科研团队使用人工智能技术显著推动了帕金森病治疗方法的研究进展。剑桥大学研究人员开发了一种基于人工智能的策略，旨在识别阻止α-突触核蛋白（帕金森氏症的特征蛋白）聚集或聚集的化合物。团队利用机器学习技术快速筛选了一个包含数百万条目的化学库，并确定了五种高效化合物，以便进行进一步研究。全球有超过600万人患有帕金森氏症，预计到2040年这将增加至两倍。目前还没有有效的治疗此疾病的药物。在筛选候选药物的大型化学库中的过程非常耗时和昂贵，通常不会成功，并且需要在进行患者的潜在治疗测试之前进行。通过机器学习技术，研究人员能够将原始筛选速度提高十倍，同时将成本减少一千倍。这可能意味着帕金森病的潜在治疗方法能够更快地应用于患者。这一研究成果已在《自然化学生物学》杂志上发表。帕金森氏病是全球发展最快的神经系统疾病之一。在英国，目前每37位活着的人中就有一位在一生中会被诊断患有帕金森氏症。除了影响运动功能以外，帕金森氏症还可能对胃肠系统、神经系统、睡眠、情绪和认知产生影响，并且有可能降低生活质量并导致残疾。蛋白质在重要的细胞过程中扮演关键角色，但当患有帕金森氏症时，这些蛋白就会失控，导致神经细胞死亡。蛋白质错误折叠时，会形成称为路易体的异常簇，这些簇在脑细胞内堆积，妨碍其正常功能。化学系的Michele Vendruscolo教授表示，寻找治疗帕金森症的方法之一是发现能够抑制α-突触核蛋白聚集的小分子。α-突触核蛋白是与该疾病密切相关的蛋白质。这项研究由Yusuf Hamied领导。然而，这是一个十分耗时的过程，仅仅找出一个主要候选者进行进一步测试可能需要数月甚至数年的时间。尽管目前正在进行帕金森病的临床试验，但尚无批准的药物可以缓解疾病症状，这表明还无法直接针对引发该疾病的分子种类。长期以来，帕金森病研究面临的主要困难在于缺乏有效识别分子靶标并与之互动的方法。这种技术上的不足严重阻碍了有效治疗方法的研发。剑桥团队研发了一项机器学习技术，通过筛选数百万种化合物的化学数据库，以发现能够结合并阻止淀粉样蛋白聚集体增殖的小分子。接着对一些顶尖化合物进行实验测试，以筛选出最有效的聚集抑制剂。通过这些实验数据，不断地迭代更新机器学习模型，经过多次迭代后，就能够找出高效的化合物。通过这一方法，剑桥团队已经成功地开发出一种针对聚集体表面口袋的化合物，这些口袋正是导致聚集体指数级增殖的根源。与之前报道的化合物相比，这些新化合物的效力提高了数百倍，并且研发成本也大大降低。Vendruscolo 表示：“机器学习对药物发现产生了实质性影响，加速了发现最有希望候选药物的整个过程。”“这对我们意味着可以同时进行多个药物发现项目，而不是仅限于一个。随着时间和成本大幅减少，一切皆有可能——这是一个激动人心的时刻。”

4月18日，贝达药业收到了国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，其中包括受理号为JXHL2400093和JXHL2400094。该公司与EyePoint Pharmaceuticals, Inc.共同提交的EYP-1901玻璃体内植入剂，用于治疗湿性(新生血管性)年龄相关性黄斑变性(wAMD)的临床试验申请已经被国家药品监督管理局受理。老年人视力受损的主要原因之一是年龄相关性黄斑变性(AMD)，进展期的AMD可以分为地图样萎缩(简称GA)和湿性AMD(又称wAMD)。湿性AMD患者因为异常血管侵入黄斑区域导致视力问题甚至失明。EYP-1901可以通过抑制VEGFR (VEGFR1、2、3)、PDGFR的功能来阻止眼部新生血管的形成，从而减少新生血管的通透性，减轻血管渗漏的情况。通过使用可生物降解的缓释给药技术Durasert ETM，EYP-1901能够以可控且耐受的方式不断释放活性成分伏罗尼布，从而延长抗血管内皮生长因子（VEGF）注射治疗周期，增强患者的治疗依从性，减轻医疗负担。本产品的活性成分为伏罗尼布，是由贝达药业开发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，该公司拥有该化合物的知识产权。伏罗尼布的口服片于2023年6月获批上市，适用于晚期肾细胞癌（RCC）患者，他们曾接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗但疗效不佳，现联合使用依维莫司治疗。EYP-1901是由贝达药业与EyePoint合作开发的全新玻璃体内植入剂，该产品结合了伏罗尼布和EyePoint具有独特可生物降解缓释技术Durasert ETM，目前在美国进行多项眼科适应症的临床研究，包括wAMD、糖尿病黄斑病变（DME）、非增生性糖尿病视网膜病变（NPDR）等。EYP-1901在治疗wAMD的美国I、II期临床研究（DAVIO、DAVIO2）中展现出卓越表现，具有良好的开发前景。有关EYP-1901贝达药业于2022年5月4日与EyePoint签署了合作协议，该协议是针对EYP-1901项目的。根据协议，贝达药业将负责在中国（包括香港、澳门和台湾）地区的独家开发和销售EYP-1901，而EyePoint则负责该项目在全球其他地区的商业拓展。此前，贝达药业的控股子公司Equinox Sciences, LLC与EyePoint签定了《独家许可协议》和附属协议，授权EyePoint在中国（包括香港、澳门和台湾）区域之外开发伏罗尼布用于各种局部给药的眼科适应症。

近期，正大天晴药业集团成功完成了1类创新药物罗伐昔替尼片(TQ05105)用于治疗中高危骨髓纤维化(MF)的关键注册临床试验。公司已就TQ05105片的上市申请与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)进行了沟通，并获得了CDE同意提交上市申请的意见，计划在近期递交该产品的上市申请。TQ05105是一种新型的JAK/ROCK抑制剂，由公司自主研发。体外实验结果表明，TQ05105能有效地抑制JAK家族和ROCK激酶的活性，显著降低细胞中的STAT3和STAT5的磷酸化水平，抑制JAK/STAT信号通路的传导，从而发挥抗肿瘤作用。2023年，公司在美国白血病学年会 (ASH) 上公开了一项关于治疗骨髓增生性肿瘤 (MPN) 的TQ05105药物的I期临床研究数据。研究显示，TQ05105在人体中表现出良好的药代动力学特性，且耐受毒性，最佳脾脏缩小率为63.79%，最佳体征症状改善率为87.50%，预计将为骨髓纤维化患者带来更多临床治疗选择。另外，该公司在2023年欧洲血液学年会（EHA）上宣布了TQ05105在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）中的Ib/II期临床研究结果。研究显示，TQ05105在cGVHD患者中的毒性可接受，对各器官排异反应的客观缓解率达86.7%，40%的患者LSS评分提高了至少7分，73.3%的患者减少了激素使用，为cGVHD患者提供了更多的临床治疗选择。骨髓纤维化 (MF) 是一种广泛性骨髓纤维组织过度增生性疾病，属于MPN的一种，最终会发展为骨髓功能不全或变成急性白血病。2023年9月，在中国《罕见病目录》第二批中正式将原发性骨髓纤维化 (PMF) 纳入其中。目前，国内唯一一种获批用于MF患者治疗的药物是芦可替尼，临床中存在着许多未被满足的需求。正大天晴在骨髓纤维化领域展开了多项联合研究计划，比如TQ05105与BET抑制剂或BCL-2抑制剂的联合应用，用于治疗中高危骨髓纤维化病例的临床试验，初步结果相当积极。TQ05105即将成为公司申请上市的又一款创新药。随着公司对创新药研发的持续投入，创新管线已经进入了丰收期。

强生医药公司宣布他们自行研发的KRAS G12C抑制剂GFH925单药疗法已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准进行临床试验，可用于治疗KRAS G12C突变、晚期结直肠癌患者。该疗法将展开一项多中心、开放标签、随机对照的III期临床试验。这是全球首个获批准的单药治疗结直肠癌III期试验的KRAS G12C抑制剂，GFH925也是国内首个被认定为晚期结直肠癌突破性疗法的KRAS G12C抑制剂。目前GFH925也正在申请用于治疗晚期非小细胞肺癌，该申请已在国内获得并通过了新药上市申请（NDA）的优先审查资格和突破性疗法认定。这个研究（GFH925X0301）将招募过去曾经接受两种或更多种系统治疗而失败，或对上一次治疗不耐受的晚期转移性结直肠癌患者，旨在比较GFH925单药与常规治疗在疗效、安全性/耐受性方面的差异。根据2023年ESMO Asia（欧洲肿瘤内科学会亚洲会议）发布的两项I期试验综合分析，GFH925单药治疗晚期结直肠癌表现出显著的疗效，其客观缓解率和中位无进展生存期均优于同类单药治疗方案，且接近同类靶向药和EGFR单抗的联合治疗效果。根据世界卫生组织GLOBOCAN报告的数据显示，2022年全球范围内结肠直肠癌的新发病例和死亡人数在所有癌症患者中均占比超过9％，总病例数超过190万，死亡人数超过90万。结肠直肠癌患者中，KRAS基因突变型的患者比例约为40％，G12C基因突变型的比例仅次于非小细胞肺癌。目前一线和二线治疗的主要标准是基于化疗药物氟尿嘧啶与奥沙利铂或伊立替康的联合使用，或者结合抗EGFR单抗（适用于RAS野生型患者）、抗血管生成素单抗等。在结直肠癌患者中，如果发生了肝、肺或腹膜转移，那么带有KRAS突变的患者通常会表现为晚期、低分化，并且远处转移的可能性更高，其生存率通常较低。与其他癌症类型相比，接受过PD-1单抗等免疫检查点抑制剂疗法的结直肠癌患者较少见。在后线治疗中，靶向治疗可能展示出更好的安全性。另外，前线接受EGFR抑制剂治疗可能导致部分患者出现继发性突变，比如KRAS G12C突变。因此，结直肠癌的后线治疗领域存在巨大且尚未满足的临床需求，同时也表明了KRAS抑制剂在后线治疗中的市场潜力。GFH925与RAS蛋白的相关性GFH925单药疗法针对晚期结直肠癌的两个I期临床数据将于2023年在ESMO亚洲年会上展示。600毫克每日两次的剂量组患者显示出45.8%的客观缓解率、89.6%的疾病控制率和中位无进展生存期为7.6个月。目前GFH925新药的上市申请已经被国家药监局药审中心受理并列入优先审评，同时也被认定为两项突破性疗法：用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌患者，以及至少接受过两种系统性治疗的KRAS G12C突变型晚期结直肠癌患者。RAS蛋白家族包括三种主要亚型，分别是KRAS、HRAS和NRAS。在这中间，KRAS是最为常见的RAS蛋白亚型，约有90%的胰腺癌、30-40%的结肠癌以及15-20%的肺癌患者表现出KRAS基因突变；其突变率超过了ALK、RET、TRK基因的总和突变率。作为一种高效的口服新分子实体化合物，GFH925能够通过对KRAS G12C蛋白突变体的半胱氨酸残基进行共价不可逆修饰来抑制该蛋白所介导的GTP/GDP交换，从而减少KRAS蛋白的活化水平；临床前的半胱氨酸选择性测试结果显示了GFH925对该突变位点的高度选择性抑制效果。此外，GFH925抑制KRAS蛋白后，还可以抑制下游信号传导途径，诱导肿瘤细胞凋亡和细胞周期阻滞，从而达到抗肿瘤的效果。

2024年4月13日下午约2点，30岁的女性宫某某前往芜湖郑万全医院就诊。当天晚上约5点，经过医院抢救无效后，她不幸离世。事件发生后，区卫生健康委员会立即依法依规展开了调查工作。经过医患双方的同意，已于4月15日进行了死因鉴定，结果正在等待公布。我们目前正在对此事展开进一步调查，有关情况将会及时向公众公布。鸠江区卫生健康委员会，位于芜湖市。2042年4月18日之前报道：一位妇女在芜湖输液治疗感冒后去世，区卫生健康委员会已介入调查，病历显示曾出现哮喘急剧加重的情况。4月13号，安徽芜湖市鸠江区的一位31岁女性宫女士在当地医院输液后不幸身亡。据家属称，宫女士只是因感冒前往输液，怀疑医院输错药物导致其死亡。4月18日上午，安徽芜湖市鸠江区卫生健康委员会回应称，已有专人介入处理该事件。4月17日，据宫先生弟弟介绍，4月13日下午2点左右，宫女士因感冒不适来到芜湖市鸠江区沈巷镇的芜湖郑万全医院接受输液治疗。大约下午4点，宫女士的丈夫接到医院通知说宫女士正在抢救。紧接着，宫女士的丈夫、弟弟及其他亲属都赶往医院。宫女士的丈夫刁先生表示，他于17日下午4点抵达医院时，发现有四五名医护人员正在病房内进行抢救，但当天并没有医院人员向家属解释事件经过和病情。随后，家属要求联系其他医院急救服务。下午5点多时，急救车到达了郑万全医院。刁先生称，急救人员检查了病人的生命体征，确认她已经去世，并表示“没有必要再转送到其他医院了”。宫先生告诉家属，后来他们从姐姐的朋友那里得知，在下午输液时，姐姐还在和朋友聊天。但是在下午2点38分之后，她便没有回复朋友。宫先生提供的宫女士和朋友的聊天记录显示，下午2点27分，宫女士发了自己在输液的视频给朋友。10分钟后，她再也没有回复朋友的消息。宫先生说：“从那个时间开始到下午4点，我们都不知道发生了什么事情。”根据家属提供的手写门诊病历记录显示，患者由于鼻塞、头痛1日，喘2小时后被送入医院进行诊治。手写病史描述指出，“(患者)最近1个月内多次出现鼻塞和头痛……由于长时间感到疲劳，患者要求输液给予人血白蛋白。”初步诊断为上呼吸道感染、急性哮喘发作。患者下午3点感到胸闷，呼吸困难加重，医生立即进行气管插管和心肺复苏抢救措施。4月17日下午，宫先生说到，迄今为止，医院方面依旧没有人与家属沟通或解释。宫先生怀疑，医院输错药导致了宫女士的死亡。目前，宫女士在世时注射的药物已存放起来供调查。家属已于4月16日同意进行尸检，现在正在等待尸检结果。4月18日上午，澎湃新闻联系了安徽芜湖市鸠江区卫生健康委员会，一位工作人员回答称，目前已有专人在处理此事，其他细节不便透露。当天，记者多次致电芜湖市郑万全医院公开电话，但均未接通。根据天眼查的信息显示，该医院是一家民营医院，创建于1994年，注册资金为2000万元人民币，曾因医疗事故责任被多次起诉。据公开资料显示，该医院之前因涉嫌欺诈骗取保险金而受到处罚。根据2019年芜湖市医疗保障局公布的打击欺诈骗保典型案例，2019年3月，鸠江区医保部门检查发现，郑万全医院有许多住院病人并不在医院就诊，经查证发现部分病人存在挂床情况。鸠江区医保部门对发生挂床情况的患者，按照当月人均统筹支付费用的2倍进行处罚，共计拒付158389.20元，并对医保结算关系进行了一个月的暂停处理。

二甲双胍是一种被广泛使用的降糖药物，近年来在医学领域引发了广泛的兴趣。除了其降血糖的功能外，二甲双胍在抗癌方面的潜力正逐渐被揭示，成为科研人员和临床医生研究的新焦点。最近，一项最新的研究由赫尔辛基大学发布，指出二甲双胍可以促进人体免疫细胞的活性。特别是在树突细胞中观察到了这一效果，而树突细胞在帮助免疫系统识别癌细胞方面具有最大效果。研究的首席作者里塔·特平表示，该研究发现，二甲双胍可以促进树突状细胞的新陈代谢，使其更具活力，并增强对癌细胞的免疫反应。辨认这一效应有助于研发结合二甲双胍和激活免疫系统机制的联合作用的抗癌治疗方法。科学研究人员研究二甲双胍对乳腺癌人类组织样本的效果。这些样本内含有活癌细胞和浸润的免疫细胞。研究采用了活组织培养，即从患者身上获得的外植物培养，结果展示了该药物对癌细胞和穿透癌组织内免疫细胞的影响。研究小组的负责人Juha Klefström认为这个研究具有创新意义。他表示，这项研究显示，通过研究活体患者收集的肿瘤样本，我们可以了解癌症药物对肿瘤免疫细胞的影响。根据Klefström所说，可以利用患者来源的外植体培养物来检测可杀死癌细胞但不伤害免疫细胞的药物，又或者可以用于寻找一些如二甲双胍这样安全耐受的药物，其可以激活免疫细胞、抵抗癌症。当然，我们也需要认识到，目前二甲双胍在抗癌方面的作用仍在研究中，尚未被广泛应用于临床，但它在抗癌领域的潜力是非常重要的。随着研究的进一步深入，科研人员可能会揭示更多关于二甲双胍在抗癌方面的秘密，给肿瘤患者带来新的治疗希望。

近期在国家药品监督管理局（NMPA）官方网站上显示，中国生物制药（1177.HK）旗下南京正大天晴公司的抗病毒领域产品来特莫韦片已经获得批准，成为国内首家仿制这一药品。原产地的来特莫韦自2023年开始全球销售额超过6亿美元，并且近年来保持了快速增长的势头。来替米韦，是一种抗病毒药物，适用于接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的巨细胞病毒（CMV）血清学阳性的成年接受者[R＋]，用于预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。目前，南京正大天晴的来替米韦片（商标名：晴普宁）首次仿制获批，将为临床抗病毒药物的选择提供更多可能。近年来，南京正大天晴致力于实施“快、抢、独、创”的研发战略，持续增加创新研发投入并加强技术平台建设，强调发展“抗肿瘤细分领域”和“慢病、特色专科领域以提升生活质量为目标”，发挥管线协同效应，提升研发效率，着力推动在研管线研发进程。随着新产品不断推出，南京正大天晴将逐步形成相关领域的产品矩阵，以点带面，助力各领域业务全面突破。

2024年4月17日，宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司(简称“宜明昂科”，香港交易所股票代码：01541.HK)宣布，其替达派西普(Timdarpacept，研发编号: IMM01)与替雷利珠单抗联合治疗PD-(L)1单抗难治的经典霍奇金淋巴瘤(cHL)Ⅲ期临床研究方案已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE) 批准。IMM01是中国首个进入临床阶段的SIRPα-Fc融合蛋白，目前正在研发中用于与其他药物一起治疗多种血液肿瘤和实体瘤。最近，IMM01的两项II期临床创新研究结果被选中在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上作口头报告，分别是关于IMM01联合替雷利珠单抗用于治疗cHL适应症，这些病人曾经接受过PD-1抗体治疗但失败，以及IMM01联合阿扎胞苷用于治疗初治的高危MDS适应症。2023年12月，IMM01三项II期临床创新研究成果被选中参与2023年美国血液学会(ASH)年会口头报告和壁报展示。其中有两项研究入选了2023 ASH年会口头报告（分别是讨论PD-(L)1抗体治疗失败后的经典霍奇金淋巴瘤的适应症以及首次诊断骨髓增生异常综合征的适应症），另一项关于首次诊断慢性粒细胞白血病的研究成果则以壁报形式展示。这是IMM01项目连续第二年有临床研究进展入选ASH年会。在2023年ASH会议上公布了最新数据：IMM01联合雷利珠单抗治疗那些之前接受PD-(L)1抗体治疗但未获益的cHL患者的治疗有效率为65.2%，完全缓解率为17.4%，综合疗效率为100%。各个分组的分析均显示联合治疗都会对患者有益。此外，IMM01联合雷利珠单抗治疗的耐受性很好，没有患者因药物不良反应而永久停药。这项临床II期研究的更新结果将在2024年ASCO会议上进行口头报告，计划于6月2日在芝加哥现场进行演讲。有關IMM01IMM01是基于宜明昂科自有研发平台开发，经过基因修饰，拥有全球独立知识产权的新型CD47靶向分子。IMM01拥有双重作用机制，可同时阻断肿瘤释放的“别吃我”信号，并通过IgG1激活患者的免疫系统，发出“吃我”的信号。IMM01在体内表现出强大的抗肿瘤活性，单药治疗在临床上表现出显著的有效性。在临床前的药效实验中，IMM01与靶向药物或免疫治疗药物联用，展示了对血液和实体肿瘤具有强大的抑制活性。IMM01有效解决了CD47靶向药物研发中的核心问题，相较之下具备明显的差异化优势，并具备达到“最佳产品”的潜力。目前，IMM01已在中国、日本、美国和欧盟获得专利授权。

2024年4月17日，加科思药业宣布他们自主研发的KRAS G12C抑制剂glecirasib已被美国食品药品监督管理局（FDA）认定为孤儿药。此前，glecirasib已经被国家药品监督管理局（CDE）认可作为针对KRAS G12C突变胰腺癌患者的二线或以上治疗突破性药物。胰腺癌是一种高度恶性的肿瘤，当前患者缺乏有效的治疗方法，晚期胰腺癌患者的五年总生存率仅为3.1%。识别为孤儿药将促进glecirasib的快速审查、注册，并加速患者早期获得药物。2024年，加科思在美国临床肿瘤学会胃肠癌研讨会（2024 ASCO GI）上宣布了对二线及以上KRAS G12C突变胰腺癌患者数据的口头报告。研究结果显示，客观缓解率为41.9%（13/31），疾病控制率为93.5%（29/31），中位无进展生存期（mPFS）为5.6个月，中位总生存期（mOS）为10.7个月。加科思将继续研究glecirasib在KRAS G12C突变的胰腺癌及其他实体瘤领域的应用。glecirasib已于2023年7月获得CDE批准进行胰腺癌的注册性临床试验，这是全球首个获得同一靶点开展胰腺癌注册性临床试验的项目。该研究的最终结果将用于申请胰腺癌适应症的上市。有关格列西拉（glecirasib）戈来雷塞（JAB-21822）是由加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。目前，加科思在中国、美国和欧洲多国进行多项针对晚期实体瘤患者的I/II期临床试验。其中包括在中国进行的非小细胞肺癌关键性临床试验（已完成患者入组），用作一线疗法单药治疗具有STK11共突变的非小细胞肺癌，与SHP2抑制剂JAB-3312联用治疗非小细胞肺癌，戈来雷塞与西妥昔单抗在结直肠癌中的联合用药研究，以及单药治疗胰腺癌的注册性临床研究。

目前，对于健康状态良好的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，建议首选一线治疗方案：采用具有嘌呤类似物的化学免疫治疗；其他患者则建议使用基于苯丁酸氮芥的化学免疫治疗、支持性治疗等方法。然而，尽管传统的化疗是一种身体全面的治疗方式，对原发灶、转移灶等都有一定功效，但它也存在明显的不足之处。传统化疗药物的选择性较差，除了杀死肿瘤细胞外，也会危害大量正常细胞。患者在接受治疗时，同时面临着化疗的毒副作用。此外，传统化疗无法根本解决复发和转移问题。因此，如何最大限度延长患者的无疾病进展生存期，减轻CLL患者接受治疗带来的痛苦，是一个重大挑战。爱德拉尼应运而生。2014年，《新英格兰医学杂志》报导了一种新的试验性药物，指出这种药物不仅可以延长难以治愈的白血病患者的生存期，而且不需要传统的化疗。报道中提到的药物即为艾代拉里斯，这一药物的问世代表着慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗方面取得了重大进展。对于患有复发性CLL的患者来说，艾代拉尼可以显著延长患者的无进展生存期。艾德拉尼的作用原理和安全性艾代拉里斯是一种新型、高度选择性的PI3K（磷脂酰肌醇3激酶）抑制剂。目前的研究显示，PI3K/蛋白激酶B（Akt）信号通路在白血病发生和发展中扮演重要角色。在癌症中，PI3K信号通路通常容易发生突变。因此，阻断信号传导通路，研发以PI3K为靶标的抗癌药物，是当前癌症药物研究的焦点之一。艾德拉尼可减少Akt活化，促使慢性淋巴细胞白血病细胞凋亡，对正常T细胞的凋亡影响不显著。其优势在于诱导选择性细胞毒性，作用于CLL细胞而不伤害其他造血细胞，因此相对更安全有效。艾德拉尼的临床疗效在一项关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）的第三期临床试验中，吉利德公司宣布，艾德拉尼的临床效果明显优于利妥昔单抗。另外，利妥昔单抗 + 艾德拉尼的联合疗法也对CLL患者的无进展生存期产生显著影响。在一项涉及220名患有慢性淋巴细胞白血病因并发症无法接受细胞毒性治疗的试验中，艾德拉尼实验组表现出显著延长无进展生存期的效果。该药在进行I期临床试验时，数据显示患者年龄介于37至82岁之间，均为CLL患者，其中70%为难治性患者。经艾德拉尼治疗后，30名患者肿瘤快速且持久缩小，平均疾病进展延缓17个月。在II期临床研究中，64名患者总应答率高达97%，93%的患者无进展生存期超过24个月。综上所述，统计数据显示，艾德拉尼和利妥昔单抗的联合使用明显优于单独使用利妥昔单抗进行治疗。艾德拉尼对CLL治疗领域的重要贡献传统的癌症化疗药物容易导致耐药性，这是肿瘤治疗中的一个难题，一旦药物变得耐药，很多治疗选择就会受限。最理想的情况是有一种药物能够提高肿瘤细胞对化疗药物的敏感性，但又不会引起过强的副作用。近5年来的治疗手段已经取得了重要进展，包括BTK抑制剂、CD20单抗和PI3K抑制剂的上市。在CLL治疗方面，特别值得关注的是艾德拉尼的问世。与传统化疗药物联合使用，提升了治疗效果，使白血病治疗迈出了重要的一步。