迪哲医药研发的高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊在PTCL治疗领域迎来突破
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2024年6月19日,迪哲医药宣布其自主研发的I类新药——全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂高瑞哲®(通用名:戈利昔替尼胶囊)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于单药治疗既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤(r/r PTCL)成人患者。
全面突破PTCL治疗瓶颈
戈利昔替尼的上市标志着在PTCL治疗领域的一个重大突破,尤其在深度缓解、全面获益和延长生存方面表现卓越。该药物在国内通过优先审评获批上市,是基于全球关键性注册临床研究“JACKPOT8B部分”(JACKPOT8PartB,JACKPOT8B)。这项研究旨在评估戈利昔替尼治疗r/r PTCL的疗效和安全性,主要终点是独立影像评估委员会(IRC)评估的客观缓解率(ORR)。研究结果在2023年第65届美国血液学会(ASH)年会上以口头报告形式公布,并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》(Lancet Oncology,影响因子54.4)。
显著疗效与安全性
研究显示,戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL的疗效显著:
深度缓解:IRC确认的ORR达44.3%,完全缓解(CR)率达23.9%,均为既往靶向治疗方案的近两倍。
全面获益:在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解,满足了以往药物无法覆盖的PTCL亚型的治疗需求。
更长生存:中位缓解持续时间(DoR)长达20.7个月,而现有其它疗法的DoR小于12个月。
新机制与新结构
PTCL是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤,在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低。一线标准治疗为CHOP为基础的四联化疗,但治疗后缓解的患者存在极高的复发风险。对于r/r PTCL患者,其生存预后极差,既往单药治疗效果有限,3年生存率仅为23%,中位总生存期(OS)仅5.8个月。过去十年,该领域没有创新药上市,临床治疗瓶颈亟需突破。
迪哲医药首次发现并验证了JAK/STAT通路是治疗PTCL的高潜力干预靶点,开创了全球首个通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的全新作用机制。高瑞哲®采用独特的“两氢键一盐桥”创新分子结构设计,确保了其对JAK1的极高选择性(相对于JAK家族其他成员高200-400倍)和长半衰期。在持续稳定地强效抑制PTCL的同时,大幅提高了治疗的安全性和耐受性。
国际认可与广泛应用
凭借疗效和安全性优势,戈利昔替尼连续4年入选ASCO、ASH和ICML等国际顶尖学术大会的6项口头报告,相关研究结果发表于《肿瘤学年鉴》(Annals of Oncology,影响因子51.8)和《柳叶刀·肿瘤学》(Lancet Oncology,影响因子54.4)。今年4月,高瑞哲®作为纳入国家药监局(NMPA)优先审评程序的创新药,获《CSCO淋巴瘤诊疗指南(2024版)》Ⅱ级推荐。
未来展望
高瑞哲®的上市不仅填补了PTCL领域的创新药物空白,也为患者提供了新的治疗选择。其优异的疗效和安全性预示着未来在其他难治性肿瘤治疗中的广泛应用潜力。迪哲医药将继续致力于创新药物的研发,推动癌症治疗领域的不断进步,为全球患者带来更多福音。
2024-09-21
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