重症肌无力治疗迈入生物靶向新时代,追求“双达标”
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今年6月15日是第十一届重症肌无力关爱日。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威和北京医院神经内科主任医师张华在接受媒体采访时指出,重症肌无力治疗已经迈入生物靶向治疗的新时代,治疗目标应同时追求短期和长期的“双达标”。
重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的慢性、自身免疫性疾病,主要分为眼肌型和全身型。全身型重症肌无力作为罕见的神经免疫性疾病,病程较长,难以治愈,易于复发,严重影响患者的日常生活、社交和工作能力,甚至在急性加重时危及生命。
随着疾病控制水平的不断提升,临床医生和患者的需求不仅限于降低死亡率或改善症状,而是希望通过更安全、有效的治疗手段,实现短期内快速改善症状和长期维持稳定,减少症状复发,避免危象发生,从而提高患者的生活质量。
笪宇威介绍说,随着研究的深入和临床认知水平的提升,国际上提出了重症肌无力“双达标”的治疗理念。多个国际国内的重症肌无力诊疗指南和共识也将治疗目标定为疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。
张华指出,近年来,多种新型生物靶向治疗手段的问世和临床应用,为重症肌无力患者提供了有效控制症状和安全性双重达标的有力工具。从整个疾病治疗过程中来看,实现短期“双达标”和长期“双达标”都非常重要,患者需要配合医生做好对重症肌无力的长期日常管理和监测。
过去,传统药物的长期副作用影响了许多重症肌无力患者的生活质量,难以满足他们恢复正常生活的需求。受访专家指出,除了有效控制症状,减轻长期治疗的副作用、提高生活质量同样至关重要。
笪宇威表示,随着多款新型生物靶向药物的上市并纳入医保,我国重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗的新时代。以艾加莫德为例,作为国内首个FcRn拮抗剂,其独特的作用机制在改善疾病症状、起效时间、长期安全性以及降低疾病加重风险等方面表现突出。
张华补充道,从短期来看,这类靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速缓解和控制症状,尽早实现“双达标”。从长期来看,最大限度地减少副作用是重中之重。靶向生物制剂不仅能够帮助患者减少病情波动和加重,也能有效降低激素的使用剂量,副作用更小,为实现长期“双达标”提供了新的选择。
全身型重症肌无力已于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。近年来,我国对包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者群体给予高度重视,特别是在用药保障等方面给予了相应的政策支持。
张华表示:“在国家鼓励和社会各界的支持下,面向全身型重症肌无力患者群体,已经形成了包括国家医保、大病医保、惠民保、惠工保、公益关爱项目在内的五重保障体系,帮助更多重症肌无力患者能够早日用得起、长期用得起新型生物靶向治疗,从而实现‘少加重、少住院、少危象’,为患者的长期治疗带来更多信心。”
2024-09-21
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