诺华宣布新药通过中国监管机构批准,为慢性移植物抗宿主病患者带来新希望
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6月13日,诺华宣布捷恪卫(芦可替尼片),其JAK抑制剂,已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的新适应症批准。该药用于治疗12岁及以上的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者,这些患者对糖皮质激素或其他系统治疗反应不足。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植时的常见并发症之一,患病概率大约为30%至70%。cGVHD可能会波及单个或多个器官,主要受累部位包括皮肤、眼睛、口腔、肝脏、消化道、肺等,症状包括硬皮病、闭塞性细支气管炎、肝脏和皮肤纤维化、靶器官异基因抗体沉积等,呈现出多器官受损的自身免疫性血管性胶原病的特征。
糖皮质激素现今是cGVHD的主要治疗药物之一,但治疗有效率只有50%到60%。一些患者会发展为对激素不敏感的cGVHD。这种病情较难治,并且长期使用激素可能导致感染和骨质疏松等不良反应,增加了不良结局的风险。因此,对于这类患者,临床上存在许多未能满足的治疗需求。
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的发生机制复杂,主要病理生理过程是免疫炎症反应,常见的病理变化是纤维化。Janus激酶1和2(JAK1-JAK2)信号传导在导致炎症和组织损伤方面起到重要作用。芦可替尼是JAK1/2抑制剂,通过抑制供体T细胞的增殖、炎性细胞因子的产生,以及Treg的功能和活性,从而降低cGVHD的发生率。
REACH3 是一个随机、开放、III 期临床研究,旨在比较芦可替尼与目前最佳可用疗法(BAT)对治疗异基因干细胞移植后发生中、重度糖皮质激素难治性或依赖性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的效果。该研究对象为 12 岁及以上的患者。
研究显示,卢可替尼比BAT疗效更好。第24周时,卢可替尼治疗组的总缓解率明显高于BAT组(49.7% vs. 25.6%;P<0.0001),最佳总缓解率也更高(76.4% vs. 60.4%;P=0.0011)。
此前,Ruxolitinib在国内已于2023年通过,用于治疗12岁及以上急性移植物抗宿主病(aGVHD)患者,这些患者对糖皮质激素或其他系统治疗反应不佳。自2017年起,该药物也已被批准用于治疗中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF),真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)的成年患者,以缓解与疾病相关的脾脏增大或疾病症状。
2024-09-21
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