伯瑞替尼：中国在脑胶质瘤治疗领域迈出关键一步

找药助理

1311次浏览发布时间：2024-04-24 09:50:09

2024年4月23日，中国国家药品监督管理局（NMPA）发布了正式批准北京鞍石生物科技股份有限公司（简称鞍石生物科技）旗下全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司自主研发的1类创新药物伯瑞替尼肠溶胶囊（商品名为万比锐®，以下简称伯瑞替尼）用于治疗之前治疗无效的含有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO4级）或有低级别病史的成人胶质母细胞瘤患者。这是继非小细胞肺癌适应症之后，伯瑞替尼在中国获得的第二项适应症，也是我国在脑胶质瘤MET靶向治疗领域中首个完全获批的小分子靶向药物。

脑胶质瘤治疗面临瓶颈，伯瑞替尼的出现开启了精准靶向治疗的新时代。

脑胶质瘤是颅内最常见的恶性肿瘤之一，往往治疗效果不佳。手术、放疗和化疗是传统的治疗方法，但生存率较低。恶性胶质瘤患者5年总生存率低于10%。研究表明，大约12%的脑胶质瘤中存在MET融合，其中PTPRZ1-MET融合(ZM融合)是常见类型之一，其在低级别胶质母细胞瘤中的发生率约为14%，通常伴随METex14跳变，预后较差。

伯瑞替尼是一种由我国自主研发的高选择性c-Met抑制剂，此前已经获得了条件批准，用于治疗患有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的患者。基于脑胶质瘤Ⅱ/Ⅲ期关键注册临床研究结果，伯瑞替尼的新药申请(NDA)已经被国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)受理，并且于2023年10月16日被列入了优先审评的程序。接着，伯瑞替尼仅用了6个多月的时间从被列入优先审评到获准上市，这不仅是对它作为创新靶向药物的认可，也是因为它关注到了脑胶质母细胞瘤这一罕见疾病群体未被满足的临床需求，同时也是国家对新药上市重要改革措施的实际实施。

中国首个获批治疗脑胶质瘤的MET-TKI药物，伯瑞替尼为脑胶质瘤的靶向治疗带来了新的希望。

伯瑞替尼近日获批用于ZM融合阳性的脑胶质瘤，依据FUGEN研究(NCT06105619)的积极数据。FUGEN研究是一项随机、对照、开放、多中心Ⅱ/Ⅲ期临床试验，由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士领导的团队主持。截至2023年12月，该研究共招募了84名患者。这项随机对照研究比较了伯瑞替尼与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案在安全性和有效性上的表现，结果显示：伯瑞替尼单药mOS为6.31个月，显著高于对照组的3.38个月，降低48%的死亡风险，明显改善了ZM融合脑胶质瘤患者的存活率。总体来看，其安全性良好，常见不良事件多为轻至中度，可通过临床管理处理。

双重适应疗效推动——伯乐替尼体现中国本土创新，鞍山力量

2014年，首都医科大学附属北京天坛医院的江涛院士团队首次发现了ZM融合基因，并在全球范围内报告了这一发现。他们还发现ZM基因是导致脑胶质瘤从低级别向高级别发展的重要驱动基因之一，为脑胶质瘤分子病理学的研究和发展做出了杰出贡献。与此同时，江涛院士团队与鞍石生物科技合作，对这一致病基因进行了更深入的探索，成功研发了第一类药物——伯瑞替尼，并展开了伯瑞替尼在脑胶质瘤领域的研究工作。

这个典型的基础科学研究案例是由中国的临床专家发现疾病基因，并由中国的创新药企进行转化。这个成功案例的背后，除了江涛院士团队多年的专注研究外，也因为安石生物科技一直秉持解决实际临床问题的理念，并坚定地专注于三个核心原则：首先是能否真正解决临床需求，其次是靶点是否经过充分验证，最后是小分子药物的可成性；他们的理念是“我们更注重帮助患者，而不是讲故事”。

鞍石生物科技的创始人、董事长兼首席执行官石和鹏博士，在伯瑞替尼获批用于治疗MET靶点相关适应症时表示：“开发MET靶点相关适应症的药物一直以来都是一条充满挑战的道路，无论过去、现在还是未来都是如此。伯瑞替尼获批上市，用于治疗MET14外显子跳变的晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，这标志着我们在MET靶点领域迈出的重要一步”。

仅5个月后，伯瑞替尼第二个脑胶质瘤适应症获得上市批准，可用于之前治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤(WHO4级)或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。这不仅代表了转化医学的一个成功，也标志着脑胶质瘤领域靶向治疗时代的到来，同时也是鞍石生物科技在c-Met“泛瘤种”治疗领域的又一重要进展！

我们始终秉持着敢于突破的“坚韧不拔”的信念，朝着“成为备受信赖的生物制药企业，通过持续创新造福人类健康”的企业愿景，鞍石生物科技的远景规划正在逐渐展现。

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