亚盛医药耐立克®获批进行临床试验,治疗SDH缺陷型GIST取得重要进展
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亚盛医药宣布,耐立克®(HQP1351)原创1类新药已获NMPA CDE批准进行临床试验,旨在治疗系统性全身治疗失败的SDH缺陷型GIST患者,并将展开全球注册III期临床研究,标志着该公司实体瘤领域临床开发的重要进展。
这项研究是一项全球多中心、单臂、开放性的关键III期登记临床试验,旨在评估耐立克®在SDH缺陷型GIST患者中的有效性和安全性。CDE已批准该临床试验的结果将支持将来SDH缺陷型GIST的适应症上市申请。
胃肠道间质瘤(GIST)是最普遍的消化道软组织肿瘤,全球每年发病率约为每10万人中1至1.5例。KIT和PDGFRA是GIST主要致癌基因,85%至90%的患者携带这些基因的突变。通过酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的使用,这类GIST患者的预后有所改善。即便如此,大约85%的儿童GIST和10%至15%的成人GIST患者并未带有KIT或PDGFRA突变,即被称为野生型GIST。根据缺失是否在SDH基因中发现,野生型GIST可被分为SDH缺陷型和非SDH缺陷型。
SDH缺陷型GIST具有独特的临床病理特征。研究显示,患者的平均诊断年龄为21岁,女性患病较多,好发部位为胃,易转移,免疫组化结果显示SDHB蛋白缺失。部分早期局限型患者可通过手术治疗,但大多数患者会出现复发。目前,对于复发和晚期的SDH缺陷型GIST患者尚无标准治疗方案,伊马替尼治疗效果不佳,其他TKI也并不理想。据统计,5年无病生存率仅为24%。SDH缺陷型GIST通常在年轻时发病,对患者生存质量造成严重负面影响,生存期也明显缩短,因此迫切需要新的治疗方法以满足临床需求。
耐立克®是亚盛医药自主研发的一种新型口服抗癌药物,属于第三代酪氨酸激酶抑制剂。此前,这种药物已被国家药品监督管理局列入突破性药物范畴,用于治疗SDH缺陷型GIST患者,这些患者的病情曾经接受过一线治疗。作为一种多靶点的抗酪氨酸激酶抑制剂,耐立克®在治疗SDH缺陷型GIST患者中表现出卓越的疗效和良好的安全性。截至2022年,该药物已连续三年被选入美国临床肿瘤学会(ASCO)年会,并在最近举办的第60届ASCO年会上进行了口头报告,介绍了最新研究进展。数据显示,对SDH缺陷型GIST患者的临床疗效率高达92.3%。
耐达替尼®是中国首个推出的第三代BCR-ABL抑制剂,目前已经有两个批准适应症,分别用于治疗任何TKI耐药、并且伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(-CP)和加速期(-AP)的成年患者;以及治疗对一代和二代TKI耐药和/或无法耐受的CML-CP成年患者。耐达替尼®在中国的市场推广由亚盛医药和信达生物共同负责。
2024-09-21
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