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帕替西兰 patisiran

全部名称:
Onpattro,patisiran lipid complex
适应人群:
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病
规格:
10mg/5mL(2mg/mL)
剂型:
注射剂
厂家:
美国Alnylam公司
有效期:
24个月
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帕替西兰 patisiran的说明
帕替西兰(patisiran)主要适用于遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)的成年患者。
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帕替西兰 patisiran说明书概述

  【适应症】

  适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

  尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

  【推荐剂量和用法】

  •对于体重小于100kg的患者,建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者,推荐剂量为30 mg

  •给药前使用皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药

  •给药前过滤和稀释

  •注入约80分钟

  【警告和注意事项】

  1.输液相关反应

  在接受Onpattro治疗的患者中观察到输注相关反应(IRRs)。 在临床研究中,所有患者都接受了皮质类固醇、对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的术前用药,以降低IRRs的风险。在一项对照临床研究中,19%接受Onpattro治疗的患者出现IRRs,而接受安慰剂治疗的患者出现IRRs的比例为9%。在经历过IRR的接受Onpattro治疗的患者中,79%在前2次输注中经历了第一次IRR。IRRs的频率随着时间的推移而降低。IRRs导致5%的患者输液中断。在临床研究中,IRRs导致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有临床研究中,Onpattro最常见的症状(超过2%的患者报告)是潮红、背痛、恶心、腹痛。

  2.血清维生素A水平降低,建议补充

  Onpattro治疗导致血清维生素A水平下降。建议服用Onpattro的患者补充每日推荐量的维生素A。在Onpattro治疗期间,不应给予高于维生素A每日推荐量的剂量来试图达到正常的血清维生素A水平,因为血清维生素A水平不能反映体内的总维生素A水平。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症),应将其转介给眼科医生。

  【不良反应】

  视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。

  【药物相互作用】

  在治疗遗传性ATTR淀粉样变性时,可能与其他药物产生相互作用。其作为siRNA药物,作用机制独特,与其他影响基因表达或RNA代谢的药物同用时可能存在风险。同时,其他药物可能影响帕替西兰的代谢和清除,进而影响疗效。因此,患者在使用帕替西兰时,应告知医生所有正在使用的药物,以便医生评估和调整用药方案,确保治疗安全有效。如有疑虑,请及时咨询医生。

药品文章
帕替西兰是否能够报销,帕替西兰(Patisiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。帕替西兰(Patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物,近年来在临床上得到了广泛关注。随着其疗效的逐渐显现,患者及其家属也开始关心此药物的报销问题。本文将探讨帕替西兰的报销政策及其具体影响。 1. 帕替西兰的疗效和适应症 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,主要用于治疗由转甲状腺素淀粉样蛋白(ATTR)引起的淀粉样变性多发性神经病。这种疾病会导致周围神经损伤,影响患者的生活质量。研究显示,帕替西兰能够显著改善患者的神经功能,并减缓疾病进程,得到了临床医师的认可。 2. 当前的医保政策 关于帕替西兰的报销政策,各地的医保政策存在差异。部分地区的医保目录中已纳入该药物,可以部分报销,而其他地区可能仍在评估阶段。总体来说,帕替西兰的高昂成本仍是患者面临的主要问题,尤其是在未能纳入医保的情况下。 3. 患者的报销困境 虽然帕替西兰在治疗中展现出了良好的效果,但由于价格昂贵,许多患者难以承担个人费用。如果患者所在的地区没有相应的医保支持,他们可能需要寻求其他途径,比如慈善机构或患者援助计划,但这些途径能否有效、及时地提供帮助也存在不确定性。 4. 政策变动的可能性 随着医疗改革的推进,国家和地区有关药物报销的政策正在不断调整。未来,帕替西兰的报销情况有可能迎来积极的变化。公众对这类新药的需求不断增加,呼吁将其纳入医保的声音也愈发强烈,相关部门很可能会考虑患者的实际需求,以促进更公平的药物获取。 在总结来看,帕替西兰作为一种重要的治疗药物,在淀粉样变性多发性神经病的治疗中具有显著的临床价值。当前的报销政策仍令不少患者面临经济压力,期待未来能有更为广泛的医保覆盖,使得这一救命药物能够惠及更多需要的患者。
已帮助人数1102人
2025-04-15 15:54:39
帕替西兰的不良反应有哪些,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的靶向药物,主要通过抑制转运RNA (tRNA) 的合成,进而降低淀粉样蛋白的生成。尽管其疗效被广泛认可,但使用该药物也可能导致一些不良反应。了解这些副作用对于患者的安全用药至关重要。 1. 注射部位反应 帕替西兰通常通过静脉注射给药,常见的不良反应之一是注射部位的反应。这些反应可能包括红肿、疼痛或瘙痒,通常会在注射后数小时内出现。虽然大多数情况下这些反应是轻微的,但也需要关注,以便及时处理。 2. 过敏反应 部分患者在使用帕替西兰时可能出现过敏反应,包括皮疹、荨麻疹、呼吸急促等严重症状。这些过敏反应往往在首次用药或再次用药时出现,因此,患者在使用前应告知医生以往的过敏史,以确保安全。 3. 低血小板症 帕替西兰有可能导致低血小板血症,这是由于药物对骨髓的抑制所致。这种情况可能导致出血倾向,如容易淤血或皮下出血。医生会定期监测患者的血常规,以便早期发现和管理这一不良反应。 4. 肝功能异常 在使用帕替西兰期间,患者可能会出现肝功能指标的升高,如转氨酶水平的异常。这通常是轻度的,但在一些情况下可能会导致肝脏损伤。因此,建议患者在治疗期间定期进行肝功能监测。 总的来说,帕替西兰在治疗淀粉样变性多发性神经病中效果显著,但也伴随着一定的不良反应。患者在接受治疗时应与医生保持良好的沟通,及时反映身体状况,以确保治疗的安全性与有效性。了解这些不良反应,使患者能够做出更明智的医疗决策。
已帮助人数1072人
2025-04-14 16:24:29
帕替西兰有医保报销吗,帕替西兰(Patisiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的创新药物。这种病症通常由淀粉样蛋白在组织中异常沉积而引起,导致神经和其他器官功能受损。随着药物的上市,患者们关心的一个重要问题是:帕替西兰是否能够通过医保进行报销。本文将对此进行详细探讨。 1. 帕替西兰的基本信息 帕替西兰是一种注射用的小干扰RNA(siRNA),通过抑制肝细胞内淀粉样蛋白的合成,减缓病情的发展。该药物已在多个国家获得批准,用于治疗因 TTR(转甲状腺素蛋白)突变引起的家族性淀粉样变性多发性神经病。帕替西兰的出现为患者带来了新的治疗选择,但其高昂的费用却让许多患者感到压力重重。 2. 医保政策现状 在中国,医保的覆盖范围和报销标准因地区和具体政策而异。随着患者对新型药物需求的增加,部分地区已经开展了对特定罕见病药物的医保谈判,但其具体实施情况仍然存在差异。因此,帕替西兰是否能够医保报销需要根据各地的具体政策来判断。 3. 影响报销的因素 影响帕替西兰能否通过医保报销的因素主要包括药品的临床效果、治疗人群的规模以及药品的价格等。如果药品在临床试验中展现出良好的效果,并能有效缓解患者症状,基本上会增加其获得医保报销的机会。此外,药品的原产地、生产企业的谈判能力等也是关键因素。 4. 患者的呼声 由于帕替西兰的价格相对较高,许多患者渴望获取医保的支持以减轻经济负担。患者和患者组织积极与政府和相关医保部门沟通,推动对帕替西兰的医保谈判。通过不断的努力,部分地区已开始试点将其纳入医保报销范围,这为患者带来了新的希望。 在总结帕替西兰是否能获得医保报销的问题时,可以看出,虽然现阶段医保政策尚未统一,但患者的期望与努力推动着政策的变化。随着社会对罕见疾病的重视程度提升,未来帕替西兰在医保报销上的变化值得期待。希望有关方面能进一步完善政策,为广大患者提供更好的保障。
已帮助人数1072人
2025-04-14 13:41:07
帕替西兰是什么时候上市的,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)成人患者。目前国内未上市。帕替西兰是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物,近年来由于其显著的疗效受到了广泛关注。本文将就帕替西兰的上市时间及其相关背景进行详细介绍,以帮助读者更深入理解这一药物的重要性。 1. 帕替西兰的研发背景 帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)药物,专门用于治疗由一种叫做转甲状腺素(TTR)蛋白引发的遗传性淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)。这种病症会导致神经和心脏的功能受损,给患者带来严重的健康困扰。为了应对这一疾病的复杂性,研究人员着手开发针对TTR蛋白的创新疗法。 2. 上市时间 帕替西兰的上市时间为2018年。经过多年的临床试验,该药物首次在美国获得了FDA的批准,以用于治疗hATTR-PN。这一里程碑式的审批不仅为患者提供了新的治疗选择,同时也标志着基因疗法在实际应用中的重要一步。 3. 临床试验的成功 在帕替西兰上市之前,进行了多项临床试验以验证其安全性和有效性。这些试验表明,帕替西兰能够有效降低体内TTR蛋白的水平,显著减缓疾病进程。试验结果的成功为药物的快速审批奠定了坚实的基础,也为全球范围内的患者带来了新的希望。 4. 患者的反响与展望 自上市以来,帕替西兰得到了患者广泛的认可与使用。许多患者报告称,药物改善了他们的生活质量和运动功能。未来,随着对该药物进一步的研究与应用,期待能够开发出更加有效的治疗方案,为更多患者带来福音。 总的来说,帕替西兰的上市开创了一个新的治疗时代,有效应对淀粉样变性多发性神经病。随着医学的不断进步,我们有理由相信会有更多的突破性药物问世,从而帮助患者更好地管理自身的健康。
已帮助人数1068人
2025-04-07 10:27:54
药品问答
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    乙酰半胱氨酸医院可以报销吗,乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)已纳入医保报销。报销类别:医保乙类。各地区的相关政策不同,报销的比例也有所不同,一般在40%~60%之间。乙酰半胱氨酸(Acetylcysteine)是一种用于治疗多种病症的药物,尤其在肝衰竭早期治疗中发挥了重要作用。这种药物能够有效地降低肝细胞损伤,因此,许多患者在接受治疗时会关心乙酰半胱氨酸是否能够报销。本文将针对这一问题进行详细探讨。 1. 乙酰半胱氨酸的应用背景 乙酰半胱氨酸是一种具有抗氧化和解毒作用的药物,广泛用于肝衰竭、药物中毒和慢性支气管炎等多种疾病的治疗。其通过促进谷胱甘肽的合成,减少肝脏损伤,帮助恢复肝功能。在临床上,尤其是在早期发现肝衰竭患者时,及时使用乙酰半胱氨酸能显著提高患者的生存率。 2. 乙酰半胱氨酸的报销政策 在中国,乙酰半胱氨酸作为一种处方药,其报销情况通常依赖于当地的医保政策。一般来说,如果患者在医保范围内的医院就诊并按照医生的处方使用乙酰半胱氨酸,相关费用可能会根据医保政策部分报销。不同地区和不同医保类型的报销比例可能会有所差异,具体需要查看当地医保局的相关规定。 3. 影响报销的因素 报销的具体情况还受到多种因素的影响,包括患者的医疗保险类型、就诊医院的级别、用药的具体情况以及相关费用的审核程序等。例如,在一些大医院或公立医院就诊,使用乙酰半胱氨酸的费用很可能会被纳入到医保报销范围,而在私人诊所或某些非医保医院则可能不会报销。因此,患者在使用前应仔细了解医保政策,以便做好财务安排。 4. 如何提高报销几率 为了提高乙酰半胱氨酸的报销几率,患者应确保医院开具的处方符合医保的要求,同时保存好所有的就医凭证和费用单据。如果遇到报销问题,可以咨询医院的医保办公室,了解具体的报销流程和所需材料。此外,患者也可以通过与医生沟通,了解是否有其他药物可以替代乙酰半胱氨酸,或者在其他情况下仍能享受医保报销。 总的来说,乙酰半胱氨酸在肝衰竭早期治疗中具有重要的临床价值,而其能否报销则是患者在就医时需要关注的一个问题。了解当地医保政策、医生的用药建议以及相关的报销流程,将帮助患者更好地进行药物使用和费用规划,在享受合理医疗服务的同时减轻经济负担。 [ 详情 ]
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    开塞露是一种常用的轻泻药,主要成分为甘油或其他刺激性成分,主要用于缓解便秘。很多人可能会在使用开塞露后感到不同程度的腹部不适,甚至腹痛。本文将探讨开塞露的作用机制、使用注意事项,以及可能引起腹痛的原因。 一、开塞露的作用机制 开塞露通过刺激肠道,增加肠内水分,从而软化粪便,促进排便。这种机制有效地缓解了因便秘引起的不适。开塞露的刺激性作用也可能在某些情况下导致腹痛。 二、可能引起腹痛的原因 1. 剂量问题:如果使用的开塞露剂量超过推荐量,可能会导致肠道过度刺激,从而引发腹痛或腹泻。 2. 个人体质差异:每个人的肠道敏感度不同,有些人对开塞露成分比较敏感,使用后可能会引起腹痛或不适。 3. 肠道状况:如果在使用开塞露前肠道已经存在某种病症,比如肠炎、肠道感染或肠道梗阻,使用开塞露可能会加重腹痛。 4. 心理因素:有些人在使用开塞露时可能会感到紧张或焦虑,这种心理状态也可能导致腹部不适。 三、使用开塞露的注意事项 1. 遵医嘱:在使用开塞露之前,最好咨询医生的建议,特别是长期便秘或有肠道疾病的患者。 2. 适量使用:严格按照说明书或医生建议的剂量使用,避免过量。 3. 观察反应:使用后要观察自身反应,如果感到明显腹痛或其他不适,及时停药并就医。 4. 注意生活习惯:维持健康的饮食习惯和生活方式,如增加膳食纤维摄入、多喝水、适量运动,有助于改善便秘问题,降低对开塞露的依赖。 四、总结 尽管开塞露是一种安全有效的便秘缓解方法,但在使用后可能会出现腹痛等不适症状。了解其可能引起腹痛的原因,以及在使用中的注意事项,能够帮助我们更安全有效地缓解便秘问题。如有需要,务必向专业医生寻求建议,以确保健康和安全。 [ 详情 ]
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    替格瑞洛国内有没有上市,替格瑞洛(Ticagrelor)美国上市时间:2011年7月20日;国内上市时间:2012年11月22日。替格瑞洛是一种口服抗血小板药物,主要用于治疗心血管类疾病,尤其是在心肌梗塞患者中的应用备受关注。近年来,替格瑞洛在全球范围内的临床应用日益广泛,但其在国内的上市情况及相关影响是许多患者和医务工作者所关心的话题。本文将对替格瑞洛在国内的上市情况进行简要分析,探讨其对心血管疾病治疗的贡献。 1. 替格瑞洛的药理作用 替格瑞洛是一种选擇性ADP受体拮抗剂,通过干预血小板聚集过程,有效降低血栓形成的风险。对于心肌梗塞患者,采用替格瑞洛可以显著减少心血管事件的发生率,从而有效提高患者的生存质量。同时,该药物具有较快的起效时间和可逆的作用特点,使其在急诊治疗中表现出色。 2. 国内适应症与应用 替格瑞洛在国外的临床试验证实了其在急性冠状动脉综合征、心肌梗塞等患者中的显著疗效。根据相关指南,替格瑞洛被推荐作为二级预防治疗的一种选择。这使得在面对急性心血管事件时,医生有了更多的治疗手段以应对复杂的临床情况。 3. 国内上市现状 截至目前,替格瑞洛在中国的上市情况仍然处于审批中。尽管很多医生对其药物效果表达了积极的看法,但由于涉及到的审批流程繁琐以及政策原因,替格瑞洛在国内市场尚未获得批准,给患者的选药和治疗带来了一定的困扰。 4. 未来展望 随着我国对心血管疾病治疗的关注度不断提高,替格瑞洛的上市前景依然被业内看好。希望在未来的药品研发与审批环节中,相关部门能够加快审核进程,使得更多患者能够受益于这一重要的抗血小板药物。同时,替格瑞洛的引入也将为医生的临床决策提供更为丰富的工具,帮助进一步改善心血管疾病的治疗效果。 替格瑞洛作为一种有效的抗血小板药物,其在国内的上市无疑将为心血管疾病患者带来新的希望。虽然目前尚未上市,但人们对其未来的发展充满期待,期待它能够早日问世,惠及更多需要这一疗法的患者。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 10:06:51
    在现代生活中,由于工作压力、情绪波动、饮食不规律等因素,越来越多人面临肝气不畅的问题。肝气不畅往往会导致一系列的身体不适,其中气短是一种常见症状。对于这种困扰,很多人会寻求中药的帮助,舒肝理气丸便是在这个背景下被广泛关注的一种中成药。 肝气不畅的表现 肝气不畅主要是指肝脏的功能受到阻碍,导致气血流通不畅。患者常常感到胸闷、气短、情绪不稳定,甚至可能伴随有腹胀、嗳气等消化不良的症状。这些状况如果持续存在,可能会影响到日常生活和工作,给身心健康带来负担。 舒肝理气丸的组成与功效 舒肝理气丸是一种传统的中药制剂,主要由柴胡、白芍、枳壳、香附等药材组成。其主要功效是舒肝解郁、理气止痛。通过调理肝气,疏通气机,帮助身体恢复正常的气血循环。 柴胡:具有疏肝解郁的作用,可以帮助缓解情绪压力。 白芍:能够养血柔肝,缓解因肝气不畅引起的疼痛。 枳壳:可以理气宽中,帮助改善消化,减轻腹胀。 香附:有助于调理气机,缓解情绪郁结。 舒肝理气丸对气短的帮助 气短的发生在一定程度上与肝气不畅有关,因此舒肝理气丸在理论上对气短有一定的帮助。通过舒肝理气,改善体内的气血循环,可以缓解因肝气不畅所导致的气短症状。同时,舒肝理气丸也有助于调节情绪,减轻压力,这对于改善气短的感觉也具有积极影响。 需要注意的是,舒肝理气丸并不能替代专业医疗。如果气短的症状严重或伴随其他明显的异常,比如胸痛、心悸、呼吸困难等,应及时就医,寻找专业的诊断和治疗。 结论 总体来说,舒肝理气丸可能对因肝气不畅引起的气短有一定的缓解效果,通过疏通气机和调节情绪来改善症状。但因为每个人的身体状况和病因各异,使用前最好咨询中医师或专业医生,以得到更加个性化的建议和治疗方案。健康管理需要综合考虑,只有通过合理的饮食、作息、情绪管理和必要的药物辅助,才能有效改善身体状况,提升生活质量。 [ 详情 ]
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    白消安会出现副作用吗,白消安(Busulfan)常见的副作用包括骨髓抑制、恶心、呕吐、腹泻、便秘、皮肤色素沉着、高尿酸血症、性功能减退、男性乳腺发育、睾丸萎缩、肺纤维化、肝功能受损、胆汁郁积、黄疸、氨基转移酶升高等。部分患者可能会出现严重的副作用,如粒细胞缺乏、血小板减少、贫血等,严重者需要及时停药。此外,白消安还可能导致过敏反应,如皮疹、呼吸困难等。白消安(Busulfan)是一种用于治疗某些类型白血病和慢性骨髓增殖性疾病的化疗药物,尤其在慢性粒细胞白血病(CML)患者中有广泛应用。尽管白消安在降低病情进展和改善患者预后方面发挥了重要作用,但许多患者在接受治疗过程中会遇到各种副作用。本篇文章将探讨白消安的副作用,帮助患者和家属更好地理解这一药物。 1. 白消安的常见副作用 白消安的副作用通常与剂量和治疗时间有关。最常见的副作用包括恶心、呕吐、食欲减退和口腔溃疡。很多患者在化疗过程中会经历这些不适,可能需要使用抗 nausea 药物来缓解症状。此外,血液学相关的副作用,如白细胞减少、贫血和血小板减少,也较为常见,这可能导致患者增加感染风险和出血倾向。 2. 长期使用造成的副作用 对于需要长期使用白消安的患者,可能会出现一些较为严重的副作用。例如,肺纤维化是一种可能的并发症,患者应定期进行肺功能监测。其他潜在的长期副作用还包括肝功能损伤和生育能力下降,特别是在年纪较轻的患者中,可能需要在治疗前咨询生育相关问题。 3. 如何管理副作用 为了减轻白消安的副作用,患者可以采取一些有效的管理措施。保持良好的饮食、增强体力运动,以及充分休息都是很重要的。同时,定期与医生沟通,有助于及时调整药物剂量和制定个性化的治疗计划。此外,医生可能会根据具体情况开具支持性治疗药物,以帮助缓解不适。 4. 总结 总的来说,白消安作为治疗慢性粒细胞白血病及慢性骨髓增殖性疾病的有效药物,其副作用不可忽视。患者在接受治疗前应与医疗团队进行详细沟通,充分了解可能出现的副作用,以便更好地应对和管理。通过合理的监测和干预,许多副作用是可以得到缓解的,从而提升患者的生活质量。 [ 详情 ]
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    2025-04-16 09:58:35
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