多发性硬化症疗法突破:ESI1恢复髓鞘生成,保护神经功能
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新疗法有望逆转多发性硬化症神经损伤
最近一项研究展示了一项重要的概念证明:通过逆转受损大脑中的少突胶质细胞的沉默活性,可以实现髓鞘的再生,这对于治疗多发性硬化症等破坏性脱髓鞘疾病具有重要意义。
ESI1蛋白功能抑制剂的治疗效果
研究发现,一种名为ESI1的新型蛋白功能抑制剂能够模拟多发性硬化症症状的小鼠和人类脑细胞,在治疗后显示出了重要的髓鞘再生能力,这有助于保护健康的轴突功能。这一突破性发现似乎克服了长期以来困扰科学家的问题,为逆转神经损伤提供了新的治疗途径。
促进康复的关键见解
研究发现,尽管多发性硬化症病灶内的少突胶质细胞缺乏髓鞘生成所需的一种活化组蛋白标记,但这些区域仍然拥有修复髓鞘损伤所需的细胞。然而,该疾病激活了其他细胞类型和信号来抑制这种修复功能。因此,ESI1的出现使得这些有用的细胞能够自由地完成髓鞘的修复工作。
确定阻碍髓鞘生成的机制
研究人员发现,多发性硬化症病灶中的少突胶质细胞缺乏一种活化组蛋白标记,而与基因活动沉默相关的抑制性组蛋白标记却较高水平地表达。
发现逆转沉默的化合物
研究团队搜索了数百种已知的小分子化合物,最终确定了ESI1这一化合物,它能够显著提高少突胶质细胞中所需的活化组蛋白标记水平,并降低抑制性组蛋白标记的水平。此外,ESI1还促进了特殊的无膜调控中心的产生,从而控制了髓鞘所需的脂肪和胆固醇的产生。
在动物模型和人类细胞中的应用
在动物实验中,ESI1治疗能够促进髓鞘的再生,并改善受损的神经功能。在人类脑细胞的实验中,暴露于ESI1后,髓鞘细胞的髓鞘长度得到了延长。
临床前景和下一步研究
这些发现可能会引发一种新的方法来阻止多发性硬化症的退化效应,并有望帮助减缓或逆转与年龄相关的认知能力丧失。然而,还需要进行更多的研究来确定ESI1在临床应用中的安全性和有效性,以及优化治疗方案和寻找更有效的化合物。Lu博士表示,“这项研究只是一个开始,但它为多发性硬化症等疾病的治疗提供了新的希望。”
2024-11-15
2024-11-15
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2024-11-15
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