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伯瑞替尼:中国在脑胶质瘤治疗领域迈出关键一步

找药助理
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关键词: #健康资讯

2024年4月23日,中国国家药品监督管理局(NMPA)发布了正式批准北京鞍石生物科技股份有限公司(简称鞍石生物科技)旗下全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司自主研发的1类创新药物伯瑞替尼肠溶胶囊(商品名为万比锐®,以下简称伯瑞替尼)用于治疗之前治疗无效的含有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤(WHO4级)或有低级别病史的成人胶质母细胞瘤患者。这是继非小细胞肺癌适应症之后,伯瑞替尼在中国获得的第二项适应症,也是我国在脑胶质瘤MET靶向治疗领域中首个完全获批的小分子靶向药物。

脑胶质瘤治疗面临瓶颈,伯瑞替尼的出现开启了精准靶向治疗的新时代。

脑胶质瘤是颅内最常见的恶性肿瘤之一,往往治疗效果不佳。手术、放疗和化疗是传统的治疗方法,但生存率较低。恶性胶质瘤患者5年总生存率低于10%。研究表明,大约12%的脑胶质瘤中存在MET融合,其中PTPRZ1-MET融合(ZM融合)是常见类型之一,其在低级别胶质母细胞瘤中的发生率约为14%,通常伴随METex14跳变,预后较差。

伯瑞替尼是一种由我国自主研发的高选择性c-Met抑制剂,此前已经获得了条件批准,用于治疗患有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的患者。基于脑胶质瘤Ⅱ/Ⅲ期关键注册临床研究结果,伯瑞替尼的新药申请(NDA)已经被国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)受理,并且于2023年10月16日被列入了优先审评的程序。接着,伯瑞替尼仅用了6个多月的时间从被列入优先审评到获准上市,这不仅是对它作为创新靶向药物的认可,也是因为它关注到了脑胶质母细胞瘤这一罕见疾病群体未被满足的临床需求,同时也是国家对新药上市重要改革措施的实际实施。

中国首个获批治疗脑胶质瘤的MET-TKI药物,伯瑞替尼为脑胶质瘤的靶向治疗带来了新的希望。

伯瑞替尼近日获批用于ZM融合阳性的脑胶质瘤,依据FUGEN研究(NCT06105619)的积极数据。FUGEN研究是一项随机、对照、开放、多中心Ⅱ/Ⅲ期临床试验,由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士领导的团队主持。截至2023年12月,该研究共招募了84名患者。这项随机对照研究比较了伯瑞替尼与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案在安全性和有效性上的表现,结果显示:伯瑞替尼单药mOS为6.31个月,显著高于对照组的3.38个月,降低48%的死亡风险,明显改善了ZM融合脑胶质瘤患者的存活率。总体来看,其安全性良好,常见不良事件多为轻至中度,可通过临床管理处理。

双重适应疗效推动——伯乐替尼体现中国本土创新,鞍山力量

2014年,首都医科大学附属北京天坛医院的江涛院士团队首次发现了ZM融合基因,并在全球范围内报告了这一发现。他们还发现ZM基因是导致脑胶质瘤从低级别向高级别发展的重要驱动基因之一,为脑胶质瘤分子病理学的研究和发展做出了杰出贡献。与此同时,江涛院士团队与鞍石生物科技合作,对这一致病基因进行了更深入的探索,成功研发了第一类药物——伯瑞替尼,并展开了伯瑞替尼在脑胶质瘤领域的研究工作。

这个典型的基础科学研究案例是由中国的临床专家发现疾病基因,并由中国的创新药企进行转化。这个成功案例的背后,除了江涛院士团队多年的专注研究外,也因为安石生物科技一直秉持解决实际临床问题的理念,并坚定地专注于三个核心原则:首先是能否真正解决临床需求,其次是靶点是否经过充分验证,最后是小分子药物的可成性;他们的理念是“我们更注重帮助患者,而不是讲故事”。

鞍石生物科技的创始人、董事长兼首席执行官石和鹏博士,在伯瑞替尼获批用于治疗MET靶点相关适应症时表示:“开发MET靶点相关适应症的药物一直以来都是一条充满挑战的道路,无论过去、现在还是未来都是如此。伯瑞替尼获批上市,用于治疗MET14外显子跳变的晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,这标志着我们在MET靶点领域迈出的重要一步”。

仅5个月后,伯瑞替尼第二个脑胶质瘤适应症获得上市批准,可用于之前治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤(WHO4级)或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。这不仅代表了转化医学的一个成功,也标志着脑胶质瘤领域靶向治疗时代的到来,同时也是鞍石生物科技在c-Met“泛瘤种”治疗领域的又一重要进展!

我们始终秉持着敢于突破的“坚韧不拔”的信念,朝着“成为备受信赖的生物制药企业,通过持续创新造福人类健康”的企业愿景,鞍石生物科技的远景规划正在逐渐展现。


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膀胱炎的注意事项及治疗方案
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地中海贫血症的病因、治疗方案及预防措施有哪些
地中海贫血症的病因、治疗方案及预防措施有哪些
地中海贫血症,又称为地中海贫血或地中海贫血症候群,是一种常见的遗传性疾病,主要见于地中海沿岸地区,因此得名。这种遗传性疾病的发病机制复杂,严重影响患者的生活质量。下面将从病因、治疗方案以及预防措施等方面来深入了解这一疾病。 病因: 地中海贫血症是由遗传基因突变引起的血红蛋白合成异常性疾病,主要分为α地中海贫血和β地中海贫血两种类型。α地中海贫血是由α地中海贫血基因发生变异或缺失导致,而β地中海贫血则是由β地中海贫血基因的异常引起。这些基因突变导致了体内血红蛋白合成受损,影响了红细胞的形成和功能,使其易受损并引发贫血等临床表现。 治疗方案: 治疗地中海贫血症的方法主要包括以下几个方面: 1. 药物治疗:常见的治疗方式包括输血、铁螯合剂(如褐回红素)、辅助补充叶酸和维生素B12等。 2. 骨髓移植:对于部分严重病情的患者,骨髓移植可能是一种有效的治疗选择,可以替换异常的造血系统。 3. 基因治疗:随着基因编辑技术的发展,基因治疗成为一种具有潜力的治疗手段,可以试图修复受影响的基因。 4. 支持性治疗:包括定期监测病情、合理的营养补充、避免感染等支持性治疗也是治疗地中海贫血症的重要手段。 预防措施: 预防地中海贫血症主要包括以下几个方面: 1. 基因咨询与遗传咨询:了解家族史并接受基因检测可以帮助人们了解携带地中海贫血基因的风险,从而作出明智的选择。 2. 避免近亲交配:近亲结婚是导致地中海贫血等遗传病传播的一个重要因素,尽量避免近亲结婚可以降低后代患病的风险。 3. 筛查与早期治疗:对于有地中海贫血基因突变风险的人群,定期进行筛查,早期发现并进行治疗可以减少病情严重程度。 地中海贫血症是一种严重的遗传性疾病,对患者和家庭都会带来很大的困扰。通过充分了解病因、采取有效的治疗方案和预防措施,可以帮助患者更好地管理疾病,提升生活质量。同时,科学家们不断努力研究新的治疗方法,希望未来可以找到更加有效的治疗手段,让更多的患者受益。

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2024-11-14

高胰岛素性低血糖症的注意事项及治疗方案
高胰岛素性低血糖症的注意事项及治疗方案
高胰岛素性低血糖症是一种严重的健康状况,常见于糖尿病患者或其他使用胰岛素或口服降糖药物的个体。当血糖水平降至过低时,可能导致严重的并发症,甚至危及生命。因此,对于患有高胰岛素性低血糖症的患者,及时的注意事项和有效的治疗方案至关重要。 注意事项 1. 定期监测血糖水平 患者应严格按照医生的建议定期检测血糖水平,特别是在使用胰岛素或其他降糖药物时。监测可以帮助及时发现血糖水平的异常波动,从而采取相应的措施。 2. 饮食调整 合理的饮食习惯是控制血糖的关键。患者应遵循医生或营养师的建议,控制饮食中糖分和碳水化合物的摄入量,避免快速消化的食物,保持饮食平衡。 3. 锻炼 适量的运动有助于降低血糖水平,增加胰岛素敏感性。但患者在锻炼前应谨慎监测血糖水平,避免过度活动造成低血糖。 4. 携带血糖测试工具和快速血糖升高的食物 患者在外出或进行日常活动时,应随身携带血糖测试仪和快速血糖升高的食物,如葡萄糖片或果汁,以备紧急情况下使用。 5. 教育亲友和同事 患者应告知身边的亲友和同事其病情和可能发生的低血糖症状,以便在需要时能够得到及时帮助和支持。 治疗方案 1. 及时补充葡萄糖 当出现低血糖症状时,患者应立即补充葡萄糖或其他含糖食品以迅速提高血糖水平。快速吸收的碳水化合物如果汁、葡萄糖片等是不错的选择。 2. 调整胰岛素或口服药物剂量 如果低血糖症状频繁发生,患者应就胰岛素或口服药物的剂量进行调整。这需要在医生的指导下进行,不宜擅自更改剂量。 3. 救命胰高血糖素(glucagon)注射 在严重低血糖症状下,患者或其亲友可使用急救用的胰高血糖素注射剂进行急救。使用前应详细阅读说明书或接受相关培训。 4. 医疗急救 如果患者出现严重低血糖症状无法自救,应立即就医寻求专业急救治疗。 高胰岛素性低血糖症是一种潜在危险的疾病,患者和其亲友需对此有充分的认识和应对策略。遵循医生的治疗建议,保持良好的生活习惯和饮食习惯,对预防和控制低血糖症状至关重要。如有任何疑问或需要帮助,请及时向医生咨询。

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2024-11-14

怎么样才能避免患上脑瘤
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关爱自己的脑部健康:预防脑瘤,远离潜在风险 随着生活水平的提高和医疗技术的不断进步,人们对健康问题的关注越来越多。脑瘤作为一种常见的神经系统疾病,对患者的身心健康带来了严重威胁。因此,我们有责任关注脑部健康,采取积极的预防措施,减少患脑瘤的风险。 了解脑瘤 脑瘤是指在脑组织内或周围形成的一种异常组织的生长。它可能是恶性的,也可能是良性的。虽然脑瘤的具体病因尚不明确,但有一些因素被证实与患脑瘤的风险密切相关。 预防脑瘤的方法 1. 饮食健康 均衡饮食对身体健康至关重要。多摄入新鲜水果、蔬菜和全谷类食物,减少饱和脂肪和加工食品的摄入,有助于降低患脑瘤的风险。 2. 戒烟限酒 吸烟和酗酒不仅会增加患癌症的风险,还与脑瘤的发生有一定关联。戒烟限酒是保护脑部健康的有效途径。 3. 预防头部受伤 头部受伤是导致脑瘤的一个潜在因素。从事高风险运动时,务必佩戴头盔,减少头部受伤的机会。 4. 定期体检 定期体检有助于及早发现潜在健康问题,包括脑部疾病。定期体检是保持身体健康的重要手段之一。 5. 管理应激 长期的精神紧张和情绪压力会对身体健康产生负面影响,增加患疾病的风险,包括脑瘤。学会有效的压力管理技巧,保持心态平和。 结语 脑瘤是一个严重的健康问题,但通过采取一系列的预防措施,我们可以降低患脑瘤的风险。关爱自己的脑部健康,远离潜在风险,不仅可以提升生活质量,更能享受更健康、更幸福的生活。让我们一起行动起来,预防脑瘤,关爱自己的脑部健康!

#预防

2024-11-14

治疗胸壁结核的方法都有哪些
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结核病是一种由结核分枝杆菌引起的传染病,可侵犯人体多个器官,包括肺部和胸壁。当结核病病变侵犯到胸壁时,其治疗会更具挑战性。胸壁结核的治疗通常需要综合性的治疗方案,包括药物治疗、手术治疗以及必要的支持措施。以下是治疗胸壁结核常用的方法: 1. 药物治疗 a. 抗结核药物 对于胸壁结核的治疗,通常采用抗结核药物联合治疗的方式,包括异烟肼、利福平、乙胺丁醇和吡嗪胺等药物。 患者应按照医生开具的药物方案进行规范用药,严格按时服药,避免漏服和自行停药,以免引发耐药菌株的产生。 b. 治疗疗程 药物治疗的疗程通常需要持续数月至数年,具体治疗时长视患者的病情严重程度而定。 患者在用药期间需要定期复查和监测,以调整治疗方案并评估疗效。 2. 手术治疗 a. 手术适应症 对于胸壁结核严重且存在明显脓肿、脓胸等并发症的患者,手术治疗可能是必要的。 手术可以帮助清除坏死组织、脓肿和附着在胸壁上的结核病灶,缓解症状并防止病情恶化。 b. 手术类型 常见的手术方式包括开放性手术和微创手术,根据患者的具体情况和病变程度选择合适的手术方式。 3. 康复及支持治疗 患者在接受治疗期间需要充分的休息和营养,保持良好的心态和饮食习惯,有助于提高治疗效果。 此外,患者应避免接触其他患有结核病的人群,保持良好的个人卫生习惯,减少感染的风险。 结语 治疗胸壁结核是一个需要耐心和细致的过程,患者需要密切配合医生的治疗方案,定期复查和监测疗效。同时,预防结核病的传播也是非常重要的,个人卫生习惯和公共卫生政策的执行将有助于减少结核病的传播和发病率。希望患者可以早日康复,重获健康!

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2024-11-14

健康问答

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