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帕替西兰 patisiran

全部名称:
Onpattro,patisiran lipid complex
适应人群:
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病
规格:
10mg/5mL(2mg/mL)
剂型:
注射剂
厂家:
美国Alnylam公司
有效期:
24个月
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帕替西兰 patisiran的说明
帕替西兰(patisiran)主要适用于遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)的成年患者。
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帕替西兰 patisiran说明书概述

  【适应症】

  适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。

  尚不清楚Onpattro对儿童是否安全有效。

  【推荐剂量和用法】

  •对于体重小于100kg的患者,建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者,推荐剂量为30 mg

  •给药前使用皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药

  •给药前过滤和稀释

  •注入约80分钟

  【警告和注意事项】

  1.输液相关反应

  在接受Onpattro治疗的患者中观察到输注相关反应(IRRs)。 在临床研究中,所有患者都接受了皮质类固醇、对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的术前用药,以降低IRRs的风险。在一项对照临床研究中,19%接受Onpattro治疗的患者出现IRRs,而接受安慰剂治疗的患者出现IRRs的比例为9%。在经历过IRR的接受Onpattro治疗的患者中,79%在前2次输注中经历了第一次IRR。IRRs的频率随着时间的推移而降低。IRRs导致5%的患者输液中断。在临床研究中,IRRs导致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有临床研究中,Onpattro最常见的症状(超过2%的患者报告)是潮红、背痛、恶心、腹痛。

  2.血清维生素A水平降低,建议补充

  Onpattro治疗导致血清维生素A水平下降。建议服用Onpattro的患者补充每日推荐量的维生素A。在Onpattro治疗期间,不应给予高于维生素A每日推荐量的剂量来试图达到正常的血清维生素A水平,因为血清维生素A水平不能反映体内的总维生素A水平。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症),应将其转介给眼科医生。

  【不良反应】

  视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。

  【药物相互作用】

  在治疗遗传性ATTR淀粉样变性时,可能与其他药物产生相互作用。其作为siRNA药物,作用机制独特,与其他影响基因表达或RNA代谢的药物同用时可能存在风险。同时,其他药物可能影响帕替西兰的代谢和清除,进而影响疗效。因此,患者在使用帕替西兰时,应告知医生所有正在使用的药物,以便医生评估和调整用药方案,确保治疗安全有效。如有疑虑,请及时咨询医生。

药品文章
帕替西兰的适应症、用药注意事项及禁忌,帕替西兰(patisiran)的适应证主要是治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。帕替西兰(patisiran)需注意以下几点:首先,过敏者禁用,使用过程中如出现过敏症状应立即停药就医。其次,输液时请密切监测体征,出现不适需及时调整输液速度。此外,建议补充维生素A,并定期进行眼部检查。最后,请严格遵循医生指导用药,如有疑虑或不适,请及时就医咨询。请注意,具体使用时应根据患者情况和医生建议进行调整。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病的药物。这种疾病是一种罕见但严重的遗传性病症,主要由体内转铁蛋白前体的突变引起。其结果是体内淀粉样物质的沉积,导致神经损伤和多种系统性并发症。帕替西兰通过抑制相关的转录后修饰通路,减少淀粉样物质的生成,进而改善患者的临床表现。 1. 适应症 帕替西兰主要适用于遗传性淀粉样变性多发性神经病患者。这种病症通常会导致周围神经损伤、听力损失及心脏问题,严重影响患者的生活质量。通过减少转铁蛋白前体的生成,帕替西兰帮助减缓病情进展,并改善一些由于神经损伤引起的症状,如疼痛、虚弱和感觉异常等。 2. 用药注意事项 在使用帕替西兰期间,医生需要对患者进行定期监测,特别是肝功能和肾功能的评估。此外,患者在服用过程中应积极反馈任何不良反应,以便及时处理。由于帕替西兰可能与其他药物相互作用,因此在开始新药物治疗前,患者应告知医生目前正在使用的所有药物。 3. 禁忌 对于已知对帕替西兰或其任何成分过敏的患者,应避免使用。此外,妊娠及哺乳期的女性在使用此药物之前,必须与医生仔细讨论潜在的风险与益处,确保母婴安全。某些合并症,如严重肝病患者,可能需要谨慎使用或完全禁忌使用帕替西兰。 帕替西兰是一种具有重要临床意义的药物,能够显著改善遗传性淀粉样变性多发性神经病患者的生活质量。使用时必须注意适应症的合理性、潜在的药物相互作用以及可能的禁忌症,以确保患者的安全与疗效。对于这个领域的最新研究和用药指南,患者及其家属也应保持关注。
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2025-03-05 16:19:40
帕替西兰医保报销比例,帕替西兰(patisiran)未纳入医保。根据国家医保局相关信息,未查询到该药品被纳入医保。帕替西兰(patisiran)是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的新型疗法,属于一种RNA干扰药物。由于这种病症所带来的影响及其治疗费用较高,医保报销比例成为患者关心的重要问题。本文将对帕替西兰的医保报销情况进行详细分析,为患者提供有价值的信息。 1. 帕替西兰的治疗效果 帕替西兰是一种用于治疗由淀粉样蛋白沉积引起的多发性神经病的创新药物。它通过靶向和降解异常的转甲状腺素(TTR)蛋白,减缓或阻止病情的进展。临床研究显示,其在改善患者神经功能和生活质量方面具有显著的疗效。 2. 医保政策背景 随着新药研发的不断推进,医保政策的逐步完善也成为患者关注的重点。一方面,国家在逐步扩大医保目录,另一方面,针对特定疾病和药物的报销政策也日益细化。淀粉样变性多发性神经病虽然相对罕见,但其治疗的经济负担显著,医保的支持显得尤为重要。 3. 帕替西兰医保报销比例 根据最新的医保政策,帕替西兰的报销比例在不同地区可能存在差异。一般来说,在纳入医保目录的情况下,药品的报销比例平均在50%至70%之间。这意味着,患者在购买帕替西兰时,可以享受一定的经济补贴,从而减轻自身的经济负担。 4. 未来展望 随着国家对慢性病和罕见病的关注加大,预计帕替西兰的医保报销政策还会出现进一步的优化。例如,推动纳入更多的临床适应症、提升报销上限等措施都有可能实施。此外,患者、医生及社会各界的共同呼声也将为政策的改善提供有力支持。 帕替西兰作为一种有效的治疗药物,其医保报销比例直接影响到患者的经济负担。希望通过本文的分析,能够为患者提供更为清晰的医保政策指导,从而帮助他们更好地应对自身的病情与治疗需求。
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2025-03-01 10:29:51
帕替西兰一年需要多少钱,帕替西兰(patisiran)的代购价格是4200元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。帕替西兰是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的创新性药物。这种病症会导致神经功能受损,严重影响患者的生活质量。近年来,随着对这种靶向治疗的认识深入,越来越多的患者开始询问治疗的费用问题。本文将详细探讨帕替西兰一年所需的费用以及相关因素。 1. 医药费用概述 帕替西兰的价格通常较高,因其涉及到生物制药和特殊的制造过程。在中国市场,帕替西兰的年均费用可能达到数十万元。具体费用受多种因素影响,包括患者具体的病情、医生的用药建议、以及市场的供需情况等。 2. 保险覆盖情况 虽然帕替西兰的价格高昂,但不同地区和不同的医保政策对其覆盖程度各有不同。在一些国家和地区,患者或许能通过医保报销部分药品费用,减少自身的经济负担。但需注意的是,申请报销的程序复杂,且并非所有患者都能获得报销额度。 3. 其他相关成本 除了药品本身的费用外,患者在治疗期间还可能面临其他相关费用,如定期的门诊检查、辅助治疗、以及可能的住院费用等。这些附加费用会进一步提升患者的经济负担。患者在评估整体治疗费用时,应包含这些方面的支出。 4. 寻找经济支持 尽管帕替西兰的费用整体不菲,患者可通过多种途径寻求经济支持。例如,部分慈善组织和药物基金可能会提供帮助,资助患者的部分药品费用。此外,患者可咨询医生或药师,获取有关药物援助项目的信息,以减轻负担。 总结而言,帕替西兰的成本在多方面因素的影响下,可能每年需数十万元的投入。面对这样的经济压力,患者应积极寻找医保及其他经济支持途径,从而减轻自身的负担。同时,随着医疗技术的发展,未来可能会有更多的治疗选择和价格合理的替代方案。
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2025-02-24 12:13:54
帕替西兰的疗效与作用及副作用,帕替西兰(patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。帕替西兰(patisiran)是一种针对淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的治疗药物,属于小干扰RNA(siRNA)类药物。它能够有效降低体内的淀粉样前体蛋白(transthyretin, TTR)水平,进而减轻神经系统的症状。本文将重点探讨帕替西兰的疗效与作用,以及可能的副作用,以帮助患者和医务人员更好地了解这一药物。 1. 疗效概述 帕替西兰在临床研究中表现出显著的疗效。它通过抑制TTR基因的表达,降低TTR蛋白的产生,从而减少了淀粉样物质在神经系统中的沉积。研究显示,使用帕替西兰的患者在感觉、运动功能以及生活质量等方面均有明显改善。该药物的疗效使其成为治疗淀粉样变性多发性神经病的重要选择。 2. 作用机制 帕替西兰属于小干扰RNA类药物,其作用机制是通过特异性与TTR mRNA结合,阻止其翻译,减少TTR蛋白的合成。同时,帕替西兰可以促进体内TTR的降解,由此进一步降低淀粉样蛋白的积累。通过这一双重作用机制,帕替西兰能够有效地减轻病症并改善患者的神经功能。 3. 临床应用 帕替西兰主要用于治疗由TTR基因突变引起的淀粉样变性多发性神经病。其应用为患者提供了新的希望,尤其是对于那些传统治疗效果不佳的患者。帕替西兰以静脉注射的方式给药,治疗方案通常为每三周一次,经过治疗后,患者的神经病症状和生活质量均可显著提升。 4. 副作用与注意事项 尽管帕替西兰的疗效显著,但其也可能引发一些副作用。常见的副作用包括注射部位反应、腹泻、恶心和头痛等。在少数患者中,可能出现过敏反应或肝功能异常。因此,在使用帕替西兰治疗前,医生需评估患者的整体健康状况,并在治疗过程中定期监测相关指标,以确保患者的安全。 总的来说,帕替西兰为淀粉样变性多发性神经病的治疗提供了一种有效的选择。了解其疗效和副作用,对于患者及其家属而言,都是重要的,这有助于制定合理的治疗方案,提高生活质量。在未来的研究和临床实践中,期待能对帕替西兰的应用进行更深入的探讨,以提高其疗效并减少副作用。
已帮助人数836人
2025-02-22 13:49:41
药品问答
最新问答
    舒尼替尼(Sunitinib)是一种靶向药物,它广泛应用于癌症的治疗,特别是对胃肠间质瘤(GIST)、肾细胞癌、神经内分泌肿瘤以及肝癌等的治疗。本文将对舒尼替尼的靶向机制及其在上述疾病治疗中的应用进行探讨。 1. 舒尼替尼的靶向机制 舒尼替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂,主要作用于肿瘤细胞的特定信号转导通路。通过抑制与肿瘤生长、血管生成和转移相关的多种激酶,舒尼替尼可以有效减少肿瘤细胞的增殖和血供。这种精确的干预方式,能够最大程度地减少对正常细胞的损伤,使其成为靶向治疗的典型代表。 2. 舒尼替尼在胃肠间质瘤中的应用 胃肠间质瘤是一种来源于消化道平滑肌的肿瘤,其生长与特定基因突变密切相关。对于多数GIST患者,舒尼替尼是首选的治疗方案,尤其是在肿瘤发生转移或手术切除后复发的情况下。研究表明,舒尼替尼能够显著延长患者的无进展生存期,提高生活质量。 3. 舒尼替尼在肾细胞癌的疗效 肾细胞癌是最常见的肾脏恶性肿瘤类型,而舒尼替尼已成为晚期肾细胞癌的一线治疗药物之一。它通过抑制Raf/MEK/ERK信号通路,降低肿瘤细胞的增殖和血管生成,从而有效控制肿瘤的发展。临床研究显示,舒尼替尼治疗能显著提高患者的生存率。 4. 舒尼替尼与神经内分泌肿瘤 神经内分泌肿瘤是一类起源于神经内分泌细胞的独特肿瘤,因其生物学特性各异,治疗相对复杂。舒尼替尼在某些类型的神经内分泌肿瘤中表现出良好的效果,能够抑制肿瘤的生长,并改善患者的生存率,成为重要的治疗选项。 5. 舒尼替尼在肝癌治疗中的前景 肝癌,特别是肝细胞癌,是全球范围内致死率较高的恶性肿瘤。舒尼替尼在肝癌的研究中显示出一定的疗效,其潜在机制包括抑制肝癌细胞的生长和转移。此外,舒尼替尼与其他靶向药物或化疗药物联合使用,可能会进一步提高治疗效果。 综上所述,舒尼替尼作为一个重要的靶向药物,在多种恶性肿瘤的治疗中展现了巨大的应用潜力。它通过靶向特定的生物通路,能够有效抑制肿瘤的发生和发展。随着进一步的研究和临床应用,我们期望能够更好地了解并利用舒尼替尼,为更多癌症患者带来福音。 [ 详情 ]
    已帮助1367人
    2025-03-14 18:03:06
    替莫唑胺不良反应严重吗,替莫唑胺(Temozolomide)最常见的不良反应为恶心、呕吐。可能会出现骨髓抑制,但可恢复,病人应定期地检测血常规。其他的常见的不良反应为疲惫、便秘和头痛、眩晕、呼吸短促、脱发、贫血、发热、免疫力下降等。替莫唑胺是一种被广泛用于治疗胶质母细胞瘤的化疗药物,作为一种口服剂型的DNA烷化药物,它的主要作用是阻断肿瘤细胞的生长和繁殖。服用替莫唑胺的患者可能会经历多种不良反应,这些反应的严重程度因人而异。在本文中,我们将深入探讨替莫唑胺的不良反应,包括它们的类型、发生机制以及如何管理这些副作用。 1. 替莫唑胺的常见不良反应 替莫唑胺治疗中常见的不良反应包括恶心、呕吐、乏力和食欲下降。这些反应通常在药物开始治疗后几天内出现,并可能持续数天。这些副作用虽然影响患者的生活质量,但大多数情况下是轻微的并且可以通过对症治疗得以缓解。 2. 严重不良反应的类型 除了常见的不良反应,替莫唑胺也可能引发一些较为严重的副作用。最常见的严重反应包括血液系统的影响,如骨髓抑制,这可能导致白细胞减少、血小板减少等情况,增加感染及出血的风险。此外,肝功能损害和肺部并发症也是需密切关注的反应。 3. 如何管理和监测不良反应 在使用替莫唑胺的过程中,定期的血液检测至关重要,以监测患者的血细胞计数和肝功能。对于出现血液系统问题的患者,医生可能会调整治疗方案或使用支持性治疗,比如注射白细胞刺激因子或进行输血。此外,适当的营养支持和对症治疗也能有效缓解患者的不适。 4. 患者个体差异与不良反应 每位患者对替莫唑胺的反应可能会有所不同。影响因素包括患者的年龄、身体状况、合并疾病以及是否同时使用其他药物。有些患者能够耐受较高剂量的替莫唑胺,而另一些患者则可能在较低剂量下出现显著的不良反应。因此,个体化治疗是非常重要的,应根据患者的具体情况进行调整。 综上所述,替莫唑胺虽然在胶质母细胞瘤的治疗中具有重要的疗效,但相应的不良反应也不容忽视。在治疗过程中,患者和医生应保持良好的沟通,以确保及时识别和管理不良反应,从而提高治疗的顺利进行和患者的生活质量。在这一过程中,加强监测、合理调整剂量和对症治疗将是应对不良反应的关键。 [ 详情 ]
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    2025-03-14 17:55:36
    依匹哌唑多少钱可以买到,依匹哌唑(brexpiprazole)的代购价格是15760元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。依匹哌唑(brexpiprazole)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。依匹哌唑是一种新型的抗精神病药物,主要用于治疗精神分裂症和大规模抑郁发作。市场上对依匹哌唑的需求不断增加,因此了解其价格信息对患者及其家属来说显得尤为重要。本文将为您详细介绍依匹哌唑的价格,以及相关影响因素。 1. 依匹哌唑的药物概述 依匹哌唑(Brexpiprazole)属于非典型抗精神病药物,主要通过调节神经传递物质如多巴胺和血清素的活动来发挥作用。其主要适应症包括治疗精神分裂症和作为抑郁症的辅助治疗。由于其较好的耐受性和较低的副作用,近年来越来越多的患者开始使用这种药物。 2. 依匹哌唑的价格区间 依匹哌唑的价格因地区和药房而异。在中国市场上,每盒(包含20片)依匹哌唑的价格通常在几百到一千元人民币不等,具体价格可能受到地区差异、供应链以及药品政策等多种因素的影响。患者在购买时应咨询当地药房以获取更准确的价格。 3. 影响依匹哌唑价格的因素 依匹哌唑的价格会受到多种因素的影响。首先,生产厂家和市场竞争会导致价格浮动。其次,医保政策的调整也会直接影响患者承担的费用。此外,购买渠道的不同,比如在线药房和传统药房,可能导致价格差异。因此,患者应该尽量选择信誉良好的渠道进行购买,以保证药品的质量和服务。 4. 依匹哌唑的使用注意事项 虽然依匹哌唑在治疗上表现出良好的疗效,但患者在使用时仍需注意一些问题。首先,使用此药物需遵医嘱,不可自行调整剂量或停药。另外,患者在用药过程中应定期复诊,监测药物对身体的影响,以便及时调整治疗方案。了解并掌握药物的副作用也是确保治疗安全的关键。 依匹哌唑作为一种有效的治疗药物,帮助许多精神疾病患者重返正常生活。在购买时,了解其价格和相关信息非常重要。建议患者在使用任何药物前,务必咨询专业医生,以确保安全和有效的治疗方案。 [ 详情 ]
    已帮助1041人
    2025-03-14 17:41:29
    氟康唑胶囊是一种常见的抗真菌药物,被广泛用于治疗由真菌感染引起的各种疾病,包括口腔、皮肤和阴道感染。阴道瘙痒是许多女性经常面临的问题,影响着生活质量和舒适度。在这种情况下,氟康唑胶囊是否能够有效缓解阴道瘙痒是一个备受关注的问题。 氟康唑胶囊的主要成分是氟康唑,它是一种广谱抗真菌药物,能够抑制真菌细胞壁的合成,从而有效对抗真菌感染。对于阴道瘙痒的治疗,氟康唑胶囊往往被医生推荐作为常见的治疗选择之一。 阴道瘙痒通常是由念珠菌或其他真菌感染引起的,这些真菌在阴道内生长繁殖,导致不适和瘙痒感。氟康唑胶囊可以通过抑制真菌的生长来减轻感染症状,从而帮助患者减轻瘙痒感和其他不适症状。 使用氟康唑胶囊来缓解阴道瘙痒需要遵循医生的建议和用药指导。通常情况下,医生会根据患者的具体情况和症状严重程度来确定使用剂量和疗程。患者在使用药物的过程中应注意遵循医嘱,按时按量服用,避免自行增加或减少药物剂量。 除了氟康唑胶囊外,患者在治疗阴道瘙痒时还应保持阴道卫生,避免穿着过紧的衣物,尽量避免使用含有刺激性成分的护肤品和洗液。良好的生活习惯和个人卫生习惯对于治疗和预防阴道感染同样重要。 总的来说,氟康唑胶囊作为一种抗真菌药物,在缓解阴道瘙痒方面具有显著的疗效。患者在使用药物时应确保遵循医生的建议,以确保治疗效果的最大化,并在需要时及时向医生咨询。同时,良好的生活习惯和卫生习惯也是预防阴道感染的重要措施,帮助女性维护健康的阴道环境和舒适感。 [ 详情 ]
    已帮助856人
    2025-03-14 17:41:22
    多西他赛在国内上市了吗,多西他赛(Docetaxel)于1996年5月美国获得FDA批准上市,于1998年中国批准上市。多西他赛是一种重要的化疗药物,广泛应用于治疗晚期乳腺癌、卵巢癌及非小细胞肺癌等恶性肿瘤。近年来,随着中国癌症患者数量的增加和医疗水平的提升,越来越多的药物开始进入国内市场。本文将探讨多西他赛在国内的上市情况以及其应用。 1. 多西他赛的基本信息 多西他赛(Docetaxel)是一种紫杉醇类药物,主要通过抑制细胞微管的功能,干扰癌细胞的分裂与增殖。其在临床上已被证明对多种恶性肿瘤,尤其是晚期乳腺癌、卵巢癌与非小细胞肺癌,有显著的疗效。该药的临床应用大大改善了患者的生存期和生活质量。 2. 国内上市情况 多西他赛从全球范围来看已经有了相当成熟的使用案例,而在中国市场,其上市的时间以及审批流程备受关注。目前,多西他赛已经在国内获得批准并上市,成为多种癌症患者治疗方案中的重要组成部分。这对于提高我国癌症患者的治疗可及性具有重要意义。 3. 临床应用与疗效 多项研究表明,多西他赛能够有效地延长晚期乳腺癌、卵巢癌和非小细胞肺癌患者的生存期。在治疗晚期乳腺癌患者时,多西他赛常与其他药物联用,能够显著提高患者的疗效。对于卵巢癌及非小细胞肺癌,多西他赛同样展现出良好的临床效果,成为多种治疗方案中的核心药物。 4. 副作用与管理 尽管多西他赛的疗效突出,但其也可能引起一定的副作用,包括白细胞减低、乏力、恶心等。在临床应用过程中,医务人员需密切关注患者的身体反应,及时调整治疗方案,以降低副作用对患者生活质量的影响。 总体而言,多西他赛已经成功在国内上市,为众多晚期癌症患者带来了新的治疗希望。随着更多相关研究的开展及技术的进步,未来该药物的应用前景将更加广阔,为提高我国癌症患者的生存率和生活质量贡献更大力量。 [ 详情 ]
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    2025-03-14 17:38:16
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