耐赋康®治疗对IgA肾病患者取得一致效果
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云顶新耀的合作伙伴卡里迪塔斯疗法股份有限公司（以下简称“卡里迪塔斯”）最近公布了耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，Nefecon®）NefIgArd 第三期研究全球开放标签扩展（OLE）研究的积极结果。
这项最新发布的OLE研究旨在继续对所有在NefIgArd III试验中24小时尿蛋白> 1g/g和eGFR> 30ml/min的患者进行为期9个月的耐赋康治疗。总共有119位患者参加了这项研究，其中45位曾在NefIgArd III试验中接受过耐赋康治疗。数据显示，所有IgA肾病患者（IgAN）—包括之前参与过NefIgArd III试验的耐赋康治疗患者—在9个月时的尿蛋白肌酐比值（UPCR）和估算肾小球滤过率（eGFR）等治疗终点指标效果与NefIgArd III试验结果一致。在安全性方面，经过9个月的耐赋康治疗或者在NefIgArd III试验结束后再次接受耐赋康治疗的患者的安全数据与之前的报道保持一致。
奈非干III期全球临床试验针对接受最佳RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成年患者展开，这是一项随机、双盲、多中心研究，旨在比较每天一次16毫克的耐赋康®与安慰剂在治疗效果和安全性上的差异。患者以1:1比例随机接受耐赋康®或安慰剂治疗9个月，然后进行为期15个月的停药随访。奈非干III期研究已成功达到主要和关键次要终点，完整数据已在《柳叶刀》杂志上发表。根据研究结果，美国食品药物管理局（FDA）已于2023年12月完全批准耐赋康®用于治疗那些患有IgA肾病且存在进展风险的成年患者，不受其尿蛋白基线水平的影响。
本次发布的OLE研究目的是为那些已完成NefIgArd III临床试验，并在24小时内尿蛋白>1g/g和eGFR>30ml/min的患者提供为期9个月的耐赋康®治疗。这项研究共有119名患者参与，其中45名曾接受积极治疗。所有进入OLE的患者将继续接受最佳的RAS抑制剂治疗（ACE抑制剂和/或ARBs），并且在接受了每日16mg的耐赋康®治疗九个月后将进行为期三个月的随访。该研究将根据九个月时的蛋白尿比值（UPCR）和eGFR进行初步评估。有关详细数据将在即将举行的欧洲肾脏协会-欧洲透析与移植协会年会上公布。
NefIgArd研究进展如何？
根据中国亚组数据显示，耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿减少和镜下血尿改善等方面的表现，优于全球研究数据。同时，在仅接受支持性治疗的中国患者对照组中，疾病进展速度更快。经过两年的治疗和观察，耐赋康®治疗组中时间加权的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰剂组下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐赋康®治疗组可实现9.6 ml/min/1.73㎡ eGFR增益，高于全球人群的治疗效果（5.1 ml/min/1.73㎡）。中国患者中，治疗组的eGFR较基线的平均绝对变化表明，耐赋康®治疗能使肾功能恶化减少66%，而全球平均值为50%。在两年内，耐赋康®组蛋白尿减少效果持久。与安慰剂相比，中国患者接受耐赋康®治疗9个月时，尿蛋白肌酐比值（UPCR）分别下降31%和43%，而全球患者9个月和24个月时下降幅度约为30%。与全球数据相比，在安慰剂组中，中国患者24个月时平均UPCR自基线上升18.6%，而全球患者则略微下降，表明中国患者疾病进展速度更快。
在中国的参与者中，使用耐赋康®组的患者，经过2年的治疗后，其无显微镜下血尿的比例从最初的26.9% 大幅增加到57.7%。而接受安慰剂的患者组则没有显著变化。这些中国患者的数据已经在2023年11月举办的美国肾脏病学会年会上进行了发布。
有关 Nefecon®（耐赋康®）
耐赋康®是一种含有布地奈德的肠溶胶囊，用于治疗IgA肾病在全球范围内有独特效果。这种药物能够定向作用于肠道黏膜B细胞，是一种免疫调节剂，可减少50%的肾功能下降。在中国患者中，使用后可延缓66%的肾功能退化，预计可将疾病进展至透析或肾移植的时间延长约12.8年。此外，布地奈德首过代谢率高达90%，具有出色的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者设计，每颗胶囊含有4mg的布地奈德。通过特殊的制剂工艺，该药物可以精准释放至回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔氏淋巴结）。在胶囊溶解后，三层包衣微粒会稳定释放布地奈德，高浓度地覆盖整个靶区域，减少产生导致IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1），从而介入疾病发病机制的上游环节，取得对IgA肾病的治疗效果。
2019年6月，云顶新耀与Calliditas签署了独家授权许可协议，授权在大中华区和新加坡进行耐赋康®的开发和商业化。2022年3月，该协议进行了扩展，韩国也被纳入了云顶新耀的授权许可范围。
温馨提示：医疗科普知识仅供参考，不作诊断依据；无行医资格切勿自行操作，若有不适请到医院就诊。
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