自体CiPSC-胰岛移植治疗1型糖尿病的初步成果:从临床前研究到临床应用
关键词: #健康资讯
关键词: #健康资讯
随着1型糖尿病(T1D)治疗的挑战日益增大,干细胞疗法的探索为其提供了新的希望。近日,南开大学、天津市第一中心医院沈中阳、王树森团队,北京大学邓宏魁团队与多方合作,成功在国际知名期刊《Cell》上发表了一篇题为《Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islet under the abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient》的研究论文。这项研究展示了利用化学重编程多能干细胞(CiPSC)生成胰岛细胞并将其移植至1型糖尿病患者体内的效果,为T1D的治疗带来了新的突破。
该研究团队通过将由CiPSC分化得到的胰岛细胞移植到一名1型糖尿病患者的腹直肌前鞘下,观察到患者在移植后一年不再需要外源性胰岛素,且恢复了正常的血糖控制。这一结果不仅表明了CiPSC胰岛移植的安全性和可行性,还展现了其在长期血糖控制方面的显著效果。这名患者的治疗效果极大鼓舞了研究团队,表明腹直肌前鞘下的移植位点可能成为未来T1D治疗的潜在方案。
多年来,干细胞研究领域的学者一直致力于通过体外诱导多能干细胞(hPSC)分化为功能性胰岛样细胞。邓宏魁团队经过多年研究,开发出了一种优化的分化方案,可以生成CiPSC来源的胰岛样细胞(CiPSC-islets),这些细胞在转录组特征和胰岛素分泌功能上与天然人类胰岛相当。临床前研究表明,在非人灵长类动物模型中,移植后的CiPSC-胰岛能够改善糖尿病症状,且未出现肿瘤风险,展示了其广阔的应用前景。
一个关键的突破在于移植位点的选择。传统胰岛移植通常通过肝门静脉注射,但由于即刻血源性炎症反应(IBMIR)导致急性移植物丢失,限制了其效果。因此,邓宏魁团队探索了肝外移植位点,发现将胰岛细胞移植至腹直肌前鞘下不仅可以提高移植物的存活率,还能更好地支持胰岛细胞的成熟,帮助患者实现血糖的有效控制。此外,这一移植方案具有微创、易于监控等优点,适用于进一步的临床应用。
在最新的临床试验中,研究团队将这一策略应用于一名25岁的女性T1D患者身上。该患者自2012年被诊断为T1D以来,经历了多次肝移植和一次胰腺移植,且长期依赖免疫抑制治疗。2023年6月,患者接受了CiPSC-胰岛移植,研究团队在移植后对其进行了为期一年的随访。在移植后的第75天,该患者已不再依赖外源性胰岛素,第4个月时,患者的血糖控制达标时间从43.18%提高到96.21%,糖化血红蛋白(HbA1c)水平也显著下降,接近非糖尿病患者的正常值。随后,患者的血糖控制进一步稳定,达标时间超过98%,HbA1c维持在5%左右。
这些结果表明,CiPSC-胰岛移植不仅能够恢复T1D患者的血糖控制,还可以避免外源性胰岛素的依赖。这一创新疗法为糖尿病患者带来了新的治疗选择,并进一步证明了腹直肌前鞘下作为移植位点的可行性。
总的来说,该研究为1型糖尿病的干细胞疗法提供了全新的思路,通过优化的移植策略和有效的细胞分化方案,展示了CiPSC胰岛移植在T1D治疗中的巨大潜力。研究团队表示,未来还将进行更多的临床研究,以评估这一疗法在更大规模患者群体中的效果,进一步推动T1D的个性化治疗发展。
2025-01-19
2025-01-19
2025-01-19
2025-01-19
2025-01-19