新型CAR-T细胞疗法:为难治性T细胞急性淋巴细胞白血病患者带来希望
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近期,一项突破性研究表明,一种靶向白血病细胞中CD7蛋白的新型CAR-T细胞疗法为那些经过多种标准治疗方案无效的T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)患者提供了一种潜在的有效治疗选择。这项研究的成果发表在《Nature Medicine》期刊上,论文题为“Fratricide-resistant CD7-CAR T cells in T-ALL”。
CAR-T细胞疗法的背景
CAR-T细胞疗法是一种创新的免疫治疗方式,通过基因工程技术改造患者自身的T细胞,使其能够识别并攻击癌细胞。在白血病的治疗中,尤其是对那些常规治疗效果不佳的患者,CAR-T疗法展示出了良好的前景。此次研究特别关注的是CD7这一特定蛋白,这一蛋白通常在T-ALL细胞表面表达,为CAR-T细胞提供了一个精准的靶点。
研究的设计与实施
本研究由新加坡国立大学林荣禄医学院和新加坡国立大学卫生系统的研究团队开展,研究团队在2019年4月至2023年10月期间对17名患者进行了治疗。这些患者的年龄跨度从2岁到72岁,均为经过化疗无效或复发的T-ALL患者。为了实施治疗,研究人员首先从患者体内提取T细胞,然后利用自己开发的技术对这些细胞进行重编程,使其能够表达靶向CD7的CAR。这些经过改造的T细胞随后被重新注入患者体内,旨在清除表面带有CD7蛋白的癌细胞。
治疗效果与耐受性
研究结果显示,这17名患者中有16人在一个月内实现了完全缓解。即便是使用高灵敏度的流式细胞仪进行检测,也未能发现白血病细胞的踪迹。其中,第一位接受此疗法的患者已经在五年内保持病情缓解,无需再进行化疗或骨髓移植。值得注意的是,尽管所有患者在接受CAR-T疗法之前都经历了长时间的强化治疗,且肿瘤负荷极高,但该疗法的耐受性良好,副作用相对轻微。
T-ALL的挑战与希望
T-ALL在儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)病例中约占10%,在青少年和年轻成人中占25%至30%。尽管大约70%至80%的儿童可以通过强化化疗治愈,但成人患者的治愈率依然不足60%。对于复发或难治性T-ALL患者,存活率更是低于10%。然而,在这项新的研究中,50%的患者成功存活,表明该疗法的前景非常乐观。
研究者的期望与展望
论文的第一作者Bernice Oh博士表示,这种靶向CD7的CAR-T细胞疗法为常规治疗失败的T-ALL患者提供了新的治疗选择。她强调,这些患者在用尽所有可能的治疗方案后,终于迎来了另一次治愈的希望,且没有明显的严重副作用。领导这项研究的Allen Yeoh教授也表示,虽然这是一项令人振奋的进展,但团队仍需进行大量的科学和医学探索,以便更好地理解和利用这一疗法。
总结
新型CD7靶向CAR-T细胞疗法为T-ALL患者带来了新的希望,特别是那些对常规治疗无效的患者。通过精确靶向白血病细胞的特定蛋白,该疗法展现出了出色的疗效与耐受性。未来,研究团队将继续探索这一疗法的潜力,以期为更多癌症患者提供有效的治疗方案。在癌症治疗领域的不断进展中,这一研究不仅为临床治疗提供了新的思路,也为患者带来了珍贵的希望。
2024-12-05
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