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Vorasidenib:FDA批准的首款用于IDH1/2突变胶质瘤的全身疗法

找药助理
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关键词: #健康资讯

  2024年8月6日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准施维雅(Servier)公司的IDH1/2抑制剂vorasidenib(商品名Voranigo)上市。该药物的批准标志着一种新的治疗方法的诞生,适用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤的儿童和成人患者。这些患者此前已接受过手术,包括活检、次全切或全切。

  Vorasidenib的研发背景与作用机制

  Vorasidenib是一种高活性、口服、能够穿透脑屏障的IDH1/IDH2双靶点抑制剂,能够有效抑制突变的IDH1/2蛋白。该药物由施维雅在2020年通过收购Agios公司获得。Vorasidenib的独特之处在于其能够穿透脑屏障,直接作用于脑部肿瘤细胞,这是以往许多药物难以实现的。

  III期临床试验INDIGO的突破性结果

  Vorasidenib的批准基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验INDIGO(NCT04164901)的积极结果。INDIGO研究是在胶质瘤领域近20年来,除化疗以外少有的获得阳性结果的大型III期临床研究。

  该研究纳入了331例伴有IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤患者,这些患者均在入组前仅接受过手术治疗。研究旨在评估vorasidenib单药治疗残留或复发性IDH突变低级别胶质瘤患者的疗效和安全性。患者被随机分为两组,分别接受每日一次40mg的口服vorasidenib或安慰剂治疗。主要疗效终点为无进展生存期(PFS),关键次要终点为至下一次干预时间(TTNI)。

  临床试验结果与安全性

  试验结果显示,vorasidenib显著延长了患者的PFS,vorasidenib组的中位PFS为27.7个月,而安慰剂组仅为11.1个月,PFS风险比为0.39(95% CI:0.27, 0.56),p<0.0001。此外,vorasidenib组的中位TTNI未达到,而安慰剂组的中位TTNI为17.8个月(HR=0.26; 95% CI:[0.15, 0.43],p<0.0001)。

  研究中最常见的不良反应(≥15%)包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室异常(>2%)为丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、GGT升高和中性粒细胞减少。

  胶质瘤的背景与挑战

  胶质瘤是由中枢神经系统(CNS)内的胶质细胞或其前体细胞引发的肿瘤。根据世界卫生组织(WHO)2021年的分类,胶质瘤被分为四大类,其中一类是成人型弥漫性胶质瘤,这是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤。其发病机制和预后与异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变密切相关。截至2021年,成人型弥漫性胶质瘤被分为三类:星形细胞瘤,IDH突变(CNS WHO分级2-4);少突胶质瘤,IDH突变,1p19q共缺失(CNS WHO分级2-3);胶质母细胞瘤,IDH-野生型(CNS WHO分级4级)。

  Vorasidenib的临床意义

  Vorasidenib的批准为伴有IDH1或IDH2突变的低级别胶质瘤患者提供了新的治疗选择。作为FDA批准的首款可用于这类患者的全身疗法,vorasidenib的临床意义重大。它不仅延长了患者的无进展生存期,还为未来的研究和治疗提供了新的方向。

  总之,Voranigo的上市标志着胶质瘤治疗的一大进步。这一突破性药物的研发和成功,离不开科学家们的不懈努力和创新精神。随着进一步的研究和临床应用,我们有望在未来看到更多类似的突破,为患者带来更好的治疗效果和生活质量。

温馨提示:医疗科普知识仅供参考,不作诊断依据;无行医资格切勿自行操作,若有不适请到医院就诊。

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该如何选择失眠的治疗方法
该如何选择失眠的治疗方法
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#治疗

2024-11-10

疱疹的预防及影响因素有哪些
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#预防

2024-11-10

引起肝豆状核变性的原因有哪些呢
引起肝豆状核变性的原因有哪些呢
肝豆状核变性(Hepatic Cirrhosis)是一种常见而严重的肝脏疾病,它不仅影响着个体的健康,也对整个社会产生了巨大的健康负担。了解引起肝豆状核变性的原因对于预防和及早治疗这种疾病至关重要。下面将介绍几种主要引起肝豆状核变性的原因。 1. 酗酒:长期过量饮酒是导致肝豆状核变性的重要原因之一。酒精会对肝脏造成损害,导致肝脏细胞受损,并最终发展成为硬化的疤痕组织。 2. 乙型肝炎病毒感染:乙型肝炎病毒是导致肝炎、肝硬化和肝癌的主要病因之一。长期的乙型肝炎感染可以引起肝脏组织的慢性炎症和损伤,最终导致肝豆状核变性的形成。 3. 脂肪肝病变:肥胖、高胆固醇、高血压和糖尿病等代谢性疾病会增加脂肪在肝脏中堆积的风险,形成脂肪肝。长期的脂肪肝会进展至肝豆状核变性。 4. 自身免疫性肝病:自身免疫性肝病是一类肝脏受自身免疫系统攻击的疾病,包括原发性胆汁性胆管炎(PBC)、原发性硬化性胆管炎(PSC)等。这些疾病可导致慢性肝脏炎症和肝脏组织的破坏,最终导致肝豆状核变性。 5. 药物和毒素:某些药物、毒素和化学物质如长期使用某些药物(如对乙酰氨基酚、非甾体抗炎药等)、工业和环境中的化学物质等可以对肝脏造成损害,促进肝脏疾病的发展,包括肝豆状核变性。 综上所述,肝豆状核变性是由多种复杂原因共同作用而导致的一种严重肝脏疾病。为了预防和降低患病风险,我们需要生活健康,远离过量饮酒、均衡饮食、定期体检,避免使用可能有损肝脏健康的药物,并对肝脏疾病及早进行诊断和治疗。通过科学的管理和积极的生活方式,我们可以降低患病风险,保护我们珍贵的肝脏健康。

#病因

2024-11-10

急性支气管炎该怎么进行治疗
急性支气管炎该怎么进行治疗
急性支气管炎是一种常见的呼吸道疾病,主要由病毒感染引起,症状包括咳嗽、咳痰、胸闷等。在治疗急性支气管炎时,既要缓解症状,又要防止病情进展和并发症的发生。以下是一些治疗急性支气管炎的方法和建议: 1. 休息和保持水分 患有急性支气管炎的患者应该充分休息,避免过度劳累。同时,多喝水和保持充足的水分摄入有助于稀释黏稠的痰液,促进痰液的排出。 2. 使用抗病毒药物 如果急性支气管炎是由病毒感染引起的,抗生素无法治疗病毒感染。此时,医生可能会建议使用抗病毒药物,以减轻症状和缩短疾病持续时间。 3. 应用支气管舒张剂 对于支气管痉挛引起的呼吸困难,可以考虑使用支气管舒张剂,如雾化吸入或吸入式支气管扩张剂,以缓解呼吸道痉挛和扩张气道。 4. 控制咳嗽 咳嗽是急性支气管炎的主要症状之一,但有时过于剧烈的咳嗽反而会加重症状。此时可考虑使用止咳药物,以缓解咳嗽,并根据医生的建议选择合适的止咳药物类型。 5. 痰液引流 有效的气道引流对于帮助清除痰液和减轻呼吸道不适非常重要。可以通过俯身拍背、刺激咳嗽或使用呼吸辅助器械等方法帮助痰液排出。 6. 注意并发症 部分急性支气管炎患者可能会发生继发性细菌感染,导致病情加重。如果病情恶化或出现发热等症状,及时就医并根据医生建议使用抗生素治疗是非常重要的。 7. 避免复发 预防复发急性支气管炎的关键措施包括保持良好的卫生习惯、避免接触患有呼吸道感染的人群、保持充足的营养和充分的睡眠等。 急性支气管炎是一种常见的呼吸道疾病,大多数患者经过适当治疗和注意事项后可以康复。但是,对于免疫系统较弱的人群,如老年人、儿童、孕妇等,应及时就医并遵医嘱进行治疗,以避免病情恶化或发展成严重并发症。在治疗急性支气管炎的过程中,一定要密切关注病情变化,及时就医并遵循医生的建议和处方。希望所有患有急性支气管炎的患者都能早日康复,并注意预防疾病的再次发生。

#治疗

2024-11-10

如何可以检查是否得了甲羟戊酸激酶缺乏症
如何可以检查是否得了甲羟戊酸激酶缺乏症
甲羟戊酸激酶缺乏症,又称为MHBD(甲羟戊酸激酶缺乏)或HV1D(甲烯酰辅酶A脱氢酶缺乏症),是一种罕见的遗传性代谢紊乱疾病。患者因体内缺乏甲羟戊酸激酶,导致甲烯酰辅酶A脱氢酶活性降低,从而影响到脂肪酸代谢通路,引起一系列症状。本文将介绍如何检查是否患有甲羟戊酸激酶缺乏症以及相关的疾病诊断和治疗方法。 检查方法: 1. 基因检测:首选方法是通过基因检测来确认是否患有该病。医生会采集患者的血液样本,进行基因分析。MHBD由ACADVL基因突变引起,通过检测此基因是否异常,可以明确诊断。 2. 生化检测:检测血液中的代谢物浓度,如甲羟戊酸和酮酸。患者可能出现甲羟戊酸和C8酸水平升高,以及低血糖症状。 3. 肌肉活检:在某些情况下,医生可能建议进行肌肉活检来确定组织内酶的活性水平。 症状和诊断: 甲羟戊酸激酶缺乏症的症状包括肌无力、肌肉痉挛、低血糖、代谢性酸中毒等。这些症状可能会出现在婴儿期或幼儿期。诊断时需要结合患者的临床症状、遗传学检测结果和生化检测结果。 治疗方法: 治疗甲羟戊酸激酶缺乏症的方法主要包括: 1. 饮食控制:遵循低脂饮食,避免脂肪摄入过多,以减轻症状。 2. 补充草酰硫胺:有些病例需要补充草酰硫胺(一种维生素B5的前体)来辅助代谢。 3. 定期检测:定期复查血液生化指标,以监控病情变化。 4. 避免诱发因素:避免辛辣食物、过度运动和身体过度疲劳等可能诱发症状的因素。 甲羟戊酸激酶缺乏症是一种罕见的疾病,但及时的诊断和治疗可以帮助患者减轻症状、改善生活质量。如果怀疑自己或家人患有该病,应及时就医,接受相关检查和治疗。同时,家族遗传史明确和遗传咨询也是非常重要的一步,以帮助未来的家庭规划和个人健康管理。愿每位患者都能获得及时的关注和帮助,度过健康幸福的每一天。

#检查

2024-11-10

健康问答

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