剂过敏

  2.活动性感染,急性或不受控制的慢性感染

  3.或已知有明显肝脏病变的患者纤维化或肝硬化

  贮存方法

  储存和运输在零下60℃冷冻。储存在原纸箱,以避光。直立存储。

  适用人群

  成人。儿童、孕妇及老人请在医师指导下使用。

  药物相互作用

  与其他药品的相互作用及其他形式的相互作用

  在给药之前,应审查患者现有的药品,以确定是否应进行修改,以防止本节所述的预期相互作用,在给药后应监测患者的伴随用药,特别是在第一年,并应根据患者的肝脏状况和风险评估是否需要改变伴随用药,当开始使用一种新的药物时,建议密切监测谷丙转氨酶和因子VIII活性水平(例如,第一个月每周至每2周),以评估对这两个水平的潜在影响,没有进行体内相互作用的研究

  (1)异维a酸

  服用ROCTAVIAN的患者不推荐使用异维a酸,因为它可能影响因子VIII的表达,应考虑使用非异维甲酸治疗

  (2)肝毒性药品或物质

  ①在接受肝毒性药物或使用肝毒性物质的患者中使用本品的经验有限,本药在这些情况下的安全性和有效性尚未确定

  ②在给接受潜在肝毒性药物或使用其他肝毒性药物(包括酒精、潜在肝毒性草药产品和营养补充剂)的患者使用本药之前,以及在用本药治疗后决定这些药物的可接受性时,医生应考虑它们可能会降低患者的肝毒性

  ③本药的疗效会增加更严重肝脏反应的风险,特别是在给药后的第一年

  与可能降低或增加皮质类固醇血浆浓度的药物相互作用

  可降低或增加皮质类固醇血浆浓度的药物(例如,诱导或抑制细胞色素P450 3A4的药物)可降低皮质类固醇治疗方案的疗效或增加其副作用

  接种疫苗

  (1)在静脉输注之前,确保患者的疫苗接种是最新的

  (2)患者的疫苗接种计划可能需要调整,以适应伴随的免疫调节治疗

  (3)在接受免疫调节治疗的患者不应接种活疫苗

  有效期

  36个月

  剂型

  注射剂

  生产厂家

  美国BioMarin

  成分

  本药主要有效成分为:Valoctocogene roxaparvovec

  是一种表达人凝血因子VIII (hFVIII-SQ) b结构域缺失SQ形式的基因治疗药物,它是一种基于非复制型重组腺相关病毒血清型AAV5的载体

  性状

  制药形式输液用溶液,一种透明、无色至淡黄色的溶液

  注意事项

  可追溯性

  为了提高生物医药产品的可追溯性,对产品名称和批号进行标注应清楚地记录给药产品的使用情况

  预先存在AAV5载体衣壳抗体的患者

  已有AAV5载体衣壳抗体的患者经验有限,由于目前尚不清楚本药在存在AAV5抗体的情况下是否或在什么条件下可以安全有效地给药,因此该药品不适合用于可检测到抗AAV5抗体的患者,在给药前,必须使用适当验证的试验证明不存在AAV5抗体

  肝脏疾病和肝毒性物质

  (1)对肝功能障碍患者或接受潜在肝毒性药物的经验有限ROCTAVIAN在这些情况下的安全性和有效性尚未确定

  (2)禁忌用于急性或不受控制的慢性肝脏感染患者,或已知明显肝纤维化或肝硬化患者

  (3)有其他肝脏疾病、肝脏实验室异常(ALT、AST、GGT或总胆红素根据至少2次测量高于正常上限的1.25倍,或INR为1.4或更高)或有肝脏恶性肿瘤史的患者(见肝功能和因子VIII监测),不推荐使用本品

  (4)患者在开本药处方前应筛查肝脏恶性肿瘤,在任何肝功能紊乱或接受潜在肝毒性药物的患者使用本品之前,医生应考虑治疗效果降低的可能性和更严重的肝脏反应,以及可能需要改变伴随用药,并根据需要留出时间进行洗脱期

  (5)饮酒对治疗效果的程度和持续时间的影响尚不清楚,在临床研究中,一些谷丙转氨酶升高归因于饮酒,建议患者在服用本品后至少一年内戒酒,此后限制饮酒

  肝的反应

  (1)在给予本药后,大多数患者(80%)出现谷丙转氨酶升高的肝脏反应,其中一些反应暂时与因子VIII转基因蛋白表达减少有关

  (2)给药后应监测谷丙转氨酶和因子VIII活性水平(见肝功能和因子VIII监测),并应根据需要对谷丙转氨酶升高进行皮质类固醇治疗,以控制肝脏反应并预防或减轻转基因表达的潜在减少

  (3)在确定个体患者使用本药的适应症和时间时,医生应确保患者在给药后可以密切监测肝脏实验室参数和因子VIII活性,并确认与皮质类固醇治疗方案相关的风险对个体患者是可接受的

  (4)使用其他免疫抑制剂治疗方案的经验有限

  输注相关反应

  (1)本药输注相关反应可有多种表现(如皮肤、粘膜、呼吸、胃肠道和心血管表现以及发热),可能需要降低输注速度、中断输注、药物干预和延长观察时间

  (2)在输注期间和输注后应监测患者,以防可能的急性输注反应

  (3)在病人出院时,如果出现新的或复发的反应,应提供就医指导

  血栓事件

  (1)因子VIII活性的增加可能导致患者个体的多因素静脉和动脉血栓形成事件的风险

  (2)患者应在给药前后评估血栓形成的危险因素和一般心血管危险因素

  (3)根据所达到的因子VIll活动水平,应根据患者的个人情况给予建议

  (4)如果患者观察到可能表明血栓形成事件的体征或症状,应立即就医

  与精液中转基因DNA脱落有关的避孕措施

  应告知男性患者他们及其有生育能力的女性伴侣需要采取避孕措施

  捐献血液、器官、组织和细胞

  在AAV载体基因治疗后,缺乏捐献血液或器官、组织和细胞用于移植的经验,因此,使用本品治疗的患者不得献血或捐献用于移植的器官、组织、细胞,这些信息应在治疗后交给患者的患者卡上提供

  免疫功能不全的患者

  未纳入免疫功能低下患者,包括在本药输注前30天内接受免疫抑制治疗的患者,该药品在这些患者中的安全性和有效性尚未确定,免疫功能低下患者的使用基于开处方者的判断,考虑到患者的一般健康状况和在本药治疗后使用皮质类固醇的可能性

  HIV阳性患者

  (1)作为临床研究的一部分,只有少数艾滋病毒感染者接受了本药治疗

  (2)考虑到肝毒性风险和/或对因子VIII表达的影响,HIV患者现有的抗逆转录病毒治疗方案在开始治疗之前和之后使用本药治疗前应仔细评估

  (3)应咨询治疗HIV感染的医生,考虑是否有肝毒性较小的抗逆转录病毒治疗方案可供使用,并适合患者,如果有指征,应在可行的情况下将患者转为新的抗逆转录病毒治疗方案

  活动性感染患者

  (1)目前尚无急性感染(如急性呼吸道感染或急性肝炎)或不受控制的慢性感染(如慢性活动性乙型肝炎)患者使用ROCTAVIAN的经验

  (2)这类感染可能会影响本药的反应,降低其疗效和/或引起不良反应,因此,有此类感染的患者禁用本品

  (3)如果有急性或不受控制的慢性活动性感染的体征或症状,则必须推迟治疗,直到感染消退或得到控制

  因子VIII抑制剂患者,监测抑制剂

  (1)有或曾有因子VIII抑制剂(中和抗体)的患者被排除在临床研究之外,目前尚不清楚这些抑制剂是否或在多大程度上影响本药的安全性或有效性

  (2)ROCTAVIAN不适用于有因子VIII抑制剂史的患者,在给予本药后,应通过适当的临床观察和实验室检查监测患者是否出现因子VIII抑制剂

  用本药后使用凝血因子VIII浓缩物或止血剂

  服用本药后:

  (1)在侵入性手术、手术、创伤或出血的情况下,应根据血友病管理的现行治疗指南和患者当前的凝血因子VIII活性水平,使用凝血因子VIII浓缩物/止血剂

  (2)如果患者的凝血因子VIII活性水平持续低于5 IU/dL,并且患者经历过反复的自发性出血发作,医生应考虑使用凝血因子VIII浓缩物/止血剂来减少此类发作,这与血友病管理的现行治疗指南一致

  重复治疗及对其他AAV介导疗法的影响

  目前尚不清楚本药是否或在什么条件下可以重复治疗,以及交叉反应抗体与其他基因疗法使用的AAV载体衣壳相互作用的程度,可能影响其他基因疗法疗效

  恶性肿瘤的风险作为向量整合的结果

  本品治疗可能会增加恶性肿瘤的风险,但到目前为止,还没有报道与ROCTAVIAN治疗相关的恶性肿瘤病例,如果发生恶性肿瘤,应联系上市许可持有人获取收集患者样本用于整合现场分析的说明

  长期随访

  患者预计将被纳入血友病患者的登记,随访15年,以证实这种基因疗法的长期有效性和安全性

  钠含量

  这种药品每瓶含有29毫克钠,相当于世卫组织钠含量的1.5%,建议成年人每天最多摄入2克钠

  (以上参考自EMA欧洲药品监督局英文说明书2022.09版)



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    阿来替尼有副作用吗,阿来替尼(Alectinib)是一种治疗非小细胞肺癌的药物,其常见副作用包括恶心呕吐、便秘、水肿、皮疹、心动过缓、体重增加、乏力、胆红素升高等。此外,阿来替尼也可能导致患者出现视力问题、心跳不规则、呼吸困难、肝功能异常等症状。对于有严重肝损伤的患者,阿来替尼可能会加重肝脏的损伤。阿来替尼(Alectinib)是一种针对特定类型肺癌的靶向药物,主要用于治疗ALK基因重排阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。尽管阿来替尼在临床治疗中显示了较好的疗效,但作为一种药物,它也可能带来一些副作用。本文将探讨阿来替尼的副作用、影响因素及管理策略,以帮助患者理解这一治疗选择。 1. 阿来替尼的常见副作用 阿来替尼的常见副作用包括疲劳、恶心、呕吐、腹泻和食欲下降。这些副作用往往在治疗开始后的几周内出现,并可能对患者的日常生活造成一定影响。此外,部分患者可能会经历头痛、皮疹、肌肉疼痛等症状。了解这些副作用的性质,可以帮助患者及其家庭做出适当的应对措施。 2. 可能的严重副作用 虽然阿来替尼的常见副作用相对轻微,但也有一些严重的副作用需予以关注。例如,阿来替尼可能会导致肺部相关的并发症,包括间质性肺病(ILD),这在临床中是一个较为重要的风险。此外,肝功能异常也可能发生,患者在接受治疗时需定期检查肝功能指标,以防止潜在的肝损害。 3. 副作用的影响因素 阿来替尼的副作用与多种因素相关,包括患者的年龄、性别、基础疾病、既往的治疗史及自身对药物的反应等。年轻患者通常对药物的耐受性较好,而老年患者可能更容易出现副作用。此外,个体代谢差异也会导致不同患者对阿来替尼的反应不同,因此在治疗过程中需要根据患者的具体情况进行调整。 4. 管理副作用的策略 对于阿来替尼治疗中出现的副作用,患者可以采取一些管理策略以减轻不适。例如,针对恶心和呕吐,可以在医生指导下使用抗恶心药物;饮食上可选择清淡易消化的食物,以减轻胃肠道不适。定期与医生沟通,及时报告副作用,亦可帮助调整治疗方案,确保疗效与安全性并重。 综上所述,阿来替尼虽然在治疗ALK阳性的非小细胞肺癌中展现了良好的效果,但患者在使用过程中也可能遇到一定的副作用。了解这些副作用及其管理策略,不仅能帮助患者更好地应对治疗,还能为临床医生提供更精准的治疗指导,从而提高患者的生活质量与治疗效果。 [ 详情 ]
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    2025-03-18 18:02:59
    戊苯可宁在国内上市了吗,戊苯可宁(valbenazine)美国上市时间:2017年4月11日;目前国内未上市。戊苯可宁(Valbenazine)是一种新型药物,主要用于治疗迟发型运动障碍,这是一种由于长期使用某些抗精神病药物而引发的运动异常。随着医学研究的不断深入,该药物的研发和市场上市受到广泛关注。本文将探讨戊苯可宁在中国的上市情况及其影响。 1. 戊苯可宁的作用机制 戊苯可宁作为一种选择性单胺再摄取抑制剂,主要通过调节中枢神经系统内的多巴胺水平来减轻运动症状。其独特的作用机制使得它能够有效减少因抗精神病药物长期使用而产生的迟发型运动障碍症状,提升患者的生活质量。 2. 国外上市状况 戊苯可宁在2017年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为首个专门用于治疗迟发型运动障碍的药物。这一批准标志着该领域治疗选择的突破,并为许多患者提供了新的治疗希望。药物上市后获得了较好的临床反馈,显示出良好的安全性和有效性。 3. 国内市场动态 尽管戊苯可宁在国外成功上市,但在中国的审批进展相对缓慢。在国内,迟发型运动障碍的治疗方案相对有限,患者面临着治疗选择匮乏的问题。因此,戊苯可宁的引进被广泛期待。目前,相关的临床试验和上市申请正在进行中,但具体的上市时间尚未确定。 4. 未来展望 如果戊苯可宁成功在国内上市,将为迟发型运动障碍患者带来新的希望。它的引入不仅提供了新的治疗手段,同时也促使国内医药行业加大对该类疾病研究的投入。未来,随着新药的持续研发与上市,患者的治疗选择将更加丰富,整体医疗水平也将得到提升。 戊苯可宁在国内的上市进展引起了广泛关注,虽然目前尚未正式上市,但对患者而言,这款新药的潜力与希望不可小觑。期待在不久的将来,这种创新药物能够顺利进入中国市场,造福广大患者。 [ 详情 ]
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    2025-03-18 17:56:35
    丹青胶囊是一种市面上常见的保健品,有人声称它具有预防心脏病发作的作用。就目前的科学研究和医学证据而言,丹青胶囊预防心脏病发作的效果并不明确。 心脏病是一种全球范围内的主要健康问题,包括心绞痛、心肌梗死和心力衰竭等。预防心脏病的一些有效方法包括保持健康的饮食习惯、进行适当的运动、戒烟以及定期进行体检。 丹青胶囊包含一系列天然成分,如黄酮类化合物、多酚类、维生素等,有些人相信这些成分对心脏健康有益。尽管这些成分确实对健康有一定积极影响,但是丹青胶囊是否可以作为预防心脏病发作的方法尚未得到充分证实。 在医学领域,仍然需要更多科学研究来证实丹青胶囊对心脏病的预防效果。只有经过严格的临床试验和科学验证,才能确定某种药物或保健品的确切功效和安全性。 值得指出的是,预防心脏病的最有效方法还是要保持健康的生活方式。这包括良好的饮食习惯,适量的运动,保持健康体重,戒烟和限制饮酒等。此外,定期体检和遵循医生的建议也是预防心脏病的重要步骤。 因此,对于那些关心心脏健康的人来说,最好的做法是将丹青胶囊或其他保健品作为一种辅助手段,而不是将其作为唯一的预防心脏病的方法。重要的是要通过科学的方式来保护自己的心脏健康,始终保持良好的生活习惯和定期的医疗检查。 [ 详情 ]
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    2025-03-18 18:00:17
    硝苯地平是一种常用的钙通道阻滞剂,主要用于治疗高血压和心绞痛。而钙拮抗剂是一类通过干扰钙离子进入细胞的药物,广泛用于心血管疾病的管理。因此,探讨硝苯地平缓释片与其他钙拮抗剂的联合使用在临床治疗中的可行性,具有重要的实际意义。 硝苯地平的作用机制 硝苯地平通过选择性阻断血管平滑肌细胞膜上的L型钙通道,降低钙离子内流,导致血管舒张和心脏负荷减轻,从而达到降低血压和改善心绞痛症状的作用。这种机制使得硝苯地平在心血管疾病管理中发挥着重要作用。 钙拮抗剂的分类与作用 钙拮抗剂主要分为三类:第一类是杰特类(如硝苯地平、氨氯地平),第二类是苯烯类(如维拉帕米),第三类是芦丁类(如地尔硫卓)。不同类型的钙拮抗剂在作用机制和临床应用上有所不同。例如,维拉帕米还具有一定的抗心律失常作用,而地尔硫卓则在心率控制方面表现优异。 联合使用的可行性 1. 降低不良反应风险 在某些情况下,单一钙拮抗剂的疗效可能无法满足患者的临床需求。这时,可以考虑将硝苯地平缓释片与其他钙拮抗剂联合使用,以增强降压效果并改善心脏功能。需要注意的是,两种钙拮抗剂联合使用可能会增加低血压及其他不良反应的风险,因此在使用前应进行充分评估。 2. 特定临床情况的应用 某些临床情况下,患者可能需要采用多种药物控制病情,例如心力衰竭合并高血压或心绞痛患者。此时,适当联合使用硝苯地平缓释片和钙拮抗剂可能有助于更好地控制症状和改善生活质量。医生应根据患者的具体病情、年龄、肾功能等因素,制定个体化的治疗方案。 注意事项 1. 药物相互作用:硝苯地平与其他针对心血管系统的药物联合使用时,可能会存在相互作用,导致不良反应增加。因此,在临床中应注意监测药物之间的相互作用。 2. 定期监测:联合用药期间,患者的血压、心率及相关生化指标需要进行定期监测,以防止低血压以及其他副作用的发生。 3. 遵医嘱用药:患者在使用任何药物联用方案时,必须遵循专业医生的指导,保证安全有效。 结论 硝苯地平缓释片可以与其他钙拮抗剂联合使用,但需谨慎评估潜在风险和相互作用。个体化的治疗方案,对促进患者病情的改善至关重要。对于不同病症与患者状态,临床医师应充分考虑,以制定最佳治疗策略,实现更好的治疗效果。 [ 详情 ]
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    2025-03-18 17:51:29
    氟哌啶醇报销有什么规定,氟哌啶醇(haloperidol)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各个地区的医保报销比例不同,一般在50%~70%之间。氟哌啶醇是一种常用的抗精神病药物,广泛用于治疗精神分裂症、躁狂症、精神障碍以及抽动秽语综合症等精神疾病。在中国,氟哌啶醇的报销政策对患者的治疗和经济负担有着重要影响。本文将探讨氟哌啶醇的报销规定及相关影响因素。 1. 氟哌啶醇的药物背景 氟哌啶醇(Haloperidol)是一种典型的抗精神病药物,主要通过阻断多巴胺受体来发挥作用。它常用于治疗各种精神疾病,尤其是精神分裂症和躁狂症。同时,氟哌啶醇在抽动秽语综合症的管理中也被广泛应用。由于其疗效显著,氟哌啶醇在临床上得到了广泛使用。 2. 药品报销政策概述 在中国,药品的报销政策由国家医药卫生部门制定,并由各地方政府具体实施。氟哌啶醇的报销通常属于国家基本医疗保险的范围内。患者在符合一定条件下,可以申请医疗保险报销,减轻用药经济负担。具体的报销比例和报销范围可能因地区和保险计划的不同而有所区别。 3. 报销条件 为了确保氟哌啶醇的报销,患者需要满足一定的条件。首先,患者必须由专业医生确诊为相关的精神疾病,并且该药物的使用需在医生的指导下进行。此外,患者还需在医院就诊并获得相应的处方,方可进行报销。部分地区可能要求患者使用的氟哌啶醇为符合国家药品目录的版本。 4. 影响因素 氟哌啶醇的报销情况可能受到多个因素影响,包括所在城市的具体医疗保险政策、医院级别以及患者的个人医保类型等。一般而言,城市医疗资源相对丰富,报销政策也相对完善,而基层医疗机构可能对于报销的执行力度不足。此外,患者的续药和长期治疗需求也可能导致不同的报销体验。 综上所述,氟哌啶醇的报销政策在为患者提供经济支持的同时,也需患者遵循相关的规定与程序。了解这些政策,能够帮助患者更好地应对精神疾病的治疗,同时减轻经济负担,从而提高生活质量。 [ 详情 ]
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    2025-03-18 17:42:33
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