Vertex在镇痛药领域的突破与展望

找药助理

903次浏览发布时间：2024-08-06 15:09:06

　　Vertex的创新历程

　　Vertex(福泰制药)作为在罕见病领域深耕多年的企业，以其孤儿药Trikafta在囊性纤维化(CF)治疗领域的成功而闻名。如今，这家制药巨头正向另一领域——镇痛药领域进军。近期，Vertex宣布其Nav1.8抑制剂VX-548(Suzetrigine)的上市申请已获FDA受理，并被授予优先审评资格，用于治疗中至重度急性疼痛。这一新型镇痛药有望颠覆镇痛药市场的竞争格局。

　　VX-548：镇痛药的革新

　　镇痛药物一直是医药界关注的重点领域。传统的镇痛药如吗啡，虽在止痛效果上无可比拟，但其强烈的成瘾性限制了其应用范围。阿片类药物如吗啡的易成瘾性使其主要用于癌症晚期病人的止痛，因此，开发无成瘾性的镇痛药迫在眉睫。

　　VX-548是一种新型的NaV1.8抑制剂。钠离子通道是细胞膜表面启动离子电位的基础，控制着神经通路的电位变化。NaV1.8和NaV1.9仅在外周感觉神经元中表达，不影响控制人体关键功能的交感神经。因此，通过调控NaV1.8的激活状态，能够有效抑制疼痛，且不会产生中枢神经系统的成瘾性问题。

　　临床试验结果

　　VX-548在临床试验中的表现令人瞩目。今年初，Vertex公布了VX-548在中至重度急性疼痛III期临床试验中的数据。试验包括腹部整形术和拇外翻矫正术两部分，不仅与安慰剂对照，还与阿片类镇痛药对照。在腹部整形术试验中，VX-548在两项关键量表数据上表现出色，SPID48和NPRS量表的分数均优于安慰剂组。然而，与阿片类药物相比，VX-548并未表现出明显的优势。在拇外翻矫正手术试验中，VX-548同样表现出显著的疗效，与安慰剂相比具有明显差异，但与阿片类药物相比同样未表现出显著优势。

　　尽管如此，VX-548的无成瘾性特点已经使其在镇痛药物领域取得了质的飞跃，为未来镇痛药市场的创新奠定了基础。

　　Vertex的成功故事

　　Vertex成立于1989年，虽然在历史上无法与辉瑞等老牌制药巨头相提并论，但其近年来的表现可谓亮眼。公司在囊性纤维化领域的深耕始于2001年收购Aurora获得CF管线。2011年，Kalydeco(依伐卡托)成为第一个有效治疗CF的药物，开创了CF治疗的新纪元。随后，Orkambi和Symdeko的上市进一步扩大了适应症人群的覆盖范围。

　　2019年，Trikafta的上市使Vertex在CF领域达到了顶峰。Trikafta的复方制剂显著增强了CFTR蛋白的功能，上市首年销售额达到38.64亿美元，2021年达到57亿美元，2023年更是突破89.45亿美元，成为全球罕见病药物销售额的翘楚。Vertex在CF药物上的成功不仅是商业化的胜利，更是一部罕见病被攻克的医学史诗。

　　VX-548的商业化前景

　　VX-548作为首个NaV1.8抑制剂，其商业化潜力备受期待。根据Vertex的计划，2024年下半年将向FDA申请批准VX-548用于治疗中至重度急性疼痛。此外，VX-548在糖尿病周围性神经病变和腰骶神经根病的临床试验中也取得了积极进展，未来有望进一步扩大适应症范围。

　　华尔街投行Leerink分析师预测，到2032年，VX-548在急性疼痛适应症上的销售额将达到44亿美元，在神经性疼痛适应症上的销售额将达到70亿美元。尽管普瑞巴林和加巴喷丁目前占据市场，但其成瘾性和FDA的警告为VX-548的迭代提供了机会。

　　挑战与机遇

　　尽管VX-548在临床试验中表现出色，但在神经性疼痛市场上，Vertex仍面临挑战。不同机构对其前景持不同看法，加拿大皇家银行资本市场分析师认为，慢性疼痛市场的攻克将是关键，结果需到2025年才能明确。即便如此，Evaluateresearch预测到2030年VX-548的销售额也将达到29亿美元。

　　总之，VX-548的市场潜力巨大，对Vertex的估值产生了积极影响。关键在于其能否在慢性疼痛领域取得突破，进一步巩固其在镇痛药市场的地位。随着FDA的审评结果即将揭晓，Vertex正迈向一个新的商业化黎明，VX-548有望成为下一颗重磅炸弹，为全球镇痛药市场带来新的曙光。

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