美国FDA批准依帕戈替尼作为肝细胞癌孤儿药
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2024年4月25日,和誉医药宣布,他们自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼(Irpagratinib/ABSK011)已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资格认定,可用于治疗肝细胞癌(Hepatocellular Carcinoma,缩写为HCC)。
孤儿药是美国食品药品监督管理局(FDA)授予研发治疗罕见病(美国患者不超过200,000人)试验性新药和生物制品的资格认定,为研发者提供一系列发展激励,包括获得FDA批准上市后7年的市场独家销售权、临床试验税收减免以及FDA申请费的豁免。
依帕戈替尼是一种高选择性的FGFR4小分子抑制剂,用于治疗晚期实体瘤,特别是存在FGFR4信号通路异常(如FGF19配体扩增/过度表达,FGFR4突变/扩增/融合等)的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等。FGFR4信号通路是HCC分子靶向治疗开发的一个前景很好的领域。与竞争产品相比,依帕戈替尼展现出更优越的效力和抗肿瘤效果,并在临床前研究中具备良好的物理化学特性。
在2023年欧洲肿瘤学会(ESMO)年会上,和誉医药发布了依帕戈替尼的最新临床数据,显示该药在治疗过度表达FGF19的肝细胞癌患者中表现出良好的初步疗效和安全性。在每日两次给药的治疗队列中,患者的总有效率(ORR)达到40.7%,显著优于此前全球临床试验中其他FGFR4抑制剂。根据弗若斯特沙利文的数据,鉴于全球范围内FGFR4抑制剂的竞争局势,我们相信依帕戈替尼有望成为治疗FGF19/FGFR4通路高度激活的肝细胞癌患者的领先新型FGFR4抑制剂。
根据世界卫生组织(WHO)国际癌症研究机构(IARC)的数据,2020年美国新增的原发性肝癌病例为42,284例,死亡病例为31,078例,其中美洲印第安人或阿拉斯加原住民患病率最高。肝细胞癌(HCC)占原发性肝癌患者的85%至90%,治疗难度较大,预后不佳。发病率与病死率之比较高,严重危害人类生命健康。
2024-12-05
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