中国首个IGF-1R抗体药物申请成功，改善甲状腺眼病患者生活质量

找药助理

1222次浏览发布时间：2024-05-21 10:59:35

5月21日，信达生物制药集团宣布，替妥单抗注射液（IBI311）已提交新药上市申请，获中国国家药监局药审中心受理。该药是用于治疗甲状腺眼病的重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体，代号IBI311。这是中国首个提交IGF-1R抗体上市申请的药物，拥有创新机制，将填补国内TED治疗领域长达60年的空白，满足国内TED患者迫切的临床需求，为他们提供有效、安全、易获得的治疗选择。

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NDA（新药上市申请）的受理是基于在中国进行的一项III期注册临床研究RESTORE-1（CTR20223393）在TED患者中取得的积极结果。该研究已于2024年2月成功达到主要研究目标，研究显示，与安慰剂组相比，IBI311组的眼球突出度、疾病活动和受试者生活质量等方面都有显著改善。在治疗过程中，替妥单抗显示出良好的整体安全性，未发现新的安全隐患。RESTORE-1研究的详细数据计划将于2024年在学术会议和学术期刊上披露。

甲状腺眼病（TED）是一种影响眼部组织的自身免疫性疾病，患病率预计为每10万人中有16名女性和2.9名男性，患病率为0.1-0.3%。当前，针对TED的治疗方面，国内外多个临床指南推荐使用靶向IGF-1R的抗体生物制品。对于合并明显突眼的TED患者，这种抗体可能成为优选治疗方法。目前，中国尚未批准类似的靶向药物上市。因此，开发一种有效、安全且可用的中国靶向IGF-1R药物对TED患者具有重要的临床和社会意义。

有关甲状腺眼病（TED）

TED是一种自身免疫性疾病，会影响眼部组织。这种疾病常与Graves病（GD）一起发生，是成年人中眼眶问题最常见的疾病之一。有大约25~50%的Graves病患者患有TED，其他甲状腺疾病患者以及甲状腺功能正常者也有可能患上这种疾病。

TED的发病率（女性）估计约为每10万人中16例，（男性）估计约为每10万人中2.9例。患病率为0.1%至0.3%。根据疾病的严重程度，可分为轻度、中度和重度。尽管TED更常见于女性，但重度病例更常见于男性。TED最常见于30至50岁的患者，50岁以上的患者中更常见严重TED病例。当前，TED的发病机制尚不完全清楚，多项研究显示，在肌肉纤维和眼眶纤维结缔组织之间的间隙中存在的OFs是导致TED眼眶软组织增生的关键因素。

TED疾病按照其发展过程分为活跃期和非活跃期。最普遍的症状包括眼干、眼部异物感、对光敏感、流泪、复视和眼部压迫感，常见的体征有眼球突出、上眼睑后退、眼睑水肿、眶周组织和球结膜水肿。TED通常为轻中度，大约有3~5%的TED患者会进展至极重度，出现对视力造成威胁的角膜溃疡或视神经受压病变。除了可能影响外观和视力，TED还会严重影响患者的社交功能和生活品质。

当前，处理中度至重度病情的甲状腺眼病的首要治疗方案是进行静脉注射糖皮质激素冲击疗法。但该方法存在让突眼症状改善不理想以及引发全身激素副作用等问题，因此未能满足临床需求。备选的治疗方法包括再次使用激素冲击疗法、眼眶放疗或其他免疫调节药物。指导方针推荐生物制剂，如替妥尤单抗、托珠单抗和利妥昔单抗，作为甲状腺眼病的二线治疗方案。特别是对于合并明显突眼的病例，靶向IGF-1R的替妥尤单抗可作为首选治疗方法。

有关伊布利单抗（IBI311）

托珠单抗是信达生物研发的一种重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体，用于治疗TED。IGF-1R是一种穿膜酪氨酸激酶受体，在发育、代谢和免疫调节方面发挥作用，并在TED患者的OFs、B细胞和T细胞中过度表达。托珠单抗可以阻断IGF-1及其他相关配体或激活性抗体介导的IGF-1R信号通路激活，减少下游炎症因子的表达，从而抑制OFs活化导致的透明质酸和其他糖胺聚糖的合成，减轻炎症反应；抑制OFs分化为脂肪细胞或肌成纤维细胞，由此减轻TED患者的疾病活动度，改善突眼、复视、眼部充血水肿等症状和体征。

2024年5月，第一份适用于治疗TED的替妥尤单抗新药申请获得了中国国家药品监督管理局的受理。

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