革命性的T细胞疗法：阿法米特雷斯基因自体白细胞介素 (afami-cel)在抗击滑膜肉瘤中的突破

找药助理

1439次浏览发布时间：2024-08-03 16:11:32

　　近年来，免疫疗法在癌症治疗领域中取得了显著进展，尤其是在血癌的治疗上。然而，针对实体瘤的免疫疗法发展相对滞后。滑膜肉瘤作为一种罕见的软组织癌症，对现有的治疗方法响应有限，亟需新的治疗手段。美国食品药品管理局(FDA)近期加速批准了免疫疗法阿法米特雷斯基因自体白细胞介素(Tecelra®，也称为afami-cel)，为这一领域带来了新的希望。

　　afami-cel的机制与背景

　　afami-cel是首个获得FDA批准用于治疗实体瘤癌症的工程化T细胞疗法。这种疗法类似于近年来用于治疗血癌的嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，但其原理有所不同。CAR-T疗法主要通过识别癌细胞表面蛋白来攻击癌细胞，而afami-cel属于T细胞受体(TCR)疗法，能够识别隐藏在癌细胞内的蛋白质或标记物。这使得afami-cel在处理实体瘤时具有独特的优势。

　　滑膜肉瘤的挑战

　　滑膜肉瘤是一种罕见的软组织癌症，每年在美国的发病人数不到1000人，通常发生在四肢、腹部或肺部的软组织中，最常见于年轻人，男性的发病率略高于女性。由于滑膜肉瘤在扩散到身体其他部位后现有治疗手段的效果有限，患者的预后较差。正如纪念斯隆凯特琳癌症中心的肉瘤专家Sandra D'Angelo博士所述，“一旦疾病扩散到身体的其他部位，我们现有的治疗方法就很难控制。”

　　afami-cel在临床试验中的表现

　　促成afami-cel获批的II期临床试验结果于2024年4月发表在《柳叶刀》上。这项由D'Angelo博士领导的国际研究治疗了52名对其他疗法无响应的滑膜肉瘤和粘液样/圆细胞脂肪肉瘤(MRCLS)患者。结果显示，近37%的患者在接受单剂治疗后肿瘤缩小，滑膜肉瘤患者对该疗法的反应时间平均为11.6个月，而MRCLS患者的反应时间平均为4.2个月。试验中一些患者的肿瘤完全消失，并且几年内癌症都没有复发。

　　TCR疗法的未来展望

　　afami-cel的成功标志着TCR疗法在治疗实体瘤中的巨大潜力。TCR疗法通过将患者自身的T细胞进行基因编辑，使其携带识别特定癌症标记物的能力，然后将其重新注入患者体内，从而在全身范围内识别并攻击肿瘤细胞。这种疗法尤其适用于那些传统疗法效果不佳的患者。

　　与CAR-T疗法相比，TCR疗法能够识别并攻击隐藏在癌细胞内部的标记物，这使其在处理实体瘤时具有独特的优势。在临床前研究中，afami-cel对其他类型的癌症也显示出了潜力。D'Angelo博士希望afami-cel最终能够对抗携带突变MAGE-A4蛋白的任何类型的实体肿瘤。

　　未来的研究方向

　　afami-cel和其他TCR疗法正在不断扩展其应用范围，不仅在成人患者中进行研究，还包括儿童肉瘤。未来的研究将继续探索这些疗法在不同类型的实体瘤中的效果，并优化其治疗方案，以提高疗效和安全性。

　　总的来说，afami-cel的成功标志着癌症免疫疗法发展的一个重要里程碑。通过深入理解癌细胞的生物学特性，并利用基因编辑技术开发针对性的治疗方案，科学家们有望在未来为更多的癌症患者带来治愈的希望。这不仅为滑膜肉瘤患者带来了新的希望，也为其他类型的实体瘤治疗开辟了新的路径。在这个过程中，持续的研究和创新将是关键，为实现这一目标提供坚实的基础。

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