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神经科
布瓦西坦 Brivaracetam
适应症
适用为作为辅助治疗在16岁和以上有癫痫患者部分发作性癫痫的治疗
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
适应症
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
萨特利珠单抗 Satralizumab
适应症
ENSPRYNG是一种白介素6(IL-6)受体拮抗剂
苯巴那酯 cenobamate
适应症
是一种处方药，用于治疗成人部分发作性癫痫，目前不知道Xcopri（cenobamate）在儿童中是否安全有效
地夫可特 Deflazacort
适应症
是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）
戈洛迪森 golodirsen
适应症
是一种反义寡核苷酸，适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃
albrioza sodium phenylbutyrate and taurursodiol
适应症
适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)
瑞玛奈珠单抗 Fremanezumab
适应症
AJOVY是一种降钙素基因相关肽拮抗剂，适用于成人偏头痛的预防性治疗
依瑞奈尤单抗 Erenumab
适应症
适用于成人偏头痛的预防性治疗
伊布昔单抗 ublituximab-xiiy
适应症
适用于治疗成人复发性多发性硬化(ms)
莱博雷生 lemborexant
适应症
适用于治疗以入睡和/或睡眠维持困难为特征的失眠成人患者
曲非奈肽 trofinetide
适应症
适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征
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