信念医药BBM-H901基因治疗显著减少血友病出血事件
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2024年6月24日,中国上海——信念医药集团(BeliefBioMed,BBM),一家专注于基因治疗领域的创新企业,今日宣布,公司首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究(IIT,NCT04135300)中用于治疗B型血友病成年患者出血的长期随访相关数据已在第32届国际血栓与止血学会大会(ISTH)上以口头报告的形式正式公布。本次大会目前正在泰国曼谷举行。
BBM-H901注射液是由信念医药自主研发和生产的一款重组腺相关病毒基因治疗药物,携带优化的人凝血因子IX(FIX)基因表达盒。在此次ISTH大会上,其相关展示内容如下:
研究背景
本研究由中国医学科学院血液病医院发起,是一项单中心、单臂、探索性研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在中国B型血友病患者(FIX≤2%,年龄≥18岁)中的安全性和有效性。2019年10月至2021年1月,10例受试者成功入组并完成BBM-H901注射液(5E12vg/kg)的单次输注治疗。其治疗后截止最后1例受试者访视1年的数据已于2022年5月发表在《柳叶刀-血液病学》上。此次ISTH大会主要公布这10例受试者在BBM-H901注射液输注后,长期随访3.0-4.5年的安全性及疗效数据。
研究结果
10例受试者在随访3.0-4.5年期间,中位时间为176周(153-235周)。所有受试者最后一次随访时FIX活性的平均值(±SD)为43.17(±26.91)%(一期法Actin-FSL)。在接受BBM-H901注射液治疗后,各时间点的平均FIX活性均超过30%(一期法Actin-FSL)。
在长期随访3.0-4.5年期间,9例受试者FIX持续稳定较高表达,未发生出血事件,年化出血率(ABR)为0,且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。
研究期间,无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无FIX抑制物阳性的不良事件发生,长期随访期间也未观察到转氨酶异常的不良事件。
研究结论
本研究表明,BBM-H901注射液具有良好的安全性,载体衍生的FIX活性水平长期持续稳定表达,显著减少了出血事件,极大降低了B型血友病患者对外源性FIX产品(如凝血酶原复合物、凝血因子IX)的替代治疗需求。
关于BBM-H901
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产,以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内,使其持续表达,提高并长期维持患者的凝血因子水平,从而预防B型血友病成年患者的出血。该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,公司计划于今年递交其上市申请。2022年,BBM-H901注射液的相关临床研究结果先后发表在国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》上。同年,该药物被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。
此次研究的成功展示了信念医药在基因治疗领域的领先地位,特别是在B型血友病的治疗中取得的显著进展。信念医药将继续致力于通过创新的基因治疗技术,为更多患者带来福音,并进一步推动基因治疗的发展。
2024-09-21
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